EXCLUSIVA: Científicos chinos están creando bebés CRISPR

H. Ma et al./Naturaleza

Cuando los investigadores chinos editaron por primera vez los genes de un embrión humano en una placa de laboratorio en 2015, provocó protestas mundiales y súplicas de los científicos de no hacer un bebé usando la tecnología, al menos por el momento.

Fue la invención de una poderosa herramienta de edición de genes, CRISPR, que es barata y fácil de implementar, lo que hizo que el nacimiento de humanos genéticamente modificados en un centro de fertilización in vitro (FIV) fuera una posibilidad teórica.

Ahora, parece que ya puede estar sucediendo.

Según documentos médicos chinos publicados en línea este mes ( aquí y aquí ), un equipo de la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur, en Shenzhen, ha estado reclutando parejas en un esfuerzo por crear los primeros bebés editados genéticamente. Planearon eliminar un gen llamado CCR5 con la esperanza de hacer que la descendencia fuera resistente al VIH, la viruela y el cólera.

He Jiankui lidera un equipo que utiliza la tecnología de edición de genes CRISPR en un esfuerzo por prevenir enfermedades en los recién nacidos. Universidad del Sur de Ciencia y Tecnología

Los documentos del ensayo clínico describen un estudio en el que se emplea CRISPR para modificar embriones humanos antes de transferirlos a los úteros de las mujeres.

El científico detrás del esfuerzo, He Jiankui, no respondió a una lista de preguntas sobre si la empresa había producido un nacimiento vivo. Contactado por teléfono, se negó a comentar.

Sin embargo, los datos presentados como parte de la lista de prueba muestran que se han realizado pruebas genéticas en fetos de hasta 24 semanas o seis meses. No se sabe si esos embarazos fueron interrumpidos, llevados a término o si están en curso.

[Después de que se publicó esta historia, el Prensa Asociada informó que según He, una pareja en el juicio dio a luz a gemelas este mes, aunque la agencia no pudo confirmar su afirmación de forma independiente. También lanzó un video promocional sobre su proyecto.]

El nacimiento de los primeros humanos genéticamente adaptados sería un logro médico asombroso, tanto para He como para China. Pero también resultará controvertido. Donde algunos ven una nueva forma de medicina que elimina las enfermedades genéticas, otros ven una pendiente resbaladiza hacia mejoras, bebés diseñados y una nueva forma de eugenesia.

El paso hacia humanos genéticamente adaptados se emprendió en secreto y con la clara ambición de ser una primicia médica impresionante.

En esta búsqueda global cada vez más competitiva de aplicaciones para la edición de genes, esperamos sobresalir, escribieron él y su equipo en una declaración de ética que presentaron el año pasado. Predijeron que su innovación superará la invención de la fertilización in vitro, cuyo desarrollador recibió el Premio Nobel en 2010.

Cumbre de edición de genes

La afirmación de que China ya ha creado humanos modificados genéticamente se produce justo cuando los principales expertos del mundo viajan a Hong Kong para la Segunda Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano.

El propósito de la reunión internacional es ayudar a determinar si los humanos deberían comenzar a modificarse genéticamente y, de ser así, cómo. Ese propósito ahora parece haber sido superado por las acciones de He, un biólogo de élite reclutado en China desde los EE. UU. como parte de su Plan Mil Talentos .

La tecnología tiene una carga ética porque los cambios en un embrión serían heredados por generaciones futuras y eventualmente podrían afectar todo el acervo genético. Nunca hemos hecho nada que cambie los genes de la raza humana, y nunca hemos hecho nada que tenga efectos que perdurarán de generación en generación, David Baltimore, biólogo y expresidente del Instituto de Tecnología de California, quien preside las actas de la cumbre internacional, dijo en un mensaje pregrabado antes del evento, que comienza el martes 27 de noviembre.

Parece que a los organizadores de la cumbre también se les mantuvo en la oscuridad sobre los planes de He.

Lamento y preocupación

La edición genética de un embrión humano del tamaño de una mota conlleva riesgos significativos, incluidos los riesgos de introducir mutaciones no deseadas o producir un bebé cuyo cuerpo esté compuesto de algunas células editadas y otras no editadas. Los datos en el sitio de prueba chino indican que uno de los fetos es un mosaico de células que se editaron de diferentes maneras.

Un científico de edición de genes, Fyodor Urnov, director asociado del Instituto Altius de Ciencias Biomédicas, una organización sin fines de lucro en Seattle, revisó los documentos chinos y dijo que, si bien están incompletos, muestran que este esfuerzo tiene como objetivo producir un ser humano con genes alterados.

Urnov calificó la empresa como motivo de arrepentimiento y preocupación por el hecho de que la edición de genes, una técnica poderosa y útil, se utilizó en un entorno en el que no era necesaria. De hecho, ya se están realizando estudios para editar el mismo gen en los cuerpos de adultos con VIH. Es una incursión difícil de explicar en la ingeniería genética de la línea germinal humana que puede eclipsar en la mente del público una década de progreso en la edición de genes de adultos y niños para tratar enfermedades existentes, dice.

Gran proyecto

En una presentación científica en 2017 en el Laboratorio Cold Spring Harbor, que se publica en YouTube , Describió una serie muy grande de experimentos preliminares en ratones, monos y más de 300 embriones humanos. Un riesgo de CRISPR es que puede introducir mutaciones accidentales o fuera del objetivo. Pero afirmó que encontró pocos o ningún cambio no deseado en los embriones de prueba.

