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Una historia de terapia génica hágalo usted mismo
¿Se puede retrasar el envejecimiento mediante el uso de la terapia génica para realizar cambios permanentes en el ADN de una persona?
Una mujer del área de Seattle dice que ha intentado exactamente eso. Su afirmación ha enredado a algunos académicos estadounidenses de alto perfil en una extraña historia de medicina casera que involucra vuelos de avión a América Latina, un equipo de filmación de Los Ángeles y lo que se supone que es el primer intento de utilizar la terapia génica para prevenir el envejecimiento normal. .
Elizabeth Parrish, directora ejecutiva de 44 años de una startup de biotecnología llamada BioViva, dice que se sometió a una terapia génica en un lugar no revelado en el extranjero el mes pasado, un primer paso en lo que dice es un plan para desarrollar tratamientos para los estragos de la vejez como Alzheimer y pérdida de masa muscular. Soy el paciente cero, declaró. durante una sesión de preguntas y respuestas en el sitio web Reddit el domingo. Tengo el envejecimiento como una enfermedad.
Desde la semana pasada, Revisión de tecnología del MIT ha intentado verificar de forma independiente la exactitud de las afirmaciones de Parrish, particularmente cómo obtuvo la terapia genética. Si bien no se pudieron confirmar muchos detalles clave, las personas involucradas con su compañía dijeron que el procedimiento médico se llevó a cabo el 15 de septiembre en Colombia.
Ilustración de Daniel Zender
Es probable que el experimento sea recordado como un nuevo punto bajo en la charlatanería médica o, tal vez, como el inicio improbable de una era en la que las personas reciben modificaciones genéticas no solo para tratar enfermedades, sino también para revertir el envejecimiento. También plantea cuestiones éticas sobre la rapidez con la que se deben probar estos tratamientos en personas y si deben desarrollarse fuera del escrutinio de los reguladores. El campo de la investigación antienvejecimiento es conocido por atraer a una mezcla de científicos serios, empresarios de vitaminas, futuristas y chiflados que venden varios caminos hacia la inmortalidad, incluida la congelación del cerebro.
Las afirmaciones de Parrish desencadenaron una lucha entre los miembros del consejo asesor científico de su empresa para comprender lo que había ocurrido. Uno se distanció de la empresa. Este es un gran problema, dice George Martin, profesor de la Universidad de Washington y ex director científico de la Federación Estadounidense de Investigación sobre el Envejecimiento. Dice que aceptó asesorar a Parrish hace varios meses, pero renunció a su cargo durante el fin de semana. Estoy muy molesto por lo que está pasando. Recomendaría muchos estudios preclínicos, dice.
Aunque carece de formación científica formal, en los últimos dos años Parrish se ha convertido en una portavoz entusiasta del movimiento de extensión de la vida en blogs y podcasts. Según los documentos presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores el 27 de abril, ella había recaudado $250,000 para BioViva, que tiene como sede una modesta casa de dos habitaciones en las afueras de Seattle. Su perfil de LinkedIn enumera un historial laboral que se remonta a seis años, incluidos puestos administrativos en empresas de software.
Parrish dijo en una entrevista que optó por pasar por alto a la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. e intentó el procedimiento en el extranjero. La FDA requiere ensayos costosos, y el envejecimiento en sí mismo generalmente no se reconoce como una enfermedad que pueda tratarse con medicamentos. Lo que hicimos fue avanzar para tratar de tratar el envejecimiento biológico, dice Parrish. Estamos intentando revertir el envejecimiento a nivel biológico.
Sus afirmaciones parecen plantear la posibilidad de un mercado en el turismo médico en el extranjero para terapias genéticas no probadas. Las preparaciones de terapia génica, que usan un virus para transportar ADN a las células humanas, podrían resultar riesgosas. Pero la tecnología ha avanzado tanto en la última década que está al alcance de una pequeña empresa.
Otro destacado asesor científico listado por BioViva es el experto en genómica de la Escuela de Medicina de Harvard, George Church, quien incluye a BioViva en una lista en su sitio web de alrededor de 100 empresas con el que colabora. Church dijo la semana pasada que también estaba tratando de saber qué había ocurrido exactamente en América Latina. Creo que es real, dijo en una entrevista. Había algunos indicios de que podría suceder. Las empresas en modo sigiloso pueden hacer lo que quieran.
Church dice que no estaba de acuerdo con eludir a los reguladores y agregó que BioViva parece ser un programa de una sola persona. Pero dice que encontró plausibles las afirmaciones de Parrish. Un estudiante en su laboratorio, dice, podría preparar un tratamiento genético apto para experimentos en animales en cuestión de días.
Parrish dice que recibió dos formas de terapia génica producidas bajo contrato con un laboratorio comercial, que no identificó, fuera de los Estados Unidos. En un tratamiento, dice, recibió inyecciones en los músculos que contenían el gen de la folistatina, que en experimentos con animales demostró aumentar la masa muscular al bloquear la miostatina, un inhibidor del crecimiento muscular. Ella dice que también recibió una dosis intravenosa de virus que contenían material genético para producir telomerasa, una proteína que extiende los telómeros, un componente de los cromosomas conocido como el reloj del envejecimiento. La telomerasa es un objetivo frecuente de la investigación antienvejecimiento porque la molécula está presente en las células que pueden continuar dividiéndose indefinidamente, como las células madre y los tumores.
