Seguimiento del costo de la terapia génica

La terapia génica, que introduce nuevo material genético en el ADN de una persona, se desarrolló como una forma revolucionaria de tratar algunos de los síndromes más raros del mundo.

Las compañías farmacéuticas han agregado precios astronómicos a estos tratamientos específicos. De hecho, los precios son tan altos que uno ya ha sido retirado del mercado en Europa y el otro ha tenido problemas para atraer pacientes.

Un tratamiento aprobado la semana pasada podría cambiar la ecuación. Yescarta es el segundo ejemplo de una terapia génica que modifica el ADN en las células inmunitarias de una persona para combatir el cáncer. La diferencia de Yescarta es que podría tratar a muchos más pacientes que las otras terapias génicas aprobadas hasta ahora.

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Para ver si existe una conexión entre el precio de una terapia génica y la cantidad estimada de pacientes que tratará por año, decidimos graficar esas cifras para las terapias génicas aprobadas en EE. UU. y Europa y una que está pendiente de aprobación en EE. UU.

Herman Sánchez, socio gerente de la firma consultora de ciencias de la vida Trinity Partners, dice que existe una correlación entre la población de pacientes y el precio de la terapia: cuantos menos pacientes elegibles, más costosa es. Como puede ver, los precios oscilan entre $ 373,000 y $ 1 millón, mientras que la cantidad de pacientes por año es tan baja como unos pocos a 7,500.

Las enfermedades más pequeñas tienen más poder de fijación de precios en el mercado, dice. Eso generalmente se debe al hecho de que los pagadores no tienen que tratar con muchos pacientes.

Hasta ahora, Yescarta es el caso atípico. Podría ayudar a unas 7500 personas, según Gilead, el gigante de la biotecnología que adquirió el fabricante del medicamento, Kite Pharma, en agosto. Compare eso con las pequeñas poblaciones elegibles para las dos terapias génicas aprobadas en Europa, Glybera y Strimvelis. Mientras tanto, en los EE. UU., Novartis dice que alrededor de 300 pacientes al año serán elegibles para su terapia génica Kymriah, que trata un tipo de leucemia infantil. Con más pacientes, Gilead pudo establecer un precio más bajo, pero al final podría obtener mayores ingresos generales.

Aunque el precio de Yescarta todavía provocó protestas de los defensores de los pacientes , es un buen augurio para las terapias génicas en preparación para enfermedades con más pacientes, como la hemofilia y la anemia drepanocítica, que afectan a unas 20 000 personas y 100 000 en los EE. UU., respectivamente.

Si la enfermedad objetivo es más común, habrá más presión sobre los precios, dice Sánchez.

El próximo paso para aprobación es una terapia génica llamada Luxturna que restaura parte de la visión en pacientes con un tipo de ceguera hereditaria. A principios de este mes, un panel de expertos externos recomendó por unanimidad que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. aprobara Luxturna, fabricado por Spark Therapeutics. La agencia tomará su decisión antes del 12 de enero.

Spark dice que alrededor de 1000 a 2000 personas en total en los EE. UU. podrían ser elegibles para su terapia, que mejora la vista al reemplazar un gen mutado en las células de la retina. La compañía se negó a dar proyecciones sobre cuántos pacientes podría tratar por año, por lo que basamos nuestras cifras en la incidencia estimada de la forma de ceguera que trata Luxturna. Los analistas han estimado que la terapia podría costar entre $800,000 y $1 millón para tratar ambos ojos.

Lo que todo esto significa para las empresas, las aseguradoras y los pacientes está en el aire. Empresas como Spark se enfrentarán a un dilema de precios cuando sus terapias obtengan la aprobación regulatoria. Hasta ahora, las aseguradoras en los EE. UU. se han mantenido en silencio sobre si los cubrirán. Mientras tanto, los pacientes con afecciones médicas graves esperan que no se les impida una cura.

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