Una revolución de células madre

Los científicos de la Universidad de Harvard anunciaron recientemente un hito muy esperado en la medicina regenerativa: la creación de células madre de pacientes con un variedad de enfermedades. Las células, que pueden ser estimuladas para que se conviertan en tipos de células dañadas por una enfermedad, como las células productoras de insulina en la diabetes o las neuronas en la enfermedad de Parkinson, están preparadas para brindar a los científicos una visión sin precedentes de la enfermedad.

Hito médico : Doug Melton, codirector del Harvard Stem Cell Institute, dice que la distribución de células madre pluripotentes inducidas a investigadores de todo el mundo avanzará en el estudio de enfermedades degenerativas como el Parkinson y la diabetes.

Los científicos han esperado crear tales células durante más de una década, inicialmente intentando la hazaña a través de la clonación humana. Pero la clonación resultó más desafiante de lo esperado, y no fue hasta la introducción de una técnica novedosa, desarrollada recientemente en Japón, que tuvieron éxito. Al exponer las células de la piel de un paciente a cuatro factores genéticos que se encuentran en el embrión en desarrollo, los científicos pueden hacer retroceder el tiempo y hacer que las células se vean y se comporten como células madre embrionarias. Conocidas como células madre pluripotentes inducidas (iPS), eliminan la necesidad de óvulos humanos o la creación o destrucción de embriones, evitando así los principales obstáculos éticos y técnicos que han plagado el campo de la investigación con células madre embrionarias.

Los científicos que crearon las células en el Instituto de Células Madre de Harvard , incluyendo George Daley y Kevin Eggan, ahora planean distribuirlos a colegas de todo el mundo. Doug Melton , codirector del instituto y defensor desde hace mucho tiempo de la investigación con células madre, habla con Revisión de tecnología sobre el futuro del campo.

Revisión de tecnología : ¿Por qué son tan importantes las líneas celulares específicas de una enfermedad?

Doug Melton : Si un paciente tiene la enfermedad de Parkinson, sus células productoras de dopamina se han ido. No entendemos nada sobre qué hace que esas células desaparezcan; el campo está un poco atascado porque no se puede observar la progresión de la enfermedad.

Las células madre pueden producir neuronas en un plato. Imagine que tiene células iPS de una persona sana y de un paciente de Parkinson. Si crea neuronas de dopamina a partir de ambos conjuntos de células en platos separados, puede ver qué salió mal con la célula madre enferma. El mismo enfoque funcionará con diferentes enfermedades degenerativas, como la diabetes o la ELA [ esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad de la neurona motora].

NIÑOS : ¿Cuánto tiempo llevará conocer estas enfermedades?

DM : Para la ELA, Kevin Eggan publicó un artículo sobre ratones que mostraba que podía ver un defecto en la supervivencia celular en las neuronas motoras [hechas de células derivadas de un modelo animal de la enfermedad]. Ahora está buscando ese defecto en las células humanas. El siguiente paso sería determinar si ese defecto es el mismo en todos los pacientes.

NIÑOS : ¿A dónde irá este campo en el futuro?

DM : Creo que cambiará la forma en que se estudian las enfermedades degenerativas: reduciremos todo el proceso de la enfermedad a una placa de Petri. Dentro de unos años, los investigadores de todo el mundo deberían tener acceso a células específicas de la enfermedad que se pueden convertir en tipos de células defectuosas en una enfermedad en particular.

También podemos empezar a estudiar los factores ambientales. Sabemos que el sol es importante para el cáncer de piel y fumar es importante para el cáncer de pulmón. Pero, ¿qué sabemos sobre el Parkinson, el Alzheimer, la ELA y la diabetes? Eso es difícil de estudiar en personas porque hay mucho tiempo entre la causa y el efecto proximal.

Ahora, los científicos pueden empezar a pensar más en cómo observar los factores ambientales en un plato. Tomemos alimentos, agresiones oxidativas, pesticidas y extractos y preguntemos cómo afectan a las células. Los científicos también pueden detectar medicamentos que retrasen o detengan la degeneración de esas células. Si eso tuviera éxito, y ahora estamos hablando de un proyecto de una década, podría fabricar un medicamento que ralentice o detenga la progresión de la enfermedad.

NIÑOS : El Instituto de Células Madre de Harvard tiene previsto distribuir estas líneas celulares a los científicos. ¿Por qué?

DM: La ciencia claramente funciona mejor cuando hay muchas personas brillantes y motivadas trabajando en estos problemas. El instituto ha enviado miles de líneas de células madre embrionarias humanas a cientos de laboratorios de todo el mundo. Nos gusta pensar que ha sido útil para fomentar la investigación básica sobre células madre embrionarias. Las nuevas células informadas por George Daley y sus colegas pueden ser en algunos casos incluso más útiles. Son más que simples células iPS; son células madre específicas de una enfermedad.

NIÑOS : ¿Los científicos de Harvard planean fabricar más líneas celulares?

DM : Sí. Estas primeras líneas son solo el comienzo.

NIÑOS : ¿Por qué planea hacer varias líneas para una sola enfermedad?

DM : Para continuar con el ejemplo de Parkinson, suponga que tiene 50 personas con la enfermedad de Parkinson. Sabemos que cuando tienen la enfermedad, las neuronas de dopamina desaparecen. Pero no sabemos de cuántas formas diferentes se destruyen sus neuronas. ¿Hay 50 formas diferentes en que esas neuronas se kaput? Es posible que en todos los casos la genética y el medio ambiente conspiren para producir el mismo defecto en la vida de esas neuronas. Si vamos a ver que las células se vuelven defectuosas, queremos preparar 50 platos de 50 pacientes diferentes. Espero que todos se estropeen de la misma forma; eso lo haría mucho más fácil. De lo contrario, cada variación puede requerir su propia estrategia de tratamiento.

NIÑOS : ¿Cuánto costarán las celdas?

DM : Habrá un costo nominal para académicos. Todavía no tenemos un plan para la industria.

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