El lanzamiento por etapas de bebés modificados genéticamente podría comenzar con la enfermedad de células falciformes

He Jiankui habla durante la Conferencia de Edición del Genoma Humano en Hong Kong en 2018. Foto AP / Kin Cheung

En un informe de alto nivel precipitado por el nacimiento de Bebés CRISPR en China en 2018, los científicos dicen que el próximo uso médico de la tecnología debería restringirse estrictamente a los futuros padres que de otro modo no podrían tener un hijo sano, como las parejas negras que tienen la enfermedad de células falciformes.

El Informe de más de 200 páginas , de las Academias Nacionales de EE. UU. y la Royal Society del Reino Unido, dice que la edición hereditaria del genoma, o el uso de poderosas herramientas de edición de ADN como CRISPR para reescribir los genes de los embriones humanos, aún no es lo suficientemente seguro para usar en las clínicas de FIV, pero lo anticipa. podría llegar a serlo en el futuro.

Si se vuelve a utilizar, la aplicación inicial de la tecnología debería ser ayudar a las parejas que de otro modo no tendrían ninguna posibilidad de tener un hijo sano, una situación rara pero en la que los beneficios podrían superar claramente los riesgos.

En una llamada de Zoom con periodistas, Richard P. Lifton, copresidente del panel y presidente de la Universidad Rockefeller, en Manhattan, describió el informe como un diagrama de un despliegue por etapas de la tecnología, para asegurarse de que [ella] sea segura. Los panelistas dijeron que las aplicaciones futuristas como mejorar la inteligencia o hacer que los niños sean más resistentes a las enfermedades siguen siendo demasiado inciertas para intentarlo.

Desde que se desarrolló CRISPR por primera vez, los científicos esperaban autorregular el uso de la tecnología y evitar prohibiciones legales. Eso sufrió un revés en noviembre de 2018 después de que un científico chino poco conocido, He Jiankui, dijo que había seguido adelante y editado genéticamente embriones gemelos para hacer que las niñas fueran resistentes al VIH.

Ampliamente denunciado y luego condenado a una pena de prisión de tres años por violar las normas médicas, avergonzó a los líderes científicos. Le había contado muchos de sus planes e incluso citó un informe anterior de las Academias Nacionales como su luz verde ética. Ese informe de 2017 calificó el uso de la tecnología como prematuro, pero lo respaldó como moralmente permisible.

La debacle de China precipitó directamente el proyecto actual, dice Kay Davies, genetista de la Universidad de Oxford y copresidenta del nuevo panel. A diferencia de los informes anteriores, este no se detiene en los debates éticos, sino que aborda la cuestión práctica de una vía de traducción responsable, es decir, cuál podría ser el uso apropiado de la tecnología en medicina.

Todos deben prestar atención a los usos iniciales y cómo deben limitarse. De eso se trata, dice Jeffrey Kahn, director del Instituto Berman de Bioética de la Universidad Johns Hopkins, quien formó parte del panel.

Kahn, Davies, Lifton y los demás panelistas dijeron que si la tecnología madura y los países permiten su uso, las primeras aplicaciones deberían darse en aquellas raras situaciones en las que dos miembros de la pareja padecen la misma enfermedad hereditaria grave. En tales casos, ninguno de los padres tendría un gen normal para transmitir.

Un ejemplo serían dos personas con fibrosis quística que quieren tener hijos. Tales situaciones no son comunes, y el panel trató de estimar con qué frecuencia podrían surgir. Por ejemplo, en los EE. UU., aproximadamente uno de cada 13 afroamericanos tiene el rasgo genético de la enfermedad de células falciformes. Quienes heredan dos copias de la mutación (alrededor de una de cada 350) desarrollarán la afección, que afecta a los glóbulos rojos y puede causar complicaciones dolorosas que acortan la vida. El informe estima que podría haber 80 parejas en los EE. UU. donde ambos miembros de la pareja tienen la enfermedad de células falciformes.

Esas parejas no podrían tener hijos propios sanos sin la edición genética. Mientras tanto, en Asia, el trastorno sanguíneo beta talasemia es lo suficientemente común como para crear situaciones similares, según el informe, y pueden surgir otros problemas similares en culturas donde las personas se casan con frecuencia con primos cercanos.

Jeanne O'Brien, especialista en fertilidad de Shady Grove Fertility en Maryland, dice que el enfoque del panel en la edición de genes reproductivos para las personas negras podría generar dudas sobre la equidad. Personas con anemia drepanocítica en los EE. UU. se han quedado atrás porque a menudo son negros y pobres, dice, pero ahora los buscan para participar en experimentos de terapia génica. Es irónico que este grupo sea actualmente el que demanda innovación biotecnológica, dice.

Los científicos que escribieron el informe aún no creen que la edición del genoma esté lista para usarse en clínicas reproductivas. Esto se debe a que es propenso a introducir mutaciones inesperadas que son difíciles de detectar y puede generar embriones con una mezcla de células editadas y no editadas. Esos problemas, y más, se hicieron evidentes en un manuscrito inédito describiendo los bebés CRISPR de China, de los cuales MIT Technology Review publicó extractos.

Según Benjamin Hurlbut, sociólogo de la Universidad Estatal de Arizona, el nuevo proyecto se emprendió para salvar la reputación dañada del campo de la edición del genoma al mostrar cómo hacer de manera responsable lo que [He Jiankui] hizo de manera irresponsable.

El uso seguro de CRISPR en clínicas reproductivas requerirá mejoras técnicas. Uno es un medio para distinguir los embriones normales de los enfermos, incluso cuando consisten en una sola célula, de modo que los primeros no se editen y lleven a término innecesariamente. También se necesitan métodos de edición más precisos capaces de reproducir secuencias de ADN exactas que se encuentran en personas sanas.

Según Eric Lander, director del Instituto Broad y miembro del panel, la conclusión del grupo de que la tecnología de edición del genoma necesita varios años más de investigación equivale a una moratoria extendida sobre más bebés CRISPR. La noción de umbrales claros y una consideración cuidadosa sobre si cruzarlos es un aspecto importante del informe, dice.

Además de señalar razones médicamente legítimas para hacer bebés CRISPR, los panelistas también pidieron que un organismo internacional supervise el trabajo. Eso podría ser algo similar a la Agencia Internacional de Energía Atómica, que inspecciona los sitios nucleares y los tratados de políticas. También se necesita una forma para que los denunciantes denuncien los experimentos poco éticos, dijo el panel.

Nuestro grupo estaba muy preocupado por la posibilidad de que los científicos deshonestos se embarcaran por su cuenta, dice Lifton. Este campo obviamente se está moviendo muy rápidamente, con un alto ritmo de avance tecnológico. No podemos estar al tanto de ello sin un mecanismo.

No está claro si los posibles creadores de bebés o los gobiernos prestarán atención a las recomendaciones. Pero muchos países ya prohíben la creación de humanos genéticamente modificados, sea cual sea su propósito: el procedimiento está prohibido en EE. UU. y en al menos otros 66 países, según los resultados de una encuesta inédita realizada por Françoise Baylis, bioética de la Universidad de Dalhousie, en Canadá. . De más de 100 países cuyas leyes y reglamentos revisó, solo unos pocos permitirían el uso de la tecnología.

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