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Primera prueba humana de CRISPR propuesta
Una junta federal de seguridad considerará la próxima semana el primer uso humano de la tecnología de edición de genes CRISPR, según los Institutos Nacionales de Salud.
El tratamiento propuesto es una terapia inmunológica en la que se extraerán las propias células sanguíneas del paciente y se alterarán genéticamente utilizando la tecnología, un tipo de tijeras moleculares capaces de cortar con precisión el ADN.
El tratamiento contra el cáncer, en desarrollo por la Universidad de Pensilvania, está diseñado para atacar el mieloma, el melanoma y los sarcomas, según los NIH.
La tecnología CRISPR se inventó hace menos de cuatro años, pero se ha acelerado hacia la aplicación clínica. Una compañía de Cambridge, Editas Medicine, dijo anteriormente que tiene la intención de comenzar una prueba en 2017 usando CRISPR para tratar una enfermedad ocular rara.
La nueva propuesta de usar CRISPR para editar células inmunitarias humanas podría suceder antes. La Universidad de Pensilvania no respondió de inmediato a una solicitud de comentarios y no se pudo determinar el momento del estudio.
La misma universidad ayudó a ser pionera en una forma de terapia contra el cáncer en la que se extraen las propias células sanguíneas de una persona, se modifican genéticamente para atacar el cáncer y se reinfunden en el torrente sanguíneo. El tipo de células que se alteran, llamadas células T, tienen la función de atacar y destruir las bacterias y las células enfermas.
El grupo que revisa la propuesta, el Comité Asesor de ADN Recombinante, se estableció para sopesar los riesgos de los estudios relacionados con la terapia génica y también para investigar los informes de muertes y efectos secundarios. Las células T modificadas pueden ser peligrosas porque eluden los controles y equilibrios habituales que evitan que el sistema inmunitario ataque los propios tejidos de una persona.
Si bien la aplicación de nuevas tecnologías de edición de genes en este campo tiene un gran potencial para mejorar la salud humana, no está exenta de preocupaciones, dijo Carrie Wolinetz, directora asociada de política científica de los NIH, en un entrada en el blog .
Las células sanguíneas editadas con otros métodos se han probado previamente en humanos para tratar afecciones que incluyen el VIH y, en un caso anterior, leucemia . Pero la tecnología CRISPR se considera mucho más fácil de usar. La propuesta de Penn ofrece un ejemplo de una nueva ola de terapias de células de diseño que involucran una ingeniería genética más extensa de lo que era posible anteriormente.
Los investigadores en el campo de la transferencia de genes están entusiasmados con el potencial de utilizar CRISPR/Cas9 para reparar o eliminar mutaciones que están involucradas en numerosas enfermedades humanas en menos tiempo y a un costo menor que los sistemas de edición de genes anteriores, dice Wolinetz.
Según un resumen publicado por el NIH, Penn tiene la intención de realizar un pequeño estudio en humanos de células T diseñadas para detectar mieloma y otros tipos de cáncer. La novedad es que las células también se editarán para eliminar dos genes.
Un gen que se eliminará, PD-1, es un interruptor de apagado de la respuesta inmune del cuerpo. Sin él, las células T pueden superar la capacidad de ciertos tumores para evitar la detección. Sin embargo, la eliminación de dichos controles también podría presentar nuevos riesgos para los pacientes.