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Tratamiento con células madre para la ceguera que se mueve a través de pruebas en pacientes
Un nuevo tratamiento para la degeneración macular está cerca de la siguiente etapa de pruebas en humanos, un evento digno de mención no solo para los millones de pacientes a los que podría ayudar, sino por su potencial para convertirse en la primera terapia basada en células madre embrionarias.
Soporte de visión: Las células utilizadas en los ensayos clínicos de Advanced Cell Technology producen pigmentos oscuros y patrones similares a adoquines que pueden reconocerse fácilmente en cultivos.
Este año, la empresa del área de Boston Tecnología celular avanzada planea trasladar su tratamiento con células madre para dos formas de pérdida de la visión a ensayos avanzados en humanos. La compañía ya informó que el tratamiento es seguro (consulte El estudio ocular es un avance pequeño pero crucial para la terapia con células madre), aunque aún no se ha publicado un informe completo de los resultados de las primeras pruebas centradas en la seguridad. Los ensayos planificados probarán si es eficaz. El tratamiento se probará tanto en pacientes con la enfermedad de Stargardt (una forma hereditaria de pérdida progresiva de la visión que puede afectar a los niños) como en aquellos con degeneración macular relacionada con la edad, la principal causa de Pérdida de la visión entre las personas de 65 años o más.
El tratamiento se basa en células del epitelio pigmentario de la retina (EPR) que se han cultivado a partir de células madre embrionarias. Un cirujano inyecta 150 microlitros de células del EPR, aproximadamente la cantidad de líquido en tres gotas de lluvia, debajo de la retina del paciente, que se desprende temporalmente para el procedimiento. Las células del RPE son compatibles con los fotorreceptores de la retina, que son las células que detectan la luz entrante y transmiten la información al cerebro.
Aunque los datos completos de los ensayos de los tratamientos de ACT aún no se han publicado, el la empresa ha informado resultados impresionantes con un paciente, que recuperó la visión después de ser considerado legalmente ciego. Ahora, la compañía planea publicar los datos de dos ensayos clínicos que se están llevando a cabo en los EE. UU. Y la UE. en una revista académica revisada por pares. Cada uno de estos ensayos en etapa inicial incluye 12 pacientes afectados por degeneración macular o enfermedad de Stargardt.
Los ensayos más avanzados tendrán decenas de participantes, dice el jefe de desarrollo clínico de ACT, Eddy Anglade. Si se demuestra que es segura y eficaz, la terapia celular podría preservar la visión de millones de personas afectadas por la degeneración macular relacionada con la edad. Para 2020, a medida que la población envejezca, casi 200 millones de personas en todo el mundo tendrán la enfermedad, estimar investigadores . Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la forma más común, la degeneración macular seca relacionada con la edad.
El tratamiento experimental de ACT tiene su origen en un descubrimiento casual que hizo Irina Klimanskaya, directora de biología de células madre de la empresa, mientras trabajaba con células madre embrionarias en la Universidad de Harvard. Estas células tienen el poder de convertirse en cualquier tipo de célula y, en cultivo, a menudo cambian por sí solas. Una neurona aquí, una célula de grasa allá: las células individuales en un plato tienden a caminar al azar por varios caminos de desarrollo. Al suministrar nutrientes frescos a los cultivos, pero dejándolos por su cuenta durante varias semanas, Klimanskaya descubrió que las células madre a menudo se convertían en células de pigmentación oscura que crecían en un patrón similar a un adoquín. Sospechaba que se estaban convirtiendo en células del EPR y las pruebas moleculares la respaldaban.
Ahora que su descubrimiento se ha convertido en un tratamiento experimental, Klimanskaya dice que está emocionada por los indicios de que podría preservar, y quizás restaurar, la vista. Recuerda un mensaje de voz que recibió durante su segundo año en ACT: una persona cegada por una condición hereditaria le agradeció su trabajo, hubiera o no un tratamiento disponible para él. Cuando recibe un mensaje como este, siente que no lo está haciendo en vano, dice ella.