También es presidente y fundador de una empresa de secuenciación de ADN llamada Genómica Directa . Una nueva generación de empresas de biotecnología podría, en última instancia, obtener ganancias inesperadas si los nuevos métodos para conferir beneficios para la salud de los niños se emplearan ampliamente.

La primera Cumbre Internacional sobre Edición de Genes Humanos, celebrada en diciembre de 2015 en Washington, DC. El segundo tendrá lugar en Hong Kong del 27 al 29 de noviembre de 2018. Las Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina

De acuerdo con el plan de ensayos clínicos, las mediciones genéticas se realizarían en embriones y continuarían durante el embarazo para verificar el estado de los fetos. Durante su presentación de 2017, reconoció que si el primer bebé CRISPR no fuera saludable, podría resultar un desastre.

Debemos hacer esto de manera lenta y cautelosa, ya que un solo caso de falla podría acabar con todo el campo, dijo.

A listado La descripción del estudio se publicó en noviembre, pero otros documentos del ensayo datan de marzo de 2017. Eso fue solo un mes después de que la Academia Nacional de Ciencias de los EE. creado de forma segura y bajo estricta supervisión.

Actualmente, usar un embrión modificado genéticamente para establecer un embarazo sería ilegal en gran parte de Europa y prohibido en los Estados Unidos. También está prohibido en China bajo una guía ministerial de 2003 para las clínicas de FIV. No está claro si obtuvo un permiso especial o hizo caso omiso de la guía, que puede no tener fuerza de ley.

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Opinión pública

En las últimas semanas, He comenzó una campaña activa de divulgación, hablando con asesores de ética, encargando una encuesta de opinión en China y contratando a un profesional estadounidense de relaciones públicas, Ryan Ferrell.

Mi sensación es que se están sentando las bases para la futura autojustificación, dice Benjamin Hurlbut, bioético de la Universidad Estatal de Arizona que asistirá a la cumbre de Hong Kong.

El nuevo encuesta de opinión , que fue llevado a cabo por la Universidad Sun Yat-Sen, encontró un amplio apoyo para la edición de genes entre los 4.700 chinos de la muestra, incluido un grupo de encuestados que eran VIH positivos. Más del 60% estaba a favor de legalizar a los niños editados si el objetivo era tratar o prevenir enfermedades. (Encuestas de la Centro de Investigación Pew han encontrado niveles similares de soporte en los EE. UU. para la edición de genes).

Su elección de editar el gen llamado CCR5 también podría resultar controvertida. Se cree que las personas sin copias funcionales del gen son inmunes o muy resistentes a la infección por el VIH. Sin embargo, para imitar el mismo resultado en embriones, el equipo de He ha estado usando CRISPR para mutar embriones normales para dañar el gen CCR5.

El intento de crear niños protegidos del VIH también cae en una zona gris ética entre el tratamiento y la mejora. Esto se debe a que el procedimiento no parece curar ninguna enfermedad o trastorno en el embrión, sino que intenta crear una ventaja para la salud, al igual que una vacuna protege contra la varicela.

Para el estudio del VIH, médicos y grupos de SIDA reclutaron parejas chinas en las que el hombre era seropositivo. La infección ha sido un problema creciente en China.

Hasta ahora, la mayoría de los expertos han estado de acuerdo en que la edición de genes no debe usarse para crear bebés de diseño cuyo aspecto físico o personalidad haya cambiado.

Parecía anticipar las preocupaciones que su estudio podría provocar. Apoyo la edición de genes para el tratamiento y la prevención de enfermedades, publicó en noviembre en el sitio de redes sociales WeChat, pero no para mejorar o mejorar el coeficiente intelectual, que no es beneficioso para la sociedad.

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Aún así, la eliminación del gen CCR5 para crear resistencia al VIH puede no presentar una razón particularmente fuerte para alterar la herencia de un bebé. Hay formas más fáciles y menos costosas de prevenir la infección por el VIH. Además, editar embriones durante un procedimiento de FIV sería costoso, de alta tecnología y probablemente permanecería inaccesible en muchas regiones pobres del mundo donde el VIH es rampante.

Una persona que sabe He dijo que sus ambiciones científicas parecen estar en línea con las actitudes sociales predominantes en China, incluida la idea de que el bien común más amplio trasciende la ética individual e incluso las pautas internacionales.

Detrás del ensayo chino también se esconde un pensamiento audaz sobre cómo la ciencia puede dar forma a la evolución. Si bien la mutación natural que desactiva el CCR5 es relativamente común en partes del norte de Europa, no se encuentra en China. La distribución del rasgo genético en todo el mundo, en algunas poblaciones pero no en otras, destaca cómo la ingeniería genética podría usarse para elegir los inventos más útiles descubiertos por la evolución a lo largo de los eones en diferentes lugares y reunirlos en los niños del mañana.

Tal pensamiento podría, en el futuro, producir personas que tengan solo los genes más afortunados y nunca sufran de Alzheimer, enfermedades cardíacas o ciertas infecciones.

El texto de un sitio web académico. que mantiene muestra que él ve la tecnología en los mismos términos históricos y transformadores. Durante miles de millones de años, la vida progresó de acuerdo con la teoría de la evolución de Darwin, afirma. Más recientemente, la industrialización ha cambiado el medio ambiente de manera radical, lo que plantea un gran desafío que la humanidad puede enfrentar con poderosas herramientas para controlar la evolución.

Concluye: Al corregir los genes de la enfermedad... nosotros, los humanos, podemos vivir mejor en un entorno que cambia rápidamente.

Nota: Esta historia se actualizó después de la publicación para incluir afirmaciones de He Jiankui de que el juicio había producido nacimientos vivos.

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