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Una droga prometedora en el autismo
Aunque la investigación aún es preliminar, los científicos parecen estar acercándose a una explicación molecular para al menos algunos casos de autismo. La investigación en animales de laboratorio, cadáveres y ahora en un pequeño ensayo clínico en niños parece apoyar la idea de que el autismo es causado por una falta de regulación química en las sinapsis, la unión entre las células cerebrales.
Aliviar el autismo: Un medicamento llamado arbaclofeno (su estructura química se muestra arriba) parece aliviar la ansiedad y algunos otros síntomas en un pequeño estudio de niños con autismo.
La última evidencia de esto proviene de un estudio clínico. juicio de 25 niños autistas de seis a 17 años. El ensayo fue realizado por Terapéutica junto al mar de Cambridge, Massachusetts. En datos no publicados publicados la semana pasada, la compañía dice que los niños parecían responder bien al medicamento arbaclofeno y sufrir efectos secundarios mínimos. El arbaclofeno está relacionado con el fármaco baclofeno, un relajante muscular y agente antiespástico de uso común. Los niños tomaron el medicamento durante ocho semanas y la mayoría vio mejoras significativas en las medidas de irritabilidad y comunicación, dos problemas comunes en el autismo.
El hallazgo se considera preliminar porque el estudio no fue controlado con placebo, lo que significa que los científicos no pudieron comparar a los niños que tomaban el medicamento con los que tomaban un placebo. Esto es especialmente importante en los estudios del autismo porque muchas de las pruebas que se utilizan para evaluar a los pacientes son subjetivas, incluidas las evaluaciones de comportamiento de los padres y los médicos, dice Jeremy Veenstra-VanderWeele , profesor asistente de psiquiatría, pediatría y farmacología en la Universidad de Vanderbilt. Aproximadamente media docena de sus pacientes participaron en el ensayo.
Aunque se necesitan más estudios, dice Veenstra-VanderWeele, quedó gratamente sorprendido por la eficacia del fármaco. Un paciente adolescente que se había beneficiado poco de otros medicamentos estaba bastante agitado al comienzo del estudio, incapaz de permanecer en la habitación con los investigadores por más de unos minutos, dice Veenstra-VanderWeele. Ocho semanas después, el paciente estaba escribiendo notas a los investigadores y parecía mucho menos ansioso y agresivo, una respuesta inusual y particularmente alentadora a un medicamento, dice Veenstra-VanderWeele, quien no tiene ninguna relación financiera con Seaside fuera del ensayo. El ensayo en sí fue financiado por Seaside.
En general, los sujetos parecían establecer contacto visual con más facilidad y estaban menos agitados y ansiosos, dice Paul Wang | , Vicepresidente de desarrollo clínico de Seaside y pediatra del desarrollo y la conducta. Algunos pudieron interactuar con sus compañeros más fácilmente y eran menos propensos a participar en stimming, los comportamientos repetitivos de mecerse o golpearse a menudo característicos del autismo.
Seaside también ha probado el arbaclofeno en niños con síndrome de X frágil, un trastorno genético que a menudo está relacionado con el autismo. Ese ensayo, que fue más grande y controlado con placebo, mostró resultados positivos similares, según la compañía. El éxito de los ensayos de fármacos, basados en otras investigaciones, sugiere que el X frágil es el primer buen modelo molecular para el autismo, dice Randi Hagerman , profesor de pediatría en la Universidad de California, Davis, y director médico del Instituto MIND de la escuela. Hagerman trabajó con Seaside en la prueba de Fragile X, pero no en esta nueva.
El desarrollo de tratamientos farmacológicos para el autismo ha resultado ser un gran desafío, en parte porque aún no está claro qué lo causa. Los síntomas del trastorno varían mucho de una persona a otra y no se puede diagnosticar con un análisis de sangre o un escáner cerebral. El arbaclofeno es uno de los pocos medicamentos que ha mostrado beneficios.
El fármaco actúa aumentando la producción de un aminoácido, llamado GABAB, que inhibe la liberación de neurotransmisores en la sinapsis. Es posible que la activación insuficiente de GABAB en las sinapsis de las células en una parte específica del cerebro conduzca a la ansiedad excesiva que a menudo se observa en las personas con autismo y X frágil, dice el presidente, director ejecutivo y cofundador de Seaside. Randall Carpenter .
Investigaciones recientes sobre autopsias de personas con autismo mostraron que tienen menos receptores GABAB en comparación con los controles. Y los estudios de roedores diseñados para imitar genéticamente los defectos del X frágil respaldan la idea de que el aumento de la actividad de los receptores ayuda a aliviar los síntomas del trastorno, dice Carpenter.
Todavía es demasiado pronto para predecir si el fármaco tendrá éxito en estudios clínicos más amplios y, de ser así, a qué edad debe comenzar el tratamiento. La compañía solo lo ha probado en niños mayores de seis años porque ese es el rango de edad de los medicamentos que ahora se usan para tratar la irritabilidad en niños autistas. Carpenter dice que espera que eventualmente resulte más efectivo en niños más pequeños al ayudarlos a evitar años de déficit, y también funcionará en adultos con autismo, porque el daño sináptico no parece ser irreversible. Tampoco está claro, dice Carpenter, si será necesario tomar el medicamento durante un período corto para reprogramar y reentrenar los circuitos cerebrales, o si los pacientes necesitarán tomarlo indefinidamente.
Los investigadores estaban algo preocupados antes del estudio de que la activación de los receptores GABA podría simplemente sedar a los niños, dice Wang . (Las benzodiazepinas, como Valium, que se utilizan como agentes ansiolíticos y somníferos, actúan sobre otro tipo de receptor GABA). Pero los informes de los médicos, además de las mejoras observadas en la comunicación y la irritabilidad, sugieren que la sedación no fue un problema, él dice. A continuación, Seaside espera avanzar en su investigación sobre el X frágil y realizar un ensayo más grande controlado con placebo en niños con autismo, dice Wang.