Startup de edición de genes recauda 120 millones de dólares para aplicar CRISPR a la medicina

Editas Medicine, una empresa a la vanguardia en el desarrollo de la tecnología de edición de genes conocida como CRISPR, ha recaudado $120 millones para crear nuevos tratamientos para afecciones que incluyen el cáncer, la enfermedad de la retina y la anemia de células falciformes.





El anuncio del lunes refleja un aumento del interés en CRISPR, una tecnología que solo tiene unos pocos años. También sirve para aclarar los objetivos y la estrategia de Editas, que fue fundada por algunos de los inventores más destacados del sistema de edición de genes, incluido Feng Zhang, investigador del Instituto Broad de Harvard y el MIT. Estamos aquí para fabricar medicamentos, declaró Katrine Bosley, directora general de Editas, en una entrevista en las oficinas de la empresa en Cambridge, Massachusetts.

El nuevo grupo de inversionistas estuvo encabezado por Boris Nikolic, quien fue el asesor principal de ciencia y tecnología de Bill Gates en la Fundación Bill & Melinda Gates y es director gerente de la compañía de inversión Bng0. Editas confirmó que Gates también se encontraba entre los nuevos inversionistas, al igual que varias otras personas adineradas a quienes la compañía se negó a identificar.

Editas, que previamente había recaudado $43 millones antes de esta última ronda, es una de varias empresas biotecnológicas privadas que han estado acumulando dinero para crear nuevos tipos de tratamientos. A principios de este año, por ejemplo, la empresa de biotecnología Moderna Therapeutics recaudó 450 millones de dólares. Juno Therapeutics, que intenta tratar el cáncer mediante la ingeniería genética de células T, una parte clave del sistema inmunológico, recaudó más de $ 300 millones antes de salir a bolsa este año.



CRISPR es particularmente prometedor para realizar cambios precisos en las células. Las células T tomadas de un paciente podrían editarse y luego infundirse nuevamente en el cuerpo de un paciente, por ejemplo, un enfoque que Editas está desarrollando a través de una asociación con Juno. O las células podrían fijarse y volver a colocarse en la sangre de un paciente con anemia de células falciformes.

Tales tratamientos, sin embargo, están en sus inicios. Editas aún no está realizando ensayos clínicos con células editadas con CRISPR. No queremos salir tan rápido con pacientes cuando no estamos listos, todavía no tenemos los programas, dijo Bosley.

Además de usar células T en el tratamiento de cánceres de la sangre, un segundo proyecto importante que discutirá Bosley involucra el tratamiento de una enfermedad retinal genética llamada LCA10, que causa ceguera. La culpa es de una proteína disfuncional en los fotorreceptores del ojo. Los científicos de Editas han extraído células de la retina de pacientes con LCA10 y han utilizado CRISPR para proporcionar a esas células proteínas que funcionan, por ahora en el laboratorio.



Editas también está trabajando en la anemia de células falciformes. Y, dijo Bosley, hay algunas enfermedades virales interesantes. Pero dijo que Editas no está trabajando en el VIH, aunque su nuevo inversor Nikolic había estado activo en inversiones relacionadas con el VIH mientras estaba en la Fundación Gates.

La financiación llega menos de dos años después de la fundación de Editas. Estaba trabajando fuera de un armario, dice Morgan Maeder, el primer científico que Editas contrató en octubre de 2013. Ahora la empresa tiene poco más de 40 empleados.

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