El primer ensayo estadounidense de edición de genes CRISPR en pacientes con cáncer sugiere que la técnica es segura

Categoría: Biotecnología Al corriente Feb 07

Las noticias: Tres personas con cáncer avanzado recibieron inyecciones de células inmunitarias modificadas genéticamente mediante CRISPR sin efectos secundarios graves. Es el primer ensayo clínico de EE. UU. de la técnica y el primer ensayo de cáncer CRISPR en cualquier lugar que publica sus hallazgos.

La prueba: El objetivo era únicamente discernir si la técnica era segura y factible, no encontrar una cura. Sobre esa base, fue un éxito. Los tres pacientes, todos de 60 años, tenían tumores que no habían respondido a otros tratamientos y que producían la misma proteína. El año pasado, a cada uno de ellos se les dio una dosis de versiones alteradas por CRISPR de sus propias células T, modificadas para hacerlas más eficientes en el reconocimiento de esa proteína y la eliminación del cáncer. Estas células se integraron con éxito en el sistema inmunitario de cada paciente y aún se encontraron en su sangre nueve meses después. Los resultados del ensayo se publicaron en Ciencias .

Peligros: Una de las preocupaciones era que la introducción de las células podría desencadenar una respuesta inmunitaria porque la proteína utilizada en el proceso CRISPR se deriva de bacterias. Eso no sucedió. Una segunda preocupación fue que la edición de genes CRISPR crea los llamados efectos fuera del objetivo en los que ocurren eliminaciones no deseadas en las células, lo que podría hacer que se vuelvan cancerosas. Se observaron algunos cambios de este tipo, pero nada grave.

¿Qué pasa con los pacientes? Aunque las condiciones de los pacientes se estabilizaron durante el tratamiento y uno tuvo una reducción en el tamaño del tumor, la inyección de células no funcionó a largo plazo. Uno ha muerto desde entonces; los otros dos han visto empeorar su cáncer y ahora están recibiendo otros tratamientos.

Que sigue: El ensayo no continuará porque la técnica que utiliza está desactualizada (la tecnología de edición de genes ha progresado rápidamente desde 2016, cuando se aprobó el estudio), pero los resultados alentadores allanarán el camino para muchas otras pruebas de tecnología de edición de genes en pacientes. . Fyodor Urnov, de la Universidad de California, Berkeley, que no participó en el trabajo, le dijo a la ciencia que el estudio responde preguntas que francamente han perseguido al campo.'