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¿Puede la terapia genética curar el VIH?
Las células inmunes de los pacientes con VIH pueden modificarse genéticamente para resistir la infección, dicen los investigadores. En un pequeño estudio en humanos, los científicos informan que al crear una mutación beneficiosa en las células T, pueden casi curar a los pacientes con VIH.
En un estudio publicado en el Revista de Medicina de Nueva Inglaterra el miércoles, los investigadores informaron que pueden usar la edición del genoma para recrear las raras mutaciones responsables de proteger alrededor del 1 por ciento de la población del virus en pacientes infectados. Informan que algunos de los pacientes que recibieron el tratamiento de modificación del genoma mostraron una disminución de la carga viral durante una suspensión temporal de sus medicamentos antirretrovirales. En un paciente, el virus ya no se pudo detectar en su sangre.
Las nucleasas de dedos de zinc son una de las pocas herramientas de edición del genoma que los investigadores utilizan para crear cambios específicos en los genomas de organismos y células vivos (consulte Cirugía del genoma). Los científicos han utilizado anteriormente técnicas de edición del genoma para modificar el ADN en células humanas y animales no humanos, incluidos los monos (consulte Monos modificados con edición del genoma). Ahora el NEJM El estudio sugiere que el método también se puede utilizar de forma segura en seres humanos.
De cada paciente participante, el equipo extrajo células inmunitarias de la sangre de los pacientes. Luego usaron una nucleasa de dedos de zinc para romper copias del gen CCR5 que codifica proteínas en la superficie de las células inmunes que son un punto crítico de entrada del VIH. Luego, las células se volvieron a infundir en el torrente sanguíneo de cada paciente. El proceso de modificación no es perfecto, por lo que solo algunas de las celdas terminan llevando la modificación. Alrededor del 25 por ciento de las células tienen al menos uno de los genes CCR5 interrumpido, dice Edward Lanphier, director ejecutivo de Sangamo Biosciences, la compañía de biotecnología de Richmond, California, que fabrica nucleasas con dedos de zinc.
Debido a que las células son del propio paciente, no existe riesgo de rechazo de tejido. Las células T modificadas son más resistentes a la infección por VIH, dicen los investigadores.
Una semana después de la infusión, los investigadores pudieron encontrar células T modificadas en la sangre de los pacientes. Cuatro semanas después de la infusión, seis de los 12 pacientes del estudio dejaron de tomar temporalmente sus medicamentos antirretrovirales para que los investigadores pudieran evaluar el efecto del tratamiento de edición del genoma sobre la cantidad de virus en los cuerpos de los pacientes. En cuatro de estos pacientes, la cantidad de VIH en sangre disminuyó. En un paciente, el virus ya no se pudo detectar en absoluto. Más tarde, el equipo descubrió que este mejor respondedor, naturalmente, ya tenía una copia mutada del gen CCR5.
Los pacientes que llevan una copia rota del CCR5 progresan al sida más lentamente que los que no lo tienen, dice Bruce Levine , investigadora de terapia celular y genética en la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania y coautora del estudio. Debido a que todas las células de ese paciente con mejor respuesta ya tenían una copia alterada de CCR5, la modificación por la nucleasa del dedo de zinc dio lugar a células T sin copias funcionales del gen. Eso significa que las células son completamente resistentes a la infección por VIH. El equipo ahora está trabajando para aumentar la cantidad de células inmunes que terminan llevando dos copias rotas de CCR5.