Una gran apuesta de que la edición de genes curará enfermedades humanas

Acurrucada con los banqueros de inversión de Wall Street frente al salón de baile de un hotel en el centro de Nueva York en enero pasado, Katrine Bosley estaba recibiendo algunas noticias aleccionadoras. El mercado de valores, que caía desde principios de diciembre, continuaba sumergiéndose, con su industria, la biotecnología, especialmente afectada. El año anterior había sido el peor en cuanto a nuevas ofertas de acciones en la historia del Nasdaq de tecnología, y ahora Bosley tenía que persuadir a la sala llena de inversores que almorzaban al otro lado del muro de que su empresa, Editas Medicine, podía romper la tendencia. .

Editas se especializa en un proceso llamado edición de genes utilizando una tecnología conocida como CRISPR/Cas9. Debido a que esta tecnología hace posible editar el ADN con precisión y más fácilmente que los métodos anteriores, se ha vuelto rápidamente popular entre los científicos en los cuatro años desde que se describió por primera vez. Editas fue cofundada por varios de los primeros desarrolladores de CRISPR. Ahora apunta a encontrar formas de transformar esta herramienta en un método de tratamiento de enfermedades genéticas que en su mayoría no tienen tratamiento hoy en día. Editas está investigando terapias dirigidas a enfermedades oculares, cáncer, anemia falciforme y distrofia muscular de Duchenne, entre otras.

Fuera de los círculos científicos, CRISPR aún está lejos de ser ampliamente entendido, y Bosley había pasado gran parte de su tiempo desde que se unió a Editas en junio de 2014, hablando de su potencial con capitalistas de riesgo y posibles inversores. Aun así, los inversionistas en ese hotel de Nueva York tenían muchas preguntas sobre la compañía, y algunas continúan incluso después de la exitosa oferta pública inicial de Editas, que recaudó $109 millones en febrero.

La empresa no tiene ingresos por la venta de productos y no espera ninguno en el futuro previsible. Tiene más de $ 200 millones en efectivo, suficiente para durar dos años, pero en ese tiempo debe crear un producto diferente a cualquiera que haya existido antes. Y no comenzará a probar sus tratamientos en humanos hasta el próximo año. Incluso si eso es un éxito, no está claro cuándo se comercializará.

Lo que Editas tiene a su favor, además de Bosley y un grupo de primer nivel de fundadores científicos, es el potencial de la edición de genes para cambiar fundamentalmente la medicina.

La científica Jennifer Gori está en el laboratorio de Medicina de Editas.

Es una herramienta tan poderosa, dice Jim Flynn, director gerente de Deerfield Management, que administra $5 mil millones en inversiones en atención médica, incluida una participación en Editas. Hay gente aquí que cree que cuando miremos hacia atrás dentro de 10 años veremos una demarcación: antes y después de la edición genética.

Emitido por cofundadores iglesia de jorge y feng zhang fueron los primeros en demostrar que CRISPR podía funcionar con células humanas. Con la esperanza de explotar las posibilidades comerciales de la tecnología, un trío de empresas de riesgo enfocadas en la salud en el área de Boston convencieron a Church, Zhang y otros para formar Editas solo unos meses después de que sus artículos se publicaran en revistas científicas. Editas no es la única empresa que busca desarrollar tratamientos de edición de genes. Rival Intellia Therapeutics, con la que Editas está involucrada en una disputa de patentes, se hizo pública solo tres meses después de Editas. En diciembre pasado, Bayer acordó invertir 335 millones de dólares en una empresa conjunta con otra empresa, CRISPR Therapeutics.

Bosley ha dicho que Editas estará lo suficientemente avanzado como para comenzar las pruebas en humanos el próximo año. El plan es inyectar un virus que contenga Cas9 en los ojos de las personas que padecen una forma rara de ceguera progresiva causada por una mutación genética específica. La enzima luego cortaría la secuencia defectuosa, desencadenando una respuesta natural del ADN en la que la célula repara el déficit por sí misma. Comenzar con esta enfermedad ocular tiene algunas ventajas, porque su base genética se entiende claramente y el tratamiento se puede administrar localmente a un objetivo.

Aún así, quedan importantes desafíos tecnológicos. Editas debe hacer un tratamiento efectivo, asegurarse de que pueda llegar al sitio de la enfermedad de manera segura y editar el ADN correctamente, todo sin efectos secundarios peligrosos.

La empresa también tiene la esperanza de que las cuestiones éticas sobre algunos usos potenciales de CRISPR no enturbien la tecnología y retrasen la aprobación regulatoria. Por ejemplo, a algunos científicos les preocupa que la tecnología pueda usarse para diseñar embriones humanos. Aunque esto no es algo en lo que Editas esté trabajando, Bosley se ha reunido con grupos que van desde miembros del parlamento francés hasta bioéticos del Reino Unido para discutir ese y otros temas.

Ella dice que los mejores defensores de la tecnología son los pacientes con las enfermedades genéticas intratables que Editas espera abordar. Para ellos, la edición genética efectiva podría ser un avance médico crucial. Ahora Bosley tiene que demostrar que Editas puede desarrollar algo que se ajuste a esa descripción.

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