¿Vale la pena $850,000 para un tratamiento de ceguera?

Categoría: Biotecnología Al corriente 03 de enero

Spark Therapeutics, que fabrica la terapia, anunció hoy el enorme precio. Llamado Luxturna, fue aprobado por la FDA en diciembre, pero Spark no reveló el precio en ese momento.

Ahora lo tiene. Y es mucho.

En una clase propia. La única terapia génica aprobada para un tipo de ceguera hereditaria costará $425 000 por ojo, la dosis única más cara de un fármaco en los EE. UU. A $850 000 para ambos ojos, eso sería más de 10 veces el valor neto medio de una familia estadounidense.

¿Quién se beneficiará? La terapia está destinada a restaurar la vista en personas que tienen una mutación genética específica que causa la degeneración de la retina. Spark no ha dicho cuántas personas son, pero según nuestras propias estimaciones, pueden ser menos de 30 pacientes al año.

¿Vale la pena? Si bien la terapia evita que la vista de los pacientes empeore e incluso restaura algo de la vista, no es una cura y nadie está seguro de cuánto duran los efectos. Por el contrario, una terapia génica en el mercado en Europa, llamada Strimvelis, cura eficazmente a los pacientes con un tipo raro de inmunodeficiencia por el bajo precio de $ 714,000.