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Una terapia con células madre para la ceguera
Una terapia experimental que utiliza células madre embrionarias humanas para tratar enfermedades oculares degenerativas ha demostrado ser segura y eficaz en estudios con animales, y puede comenzar los primeros ensayos en humanos en los próximos meses si recibe la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos. Si se aprueba, la terapia será el segundo tratamiento basado en células madre embrionarias que progresará a ensayos en humanos, y proporcionará un caso de prueba para nuevas aplicaciones de células madre.
Lucha contra la pérdida de visión: Esta imagen microscópica muestra una sección transversal de la retina de una rata con una enfermedad ocular degenerativa que recibió un trasplante de células retinianas derivadas de células madre embrionarias humanas. La capa intermedia de verde moteado representa varias capas de fotorreceptores, que se desarrollaron en respuesta al trasplante. Los animales no tratados perdieron todo menos una capa.
Si bien los científicos han logrado enormes avances utilizando células madre para tratar enfermedades en modelos animales, probar estas terapias experimentales en humanos plantea algunos desafíos únicos. Una es probar que las células son seguras: las células madre embrionarias, que pueden convertirse en cualquier tipo de tejido del cuerpo, conllevan el riesgo de formar tumores. Otro desafío es la amenaza de rechazo inmunológico de las células trasplantadas; en la mayoría de los casos, la introducción de células extrañas requeriría que el paciente tomara medicamentos potentes de por vida para inhibir el sistema inmunológico, como es el caso de los trasplantes de órganos. Por esa razón, las primeras terapias con células madre se han centrado en el ojo y el sistema nervioso, los denominados sitios inmunológicamente privilegiados que no experimentan esta respuesta a las células extrañas. Geron , una empresa de biotecnología con sede en Menlo Park, CA, recibió la aprobación de la FDA en enero para un ensayo para tratar pacientes con lesiones agudas de la médula espinal con células derivadas de células madre embrionarias.
Este último tratamiento para las enfermedades de los ojos, desarrollado por Tecnología celular avanzada (ACT), con sede en Worcester, MA, utiliza células madre embrionarias humanas para recrear un tipo de célula en la retina que respalda los fotorreceptores necesarios para la visión. Estas células, llamadas epitelio pigmentario de la retina (EPR), a menudo son las primeras en morir en la degeneración macular relacionada con la edad y otras enfermedades oculares, lo que a su vez conduce a la pérdida de la visión. Hace varios años, los científicos descubrieron que las células madre embrionarias humanas podrían ser una fuente de células del EPR, y estudios posteriores encontraron que estas células podrían restaurar la visión en modelos de ratón de degeneración macular.
En un estudio reciente publicado en línea en la revista Células madre , investigadores de ACT y de la Universidad de Ciencias de la Salud de Oregón muestran que su terapia con células madre proporciona un beneficio a largo plazo en modelos animales de pérdida de la visión. Un segundo experimento probó la seguridad a largo plazo de las células en ratones, un requisito importante para pasar a las pruebas en humanos, y no encontró evidencia de que las células causen tumores.
Para probar la eficacia de los trasplantes de células, los investigadores inyectaron células del EPR derivadas de líneas de células madre embrionarias en los ojos de ratas con un defecto genético en su EPR que hace que su visión se deteriore gradualmente. Después de tres meses, las retinas de las ratas tratadas tenían muchos más fotorreceptores que las de las ratas enfermas no tratadas, y los animales tratados obtuvieron mejores resultados en las pruebas de visión; sin embargo, su desempeño en las pruebas disminuyó con el tiempo. Los trasplantes también pudieron mejorar la visión en un modelo de ratón de la enfermedad de Stargardt, una enfermedad rara pero intratable que causa ceguera en una etapa temprana de la vida.
Robert Lanza, director científico de ACT, dice que el estudio es un paso importante para llevar la terapia a ensayos clínicos, ya que incluye estudios de seguridad más detallados y utiliza células producidas bajo las estrictas condiciones de fabricación que se requieren para aplicaciones humanas. Para garantizar la calidad y consistencia de las terapias celulares, la FDA ha establecido pautas extensas para preparar células y analizarlas para detectar posibles patógenos causantes de enfermedades. Lanza dice que después de completar este y otros dos estudios en animales según las pautas, la compañía estará lista para presentar una solicitud a la FDA para comenzar los ensayos clínicos en los próximos meses.
Lanza cree que el tratamiento con RPE es una aplicación temprana prometedora para las terapias con células madre embrionarias. No solo evita el problema del rechazo inmunológico, sino que las células mismas son relativamente fáciles de crear, ya que las células embrionarias tienden a diferenciarse espontáneamente en células RPE y pueden mantenerse fácilmente en ese estado. Esta es absolutamente una de las primeras terapias perfectas, dice Lanza. ACT se centrará primero en pacientes con la enfermedad de Stargardt, que es una enfermedad huérfana, una enfermedad rara sin tratamiento disponible que califique para incentivos fiscales federales para ensayos clínicos. Lanza cree que es probable que la terapia funcione bien porque el tejido de soporte al que deben adherirse las células del EPR todavía está intacto en estos pacientes. La siguiente población de pacientes serían aquellos con degeneración macular relacionada con la edad, una enfermedad mucho más común en la que el deterioro gradual del tejido de la retina conduce a la pérdida de la visión.
Thomas Reh , un neurobiólogo de la Universidad de Washington que no está afiliado a ACT, está de acuerdo en que la terapia con RPE es un candidato prometedor para trasladar las terapias con células madre embrionarias a la clínica. Sin embargo, advierte que el Células madre El estudio no proporciona el mate que esperaba ver. Aunque los trasplantes restauraron la función visual del ojo, el beneficio no siempre se mantuvo a lo largo del tiempo en los animales.
Reh dice que estas terapias experimentales se basan en la suposición de que las células generadas a partir de células madre embrionarias funcionarán como sus contrapartes normales. Pero los resultados menos que estelares sugieren que las células pueden no representar un reemplazo exacto, dice. Los científicos no lo sabrán con certeza hasta que vean cómo funcionan las células en los ensayos clínicos.