BioViva parece haberse inspirado, y sus recetas genéticas básicas, en investigaciones publicadas por los principales laboratorios. La idea de prolongar la esperanza de vida utilizando la telomerasa, por ejemplo, se basa en el trabajo del laboratorio de María Blasco, una científica española que en 2012 mostró que la terapia génica de la telomerasa podría prolongar la vida útil de los ratones hasta en un 20 por ciento.
Parrish dice que el segundo tratamiento que recibió fue muy similar a un estudio de terapia génica de folistatina que se está realizando en niños con distrofia muscular en el Hospital Pediátrico Nacional en Columbus, Ohio. Detalles de esa técnica. ha sido publicado en revistas científicas.
Church, el profesor de Harvard, dice que cree que los cambios específicos en el ADN podrían, de hecho, extender la vida humana normal, que tiene una duración máxima de unos 120 años. A principios de este mes, en una reunión de la Academia Nacional de Ciencias organizada para sopesar la política sobre intervenciones genéticas, Church propuso la telomerasa como una de las que se debe considerar seriamente. Creo que estamos muy cerca. Creo que el mundo está cerca, siempre y cuando no tengamos un contratiempo, dice. La extensión de la esperanza de vida es bastante dramática en los organismos modelo... sería sorprendente en los humanos.
Parrish es descrita como muy eficaz a la hora de inscribir a otros para que se unan a sus esfuerzos, a pesar de su falta de experiencia médica. Es difícil decirle que no. Ella es tan encantadora. Ella pone un pie en la puerta, dice Michael Fossell, un empresario y médico que recientemente comenzó su propia compañía de terapia génica, Telocyte, para trabajar con la telomerasa para tratar el Alzheimer.
Un colaborador actual en el proyecto BioViva es Jason Williams, un radiólogo que ha atraído el escrutinio por ofrecer tratamientos con células madre sin licencia a pacientes que padecen esclerosis lateral amiotrófica o ELA. Williams dice que dejó de proporcionar esos tratamientos en los Estados Unidos en 2013, después de que la FDA le pidiera que dejara de hacerlo, diciendo que requerían la aprobación de la agencia. Williams luego estableció una clínica en Bogotá, Colombia.
En una entrevista, Williams dijo que era copropietario de BioViva y que había cedido los derechos de una patente a la empresa. Dijo que el tratamiento se había dado en Colombia, aunque no en su clínica. Tanto él como Parrish se negaron a nombrar al médico involucrado; Parrish no quiso confirmar el país donde tuvo lugar.
Revisión de tecnología del MIT intentó confirmar aspectos de la historia de Parrish, en parte hablando con Matthew Andrews, un cineasta de Los Ángeles que dijo que filmó el tratamiento de Parrish en septiembre dentro de un consultorio médico modestamente equipado, donde la atendía un médico y una enfermera, quienes también extrajeron sangre. pruebas Era una sala de procedimientos, sin muchos aparatos de alta tecnología. Estaba acostada en la cama, despierta, recibiendo las inyecciones y conectada a una vía intravenosa, dijo. Transcurrió sin incidentes desde el punto de vista de un espectador, aunque no sé qué estaba pasando dentro del cuerpo cuando sucedió.
Matthew Scholz, director ejecutivo de Immusoft, una empresa nueva respaldada por capital de riesgo que planea un estudio de la FDA sobre una terapia génica para un trastorno metabólico, dice que las afirmaciones de Parrish podrían inspirar a aficionados entusiastas a tratar de modificar su propio ADN, o el de otra persona, cambiando así el equilibrio. de poder a los pacientes.
Por ejemplo, Scholz, quien dice que también ofreció asesoramiento técnico a Parrish, dice que durante el brote de ébola pudo realizar de forma rápida y económica una prueba de terapia génica en monos, para que sus cuerpos produjeran un anticuerpo contra el virus. Te hace preguntar, ¿qué pasaría si pudieras hacer terapia génica en el garaje? él dice. Scholz dice que no tenía conocimiento previo de los planes de Parrish para llevar a cabo un tratamiento real.
Parrish dice que no buscó la aprobación de nadie para llevar a cabo el experimento. En los EE. UU., la investigación médica generalmente es aprobada por juntas que incluyen especialistas en ética médica. Nosotros, como empresa, tenemos nuestra propia ética, dice, refiriéndose a lo que ella llama la necesidad de tratamientos de terapia génica económicos. Ciertamente no voy a pedirle permiso a alguien para crear potencialmente nuevas industrias y curas.
Fossell, el emprendedor antienvejecimiento, dice que incluso si Parrish tuviera éxito de alguna manera en retrasar el envejecimiento de su cuerpo, un resultado que calificó como poco probable, el experimento no tendría impacto debido a la forma en que se llevó a cabo. El problema es que nadie les va a creer, dice. La credibilidad será cero incluso si tienen razón en el dinero.