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Provocando nuestras células madre internas
Terapéutica del destino , una startup con sede en La Jolla, CA, tiene como objetivo aprovechar la capacidad del cuerpo para curarse a sí mismo mediante el desarrollo de medicamentos que estimulan las células madre residentes. En lugar de desarrollar trasplantes de células para reemplazar tejido enfermo o dañado, que es el foco de una gran cantidad de investigación con células madre, Fate está buscando moléculas que puedan controlar el comportamiento de las células madre adultas en diferentes partes del cuerpo. La compañía de dos años comenzó su primer ensayo clínico en mayo de una molécula novedosa que podría hacer que los trasplantes de sangre de cordón sean más efectivos al mejorar la actividad de las células madre que crean la sangre y el sistema inmunológico.
Gaspar el pez: Al crear un pez cebra transparente, el investigador de Harvard Leonard Zon pudo observar cómo las células madre hematopoyéticas marcadas con fluorescencia de un pez donante repoblaban la médula ósea del receptor. El pez cebra mutante transparente, apodado Caspar, proporcionó un medio para estudiar los efectos de FT1050, un fármaco experimental que ahora se encuentra en ensayos clínicos para aumentar la eficacia de los trasplantes de sangre de cordón.
El cuerpo humano está lleno de células madre adultas: pequeñas poblaciones de células madre específicas de tejido que solo son capaces de convertirse en células de su tejido residente y cuya función es ayudar a mantener y reparar ese tejido. Si bien carecen del destino flexible de las células madre derivadas de embriones, las células madre adultas vienen en una variedad de sabores, incluidos los capaces de producir células hepáticas y células inmunitarias y sanguíneas, entre otros. Fate Therapeutics cree que, con un poco de ayuda farmacéutica, estas células pueden ser estimuladas para reparar los sistemas de órganos y tejidos, o incluso luchar contra el cáncer.
[Las células madre adultas] pueden inducirse a proliferar, pueden inducirse a diferenciarse en el tipo de célula en el que estaban destinadas a convertirse, o incluso potencialmente inducirse a convertirse en algo para lo que no estaban destinadas y que podría ser terapéuticamente relevante, dice Paul Grayson. Presidente y CEO de Fate.
Para comprender mejor cómo activar y controlar las células madre adultas, Fate ha centrado gran parte de su investigación en células madre pluripotentes inducidas (iPS), células adultas que se han reprogramado de nuevo a un estado embrionario y tienen el mismo potencial de desarrollo flexible que las células madre embrionarias. . En lugar de intentar usar estas células iPS para tratar enfermedades, Fate las está usando como una herramienta de descubrimiento para aprender más sobre qué vías son importantes para activar o inhibir el desarrollo de células madre.
La estrategia de Fate es intentar aprovechar lo que estamos aprendiendo sobre la biología de las células madre para desarrollar métodos de uso de medicamentos para activar o desactivar las células madre, dice David Scadden , uno de los fundadores de la empresa y director del Centro de Medicina Regenerativa del Hospital General de Massachusetts. Scadden y otros importantes investigadores de los institutos de medicina regenerativa de todo el país, incluidos el MIT, Scripps y Stanford, fueron reunidos por un grupo de capitalistas de riesgo que vieron a Fate Therapeutics como una forma de llevar rápidamente su investigación a la vanguardia de las células madre. Ciencias.
Fate ha recaudado $ 25 millones en capital y está respaldado por tres grupos de capital de riesgo. La compañía ha estado construyendo su cartera de propiedad intelectual mediante la concesión de licencias de tecnología de diferentes universidades, centrándose en parte en la tecnología de células iPS, así como patentando los descubrimientos de células madre de sus fundadores y científicos internos.
El primer ensayo clínico de Fate se centra en una molécula conocida como FT1050. La molécula parece estimular la proliferación de células madre hematopoyéticas, que dan lugar a células sanguíneas e inmunes, y ayuda a guiarlas hacia la médula ósea. Si tiene éxito, el medicamento podría convertirse en un tratamiento complementario invaluable para los trasplantes de médula ósea y las transfusiones de sangre del cordón umbilical que se usan para tratar el cáncer y las enfermedades de la sangre.
El tratamiento para la leucemia o el linfoma, por ejemplo, elimina la mayoría de las células madre hematopoyéticas del paciente, y la mejor manera de repoblarlas es mediante el trasplante de médula ósea de un donante compatible. Cuando no se dispone de una compatibilidad de donante de médula ósea, los oncólogos recurren a la sangre del cordón umbilical, que es rica en células madre y solo requiere una compatibilidad parcial del tipo de tejido. Sin embargo, la sangre del cordón umbilical también es increíblemente cara, cuesta más de $ 30,000 o más por unidad, y la sangre de un solo cordón a menudo es insuficiente para tratar a un adulto.
Se vuelve muy difícil encontrar una unidad lo suficientemente grande o lo suficientemente grande para un adulto adulto, dice Dennis Confer , director médico del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea. A veces, los médicos pueden usar sangre de dos cordones, pero esto es aún más costoso y requiere que ambas muestras de cordón coincidan con el donante. Si alguien pudiera idear una estrategia de expansión que fuera más rentable, eso podría ganar una amplia aceptación, dice.
En un ensayo clínico en etapa inicial, Fate Therapeutics está probando FT1050 en 12 pacientes que se sometieron a quimioterapia para el linfoma. Cada uno de los pacientes recibirá dos unidades de sangre del cordón umbilical: una que ha sido tratada con el fármaco modulador de células madre y otra que se ha dejado sola. El ensayo es principalmente un estudio de seguridad, pero debido a que las dos unidades se obtuvieron de dos recién nacidos diferentes, los investigadores pueden usar las diferencias genéticas para rastrear las células y determinar si las células madre tratadas con FT1050 pueden afianzarse y prosperar de manera más eficiente en la médula ósea.
Fate cree que se pueden tratar múltiples afecciones de esta manera, utilizando moléculas pequeñas para controlar la actividad de las células madre adultas. La compañía incluso está siguiendo la misma estrategia para los tratamientos contra el cáncer, con la esperanza de que puedan interrumpir el crecimiento descontrolado de las células cancerosas forzándolas a un estado más diferenciado y menos maligno.