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Un precio de $ 850,000 en la terapia génica no debería asustarlo, todavía
chispa terapéutica, inc.
El precio de 850.000 dólares de una terapia génica recientemente aprobada para la ceguera sorprendió a los defensores de los pacientes, pero el impacto de la etiqueta podría desaparecer rápidamente.
Muchos medicamentos costosos deben comprarse año tras año. Pero las terapias génicas se dan solo una vez, con efectos potencialmente permanentes.
Mark Trusheim, que dirige el programa Paradigmas de desarrollo de nuevos fármacos del MIT, dice que las terapias génicas están trasladando la medicina de un modelo de alquiler de tratamientos a uno de compra de mejoras de salud a largo plazo.
El desafío es como pasar de ser un arrendatario de un apartamento a un comprador de un condominio y quedar sorprendido por [el] precio de compra, dice.
Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia, dijo ayer que planeaba cobrar 425.000 dólares por ojo por Luxturna, la primera terapia génica para una enfermedad hereditaria en llegar al mercado estadounidense.
A David Mitchell, fundador y presidente del grupo de defensa Pacientes por medicamentos asequibles, le preocupa que el tratamiento esté fuera del alcance de las personas con planes de salud con deducibles altos y lleve a la bancarrota a quienes no tienen seguro.
Sin embargo, casi nadie paga el precio total de los medicamentos de su bolsillo. Además, el impacto general en las aseguradoras de salud no será grande porque la enfermedad que trata el medicamento es extremadamente rara.
Una aseguradora, Harvard Pilgrim Health Care, que cubre a 2,7 millones de personas en Nueva Inglaterra, ya se ha comprometido a pagar la terapia de Spark.
La compañía de biotecnología dice que está buscando formas de suavizar el golpe. Dice que puede dar un reembolso a las aseguradoras si la visión de los pacientes empeora dentro de dos años y medio, y está trabajando con Medicare y Medicaid para que el gobierno de EE. UU. pueda pagar a plazos.
Luxturna de Spark fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. en diciembre para pacientes que tienen una mutación genética en el RPE65 gen, que causa la enfermedad degenerativa de la retina.
La terapia, que se inyecta en el ojo, contiene millones de partículas de virus diseñadas que contienen copias correctas del gen. El tratamiento mejora la visión, pero no la restaura por completo.
Ken Mills, CEO de Regenxbio, una compañía de terapia génica con sede en Rockville, Maryland, dice que el alto precio de Luxturna puede no revelar mucho sobre lo que costarán las futuras terapias génicas.
Si observa la historia de la biotecnología, los primeros productos aprobados no necesariamente definen cuál es el mercado, dice.
La verdadera prueba puede llegar cuando Spark y otras compañías comiencen a obtener la aprobación para vender terapias de reemplazo de genes para enfermedades como la hemofilia y la anemia falciforme, que afectan a decenas de miles de personas en los EE. UU.
Mitchell dice que no es optimista sobre la posibilidad de que bajen los precios de las terapias génicas. Las compañías farmacéuticas todavía van a cobrar lo que creen que pueden salirse con la suya, dice.