Cuando curar una enfermedad con terapia génica es un mal negocio

Maxwell Hamilton | Flickr

Analista de Goldman Sachs pedido una pregunta preocupante esta semana sobre la terapia génica.

¿Es curar pacientes un modelo de negocio sostenible?

En las redes sociales, las reacciones fueron rápidas y agudas. Fría e inmoral. El capitalismo en su máxima expresión.

Pero el analista de Goldman tiene razón. Es complicado obtener una ganancia sostenida de las curas de una sola vez.

Para al menos un gran fabricante de medicamentos, la respuesta a la pregunta de Goldman es no.

Justo hoy, vimos a GlaxoSmithKline vender su cartera de terapias génicas para enfermedades raras a una startup londinense llamada Orchard Therapeutics por una participación del 20 por ciento en la joven empresa.

Los tratamientos que Glaxo no quería eran milagros de buena fe: curas únicas que reemplazan un gen roto y salvan una vida.

Uno fue Strimvelis, una terapia para una rara deficiencia inmunológica que ha estado curando a los niños por completo.

Mark Rothera Cortesía de LifeSci Public Relations

Otro, aún en desarrollo, es una corrección de ADN para un trastorno infantil devastador llamado leucodistrofia metacromática, que afecta al cerebro. Las víctimas pierden la capacidad de hablar, caminar y pensar antes de perder la vida.

El problema económico es que las empresas pueden quedarse sin pacientes a medida que se curan. O es posible que no tengan suficientes en primer lugar, si las terapias génicas tratan enfermedades extremadamente raras.

Por ejemplo, solo un par de docenas de niños cada año en los EE. UU. y Europa son diagnosticados con el tipo de enfermedad del niño burbuja que trata Strimvelis, llamada ADA-SCID. Entonces, incluso a un precio de $ 665,000, Glaxo no vio que la droga iba a ser un gran negocio.

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Además, aunque durante décadas pareció que la terapia génica nunca llegaría, el campo avanza ahora tan rápido que las versiones mejoradas de los avances actuales están a solo unos meses de distancia.

De hecho, Glaxo tiró la toalla a un fabricante de un tratamiento tan competitivo. Orchard tiene su propia versión de una terapia génica para la inmunodeficiencia, para la cual planea buscar aprobación en los EE. UU. a finales de este año.

Mark Rothera, director ejecutivo de Orchard, no podía decir Revisión de tecnología del MIT si pensaba que su empresa también podría obtener beneficios de Strimvelis.

Creo que la sociedad tiene que encontrar un equilibrio entre el valor extraordinario que estamos aportando y un modelo de negocio sostenible, dijo. Hay un acto de equilibrio.

Otras curas genéticas podrían ser más valiosas si los precios son lo suficientemente altos. El 9 de abril, Novartis dijo que pagaría casi $ 8.7 mil millones para adquirir AveXis, propietario de una terapia génica que ha estado curando a niños con atrofia muscular espinal.

Esa enfermedad es 20 veces más común, por lo que hay un mercado más grande. Sin embargo, las proyecciones de Novartis de que el tratamiento podría generar varios miles de millones al año en ingresos también sugieren que la compañía podría cobrar precios inauditos, quizás $ 2,25 millones según los banqueros de Wall Street.

Como afirma el informe Goldman, es probable que los precios de la terapia génica superen el millón de dólares.

Los tratamientos que Glaxo vendió hoy valen menos, tanto porque las enfermedades son muy raras como porque son terapias génicas ex vivo: se extraen células de la médula ósea del paciente, se agrega el nuevo gen y las células se devuelven al paciente.

Ese es un proceso engorroso que hace que la comercialización sea más difícil que vender una pastilla en un frasco o una bolsa intravenosa.

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