Cinco formas de introducir CRISPR en el cuerpo

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La tecnología de edición de genes CRISPR tiene el potencial de tratar, y posiblemente curar, cualquier cantidad de enfermedades. Pero para que la edición de ADN ocurra dentro de ti, CRISPR necesita encontrar su camino hacia la parte correcta del cuerpo.

Eso significa principalmente hacer que una proteína de corte de ADN llamada Cas9, que normalmente se encuentra en las bacterias, funcione en sus células. Para hacer eso, los investigadores están probando algunas técnicas de entrega sorprendentes. Éstos son algunos de ellos:

Geles y cremas.

Entre los primeros intentos de usar CRISPR en humanos se encuentra un juicio planeado en China para el tratamiento del virus del papiloma humano, la infección de transmisión sexual más común. La mayoría de las infecciones no causan síntomas y desaparecen por sí solas, pero si persisten, el VPH puede causar cáncer de cuello uterino y otros tipos de cáncer. Existe una vacuna para prevenir el VPH, pero no existen tratamientos para las personas que ya tienen el virus. Investigadores chinos están desarrollando un gel que contiene código de ADN para la maquinaria CRISPR. El tratamiento tópico está diseñado para inactivar los genes virales del VPH mientras deja intacto el ADN de las células sanas. El ensayo inscribirá a mujeres con infecciones por VPH; recibirán el gel dos veces por semana durante cuatro semanas. El gel se aplicará directamente en el cuello uterino.

CRISPR bebible o comestible.

La resistencia a los antibióticos está creciendo en los EE. UU. y en todo el mundo, tanto que ciertas infecciones bacterianas se están volviendo mortales. Como alternativa a los antibióticos tradicionales, una pastilla CRISPR o un líquido bebible podría ser una nueva forma de combatir estos gérmenes. Jan-Peter Van Pijkeren de la Universidad de Wisconsin-Madison, junto con empresas emergentes como Eligo Bioscience y Locus Bioscience, están desarrollando terapias CRISPR que le dicen a las bacterias dañinas que hagan cortes fatales en su propio ADN. El mecanismo CRISPR se agregaría a las bacterias buenas, o un probiótico, que una persona podría tragar en forma de píldora o líquido. A diferencia de los antibióticos, que matan tanto las bacterias malas como las beneficiosas, un probiótico CRISPR bebible o comestible sería específico para la infección bacteriana de un paciente y solo mataría los gérmenes dañinos.

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Inyecciones en los oídos.

Zhen-Yi Chen, especialista en oídos de Harvard, está interesada en saber si CRISPR podría revertir la pérdida auditiva gradual. Las delicadas células ciliadas del oído interno son las que captan el sonido y nos permiten escuchar. Estas células pueden dañarse por demasiada exposición a ruidos fuertes o por una falla en el ADN de una persona. Esto último es lo que Chen espera tratar con CRISPR. Le ha dado a ratones inyecciones directas de CRISPR en sus oídos para desactivar un gen llamado TCM1. Los ratones tratados todavía escuchaban a los dos meses de edad. A continuación, Chen espera probar su enfoque en cerdos.

Injertos de piel.

Los parches cutáneos CRISPR podrían ser una forma sin agujas de controlar la diabetes tipo 2. Investigadores de la Universidad de Chicago usaron injertos de piel en ratones para reducir la obesidad y los niveles de azúcar en la sangre . En la diabetes tipo 2, el nivel de azúcar en la sangre de una persona es demasiado alto porque el cuerpo no puede producir insulina o se resiste a sus efectos. La insulina es una hormona que regula el azúcar en la sangre. Con CRISPR, los científicos modificaron un gen que produce una hormona necesaria para la producción de insulina. Luego insertaron el gen en las células de la piel, cultivaron las células en el laboratorio e injertaron la piel alterada por el gen en ratones. Después de comer una dieta rica en grasas, los ratones con injertos de piel CRISPR aumentaron menos de peso que un grupo de control que no recibió los injertos. También mostraron menos resistencia a la insulina, un precursor de la diabetes tipo 2. Xiaoyang Wu, profesor asociado de la Universidad de Chicago, dice que los injertos también podrían usarse para otras enfermedades. Para los pacientes diabéticos, dice, el mayor beneficio es que no tendrían que inyectarse insulina diariamente.

Ex vivo therapy.

Es probable que muchas terapias CRISPR impliquen modificar las células de los pacientes fuera del cuerpo, o ex vivo, y luego infundirlas nuevamente en el cuerpo. Para algunas enfermedades, es posible que los científicos solo deseen aplicar la edición de genes para seleccionar células o tejidos del cuerpo, como las células de la médula ósea. La terapia génica ex vivo permite a los investigadores eliminar ciertas células, aplicarles CRISPR y cultivarlas en un laboratorio. Esto también permite que aquellos que preparan las células observen si la edición de genes realmente funcionó antes de volver a colocar las células editadas en el cuerpo. Este enfoque se ha estudiado en ensayos clínicos de algunas terapias génicas tradicionales, que utilizan un virus modificado para transportar material genético al cuerpo. Los investigadores creen que este método podría funcionar para tratar la enfermedad de células falciformes.

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