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Un año después de la aprobación, Gene-Therapy Cure obtiene su primer cliente
daniel zender
Un niño en Europa se ha convertido en el segundo individuo en recibir una terapia génica comercial, según GlaxoSmithKline.
El tratamiento, llamado Strimvelis, puede proporcionar una cura completa para una deficiencia inmunitaria hereditaria poco común mediante la revisión de la composición genética del paciente (consulte Ya está aquí la primera cura absoluta de la terapia génica).
La terapia génica se ha explorado ampliamente en estudios médicos experimentales, pero su potencial comercial aún no se ha probado. Hasta ahora, solo otra persona, también de Europa, había accedido a la terapia génica para tratar una dolencia hereditaria fuera de un ensayo clínico. Ese individuo recibió un medicamento diferente, Glybera, en 2015.
El martes, la portavoz de GlaxoSmithKline, Anna Padula, dijo que la compañía trató a su primer paciente en marzo, casi un año después de que se aprobara la venta de Strimvelis en Europa en mayo de 2016. La compañía se negó a proporcionar la nacionalidad del paciente o decir cómo se pagó el tratamiento. .
En marzo, el líder del proyecto de GlaxoSmithKline para Strimvelis, Jonathan Appleby, dijo que la dificultad para organizar el reembolso europeo transfronterizo de Strimvelis, que se ofrece en un único centro en Milán, Italia, era la causa del retraso en la comercialización.
El destino comercial de Strimvelis está siendo observado de cerca a medida que varios nuevos tratamientos de terapia génica se acercan al mercado, incluso en los EE. UU., donde Spark Therapeutics planea buscar la aprobación de un tratamiento para la ceguera este año.
Las terapias génicas son más complejas que las píldoras comunes y las enfermedades que tratan afectan a pocas personas. Pero los precios altísimos han planteado dudas sobre si los pacientes pueden acceder a ellos. Strimvelis, que se usa para tratar una inmunodeficiencia ultra rara, tiene un precio de lista de 594 000 euros, o $648 000, lo que lo convierte en uno de los medicamentos más caros disponibles (ver La cura con terapia génica tiene garantía de devolución de dinero).
La terapia génica ha tenido un comienzo difícil en el mercado. El mes pasado, la compañía de biotecnología UniQure dijo que retiraría su terapia génica Glybera del mercado en Europa después de tratar a un solo paciente. La empresa, que obtuvo luz verde regulatoria en Europa en 2012, culpó a la falta de demanda. Su medicamento costó $ 1 millón y se hizo conocido como el medicamento más caro del mundo.
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Debe leer Después de Glybera, Strimvelis es solo la segunda terapia génica para una enfermedad hereditaria que se aprueba para la venta. Definitivamente es una mala señal para los pacientes que resolver el reembolso tomó tanto tiempo, dice Casey Quinn, economista de salud del Centro de Innovación Biomédica del MIT que se especializa en precios de medicamentos europeos. Queda por ver si esto representa algún tipo de punto de inflexión, o tomará el mismo tiempo pasar de un [paciente] a dos.
Strimvelis trata una enfermedad rara llamada inmunodeficiencia combinada severa debido a la deficiencia de adenosina desaminasa, o ADA-SCID, que deja a los bebés sin un sistema inmunológico en pleno funcionamiento y vulnerables a las infecciones.
Es lo que se conoce como terapia génica ex vivo, en la que las células de la médula ósea de un paciente se eliminan y modifican fuera del cuerpo con un virus diseñado que contiene un gen ADA funcional. Luego, las células reparadas se devuelven al paciente a través de una infusión por goteo en una vena.
Lucia Monaco, directora científica de Fondazione Telethon, la organización de investigación que desarrolló originalmente la terapia y vendió los derechos a GlaxoSmithKline, dice que administrar Strimvelis requiere un entorno especializado.
Es por eso que GlaxoSmithKline decidió ofrecer el tratamiento solo en Italia en el Ospedale San Raffaele de Milán. La compañía dice que los niños de los 28 países de la Unión Europea deberían tener acceso a Strimvelis bajo disposiciones transfronterizas de asistencia sanitaria , con sus países de origen asumiendo el costo.
ADA-SCID afecta solo a unos 15 niños por año en Europa, y GlaxoSmithKline nunca esperó que Strimvelis fuera una gran fuente de ingresos. Lo que es incierto es si las empresas pueden comercializar con éxito tratamientos de terapia génica en hospitales para enfermedades raras.
De hecho, en lugar de buscar la terapia de GlaxoSmithKline, algunos pacientes con ADA-SCID se han unido a ensayos clínicos en hospitales que ofrecen tratamientos alternativos. Un estudio, de una terapia génica ADA-SCID diferente, está en marcha en el Hospital Great Ormond Street en Londres. Susan Walsh, directora de la organización benéfica Primary Immunodeficiency UK con sede en el Reino Unido, dice que los estudios clínicos en el Great Ormond Street Hospital han tenido un gran éxito y significan que los pacientes pueden recibir terapia más cerca de casa en lugar de viajar a Italia.
Para pacientes en los EE. UU. y Canadá, la terapia génica para ADA-SCID también ha estado disponible a través de un ensayo clínico en la Universidad de California, Los Ángeles. Ese tratamiento ha sido autorizado por Orchard Therapeutics, con sede en Londres, una empresa nueva atendida por exejecutivos de GlaxoSmithKline.
Appleby dice que GlaxoSmithKline está trabajando en la congelación criogénica y el transporte de células de pacientes para que la compañía pueda distribuir Strimvelis más ampliamente en Europa. De esa forma, los pacientes no tendrían que viajar a Milán para recibir tratamiento. La compañía espera que eso suceda dentro de los próximos dos años, dice.
Appleby dice que espera que varios pacientes de toda Europa sean tratados con Strimvelis durante 2017.