Terapia de cristales

Una de las razones por las que la terapia génica ha fallado hasta ahora es que es difícil introducir los genes correctos en los núcleos celulares de forma segura. Los virus genéticamente modificados son un vehículo común pero menos que ideal para los genes porque los virus pueden causar una respuesta inmune fatal. Buscando una manera de entregar los bienes genéticos de manera inofensiva y eficiente, la investigadora del cáncer Gayle Woloschak de la Facultad de Medicina de la Universidad Northwestern y los investigadores del Laboratorio Nacional Argonne están recurriendo a nanocristales-partículas de unas pocas mil millonésimas de metro de diámetro.

Las diminutas partículas actúan como andamiaje para el material genético y permiten unir otras moléculas, como péptidos, que pueden ayudar a guiar el complejo directamente al núcleo de una célula. En los experimentos iniciales, Woloschak y sus compañeros de trabajo utilizaron un pequeño estímulo eléctrico para hacer que la pared celular sea semipermeable, permitiendo que los nanocristales, que son solo un poco más anchos que el ADN, se escapen. Actualmente, los científicos están trabajando para agregar un péptido de navegación al andamio.

Esta historia fue parte de nuestro número de febrero de 2003

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Para hacer los cristales, Woloschak y sus colegas utilizaron dióxido de titanio, un material que no debería provocar al sistema inmunológico. Los nanocristales son atractivos también porque pueden tener múltiples genes, una propiedad que podría simplificar la terapia para enfermedades causadas por varios genes que funcionan mal, dice Woloschak. Los nanocristales también pueden proporcionar una forma de eliminar material genético no deseado, agrega. Los investigadores adjuntarían a la nanopartícula un tramo corto de ADN que coincide con una secuencia genética defectuosa; una vez unida con el material genético no deseado en la célula, la nanopartícula podría romperse por la luz o los rayos X, cortando así el ADN problemático.

Aunque Woloschak dice que el trabajo del grupo está al menos a dos años de las pruebas con animales, el potencial de las nanopartículas definitivamente está comenzando a cristalizar. La esperanza es que las nanopartículas puedan incorporar algunas de las características útiles de un vector viral, como los péptidos de localización, sin la preocupación de que causen una reacción inmune negativa, dice Daniel Feldheim, químico de la Universidad Estatal de Carolina del Norte que es el desarrollo de nanopartículas de oro que también pueden incluirse en los esfuerzos de terapia génica.

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