Primeros embriones humanos editados en EE. UU.

Un video muestra la inyección de sustancias químicas de edición de genes en un óvulo humano en el momento de la fertilización. Los científicos utilizaron la técnica para corregir errores de ADN presentes en el esperma del padre.

El primer intento conocido de crear embriones humanos genéticamente modificados en los Estados Unidos lo llevó a cabo un equipo de investigadores en Portland, Oregón. CON Revisión de tecnología ha aprendido.

El esfuerzo, dirigido por Shoukhrat Mitalipov de la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón, implicó cambiar el ADN de una gran cantidad de embriones de una célula con la técnica de edición de genes CRISPR, según personas familiarizadas con los resultados científicos.

Hasta ahora, los científicos estadounidenses han observado con una combinación de asombro, envidia y cierta alarma cómo los científicos de otros lugares fueron los primeros en explorar la controvertida práctica. Hasta la fecha, científicos en China han publicado tres informes anteriores sobre la edición de embriones humanos.

Ahora se cree que Mitalipov ha abierto nuevos caminos tanto en la cantidad de embriones experimentados como al demostrar que es posible corregir de manera segura y eficiente los genes defectuosos que causan enfermedades hereditarias.

Aunque no se permitió que ninguno de los embriones se desarrollara durante más de unos pocos días, y nunca hubo ninguna intención de implantarlos en un útero, los experimentos son un hito en lo que puede resultar ser un viaje inevitable hacia el nacimiento de los primeros genéticamente. humanos modificados.

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Al alterar el código de ADN de los embriones humanos, el objetivo de los científicos es demostrar que pueden erradicar o corregir genes que causan enfermedades hereditarias, como la condición sanguínea beta-talasemia. El proceso se denomina ingeniería de línea germinal porque cualquier niño modificado genéticamente transmitiría los cambios a las generaciones posteriores a través de sus propias células germinales: el óvulo y el esperma.

Algunos críticos dicen que los experimentos de línea germinal podrían abrir las compuertas a un mundo nuevo y valiente de bebés diseñados con mejoras genéticas, una perspectiva a la que se oponen amargamente una serie de organizaciones religiosas, grupos de la sociedad civil y empresas de biotecnología.

El año pasado, la comunidad de inteligencia de EE. UU. calificó a CRISPR como un 'arma de destrucción masiva' potencial.

Shoukhrat Mitalipov es el primer científico estadounidense que se sabe que editó el ADN de embriones humanos. OHSU/Kristyna Wentz-Graff

Contactado por Skype, Mitalipov se negó a comentar sobre los resultados, que dijo están pendientes de publicación. Pero otros científicos confirmaron la edición de embriones usando CRISPR. Hasta donde sé, este será el primer estudio informado en los EE. UU., dice Jun Wu, colaborador del Instituto Salk, en La Jolla, California, que desempeñó un papel en el proyecto.

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Las publicaciones chinas anteriores, aunque de alcance limitado, encontraron que CRISPR causaba errores de edición y que los cambios deseados en el ADN no eran absorbidos por todas las células de un embrión, sino solo por algunas. Ese efecto, llamado mosaicismo, dio peso a los argumentos de que la edición de la línea germinal sería una forma insegura de crear una persona.

Pero se dice que Mitalipov y sus colegas demostraron de manera convincente que es posible evitar tanto el mosaicismo como los efectos fuera del objetivo, como se conocen los errores CRISPR.

Una persona familiarizada con la investigación dice que se crearon muchas decenas de embriones humanos de FIV para el experimento utilizando el esperma donado de hombres portadores de mutaciones de enfermedades hereditarias. Los embriones en esta etapa son pequeños grupos de células invisibles a simple vista. Revisión de tecnología del MIT no pudo determinar qué genes de enfermedades habían sido elegidos para editar.

Es una prueba de principio de que puede funcionar. Redujeron significativamente el mosaicismo. No creo que sea el comienzo de los ensayos clínicos todavía, pero lo lleva más lejos que nadie antes, dijo un científico familiarizado con el proyecto.

El grupo de Mitalipov parece haber superado las dificultades anteriores al ingresar temprano e inyectar CRISPR en los óvulos al mismo tiempo que fueron fertilizados con esperma.

Ese concepto es similar a uno probado en ratones por Tony Perry de la Universidad de Bath. Perry editó con éxito el gen del ratón para el color del pelaje, cambiando el pelaje de la descendencia del marrón esperado al blanco.

De manera un tanto profética, el artículo de Perry sobre la investigación, publicado a fines de 2014, decía: Este u otros enfoques análogos pueden algún día permitir la selección o edición del genoma humano durante un desarrollo muy temprano.

Mejora genética

Nacido en Kazajstán cuando formaba parte de la antigua Unión Soviética, Mitalipov ha superado durante años los límites científicos. En 2007, presentó los primeros monos clonados del mundo. Luego, en 2013, creó embriones humanos a través de la clonación, como una forma de crear células madre específicas para cada paciente.

El paso de su equipo a la edición de embriones coincide con un informe de la Academia Nacional de Ciencias de EE. UU. en febrero que fue ampliamente considerado como una luz verde para la investigación de laboratorio sobre la modificación de la línea germinal.

El informe también ofreció apoyo calificado para el uso de CRISPR para crear bebés editados genéticamente, pero solo si se implementara para la eliminación de enfermedades graves.

El comité asesor trazó una línea roja en las mejoras genéticas, como la inteligencia superior. La edición del genoma para mejorar rasgos o habilidades más allá de la salud ordinaria plantea preocupaciones sobre si los beneficios pueden superar los riesgos y sobre la equidad si solo está disponible para algunas personas, dijo Alta Charo, copresidenta del comité de estudio de la NAS y profesora de derecho y bioética en la la Universidad de Wisconsin–Madison.

En los EE. UU., cualquier intento de convertir un embrión de FIV editado en un bebé ha sido bloqueado por el Congreso, que agregó un texto al proyecto de ley de financiamiento de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. que le prohíbe aprobar ensayos clínicos del concepto.

A pesar de tales barreras, la creación de una persona editada genéticamente podría intentarse en cualquier momento, incluso en clínicas de FIV que operan instalaciones en países donde no existen tales restricciones legales.

Steve Connor es un periodista independiente que vive en el Reino Unido.

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