Las empresas declaran signos de éxito en el tratamiento CRISPR de los trastornos de la sangre

Categoría: Biotecnología Al corriente 19 de noviembre

Ha llegado la era de editar genes humanos para tratar enfermedades hereditarias. Ese es de acuerdo a un par de empresas de biotecnología que dicen haber eliminado los síntomas dolorosos de dos pacientes con enfermedades de la sangre.

Los pacientes: Uno tiene la enfermedad de células falciformes y el otro sufre de beta talasemia. Para ambos, el problema es la falta de hemoglobina, el transportador de oxígeno en la sangre.

A principios de este año, cada paciente se sometió a un tratamiento intensivo en el que los médicos recolectaron células de la médula ósea y luego emplearon la tecnología de edición de genes CRISPR para activar una segunda copia del gen de la hemoglobina, que normalmente no está activa en los adultos. Luego, las células fueron devueltas a sus cuerpos.

El resultado: CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals, las compañías que lideran el primer esfuerzo en su tipo, dicen que hay señales de que los tratamientos han funcionado. El paciente de beta talasemia, por ejemplo, que vive en Europa, solía recibir alrededor de 16 transfusiones de sangre al año, pero no ha necesitado ninguna desde el tratamiento. De acuerdo a NPR , la paciente de células falciformes, una mujer de 34 años llamada Victoria Gray, ya no sufre los ataques de dolor típicos de esa afección.

Estos datos preliminares muestran por primera vez que la edición de genes realmente ha ayudado a un paciente con enfermedad de células falciformes. Este es definitivamente un gran problema, Haydar Frangoul de la Instituto de Investigación Sarah Cannon le dijo a NPR.

Terapia de genes: El aparente éxito de la tecnología CRISPR amplía el creciente historial de resultados positivos de la terapia génica, o la idea de reparar y reemplazar los genes que causan enfermedades. Ambos pacientes sufrieron algunos efectos secundarios graves, porque sus sistemas inmunitarios debían destruirse en su mayor parte con quimioterapia antes de reinfundir las células de la médula ósea reparadas.

Alto costo: Dado el costo sustancial de por vida del tratamiento de estas enfermedades de la sangre, incluidas las admisiones hospitalarias, puede esperar que las compañías intenten cobrar precios millonarios a las aseguradoras si obtienen la aprobación de una cura CRISPR. Por ahora, las biotecnológicas no quieren hablar de costos. Samarth Kulkarni, CEO de CRISPR Therapeutics, dijo Forbes es demasiado pronto para contemplar cualquier tipo de decisión de precios.