CRISPR acaba de usarse en un intento por devolver la vista a una persona ciega

Categoría: Biotecnología Al corriente Mar 04

La herramienta de edición de genes CRISPR se ha utilizado por primera vez dentro del cuerpo de un paciente adulto, en un intento de curar una forma de ceguera.

El tratamiento : De acuerdo con la Associated Press , los médicos colocaron unas pocas gotas de una mezcla de edición de genes debajo de la retina de un paciente en Oregón que padecía amaurosis congénita de Leber, una rara enfermedad hereditaria que conduce a la pérdida progresiva de la visión.

Las células que absorben la mezcla pueden tener su ADN corregido permanentemente, lo que podría restaurar un grado de visión.

Importante primero: CRISPR ya se está probando para modificar las células sanguíneas fuera del cuerpo, para tratar el cáncer, la enfermedad de células falciformes y otras afecciones. Pero intentar curar enfermedades como la distrofia muscular o la ceguera, que afectan tejidos que no se pueden extirpar, modificar ni reemplazar, requiere modificar genéticamente las células del cuerpo.

Previamente, científicos en China modificaron embriones utilizando CRISPR, lo que llevó al controvertido nacimiento de gemelas cuyos cuerpos contienen modificaciones genéticas. Además, al menos un biohacker afirmó haberse autoinyectado CRISPR.

Ángulo comercial: El nuevo estudio fue patrocinado por las empresas de biotecnología Editas Medicine and Allergen y se llevó a cabo en la Universidad de Ciencias y Salud de Oregón.

Creemos que la capacidad de editar dentro del cuerpo abrirá áreas completamente nuevas de la medicina y conducirá a una clase completamente nueva de terapias para enfermedades que no se pueden tratar de otra manera”, dijo Charles Albright, director científico de Editas. NPR .