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Nuevos cortes de proteína CRISPR a través de genomas, problemas de patentes
Científicos en Boston han ideado un giro en un método importante para editar genomas que podría dar a los investigadores un mayor control sobre el ADN de los seres vivos e influir en una disputa de patentes sobre las poderosas técnicas.
feng zhang
Feng Zhang, investigador del Instituto Broad del MIT y Harvard, informó hoy en la revista Celda que había desarrollado un reemplazo para un componente clave del sistema de ingeniería del genoma comúnmente conocido como CRISPR-Cas9.
La tecnología de edición de genes, que corta el ADN en lugares precisos, ha arrasado en los laboratorios de ciencias porque proporciona una forma versátil y potente de modificar el ADN de bacterias, plantas y humanos. Está permitiendo a los científicos reimaginar ampliamente cómo estudian todo, desde la enfermedad de Alzheimer hasta los cultivos biotecnológicos.
El trabajo del equipo de Zhang, realizado este año, muestra que la proteína de corte Cas9 puede ser reemplazada por una proteína diferente, Cpf1, que dice que también funcionará como una herramienta de edición versátil. En un cuidadosamente elaborado presione soltar El jefe de Broad, Eric Lander, dijo que el sistema representa una nueva generación de tecnología de edición del genoma que tiene un gran potencial para avanzar en la ingeniería genética.
El trasfondo del anuncio de Broad es una pelea de patentes contundente con la Universidad de California, Berkeley, sobre quién inventó las primeras herramientas de edición CRISPR, en particular Cas9 (ver ¿Quién posee el mayor descubrimiento biotecnológico del siglo?). La Oficina de Patentes de EE. UU. está sopesando la decisión de intervenir en el caso (ver CRISPR Patent Fight Now a Winner-Take-All Match).
El nuevo sistema, debido a que tiene una proteína de corte diferente, podría ofrecer una forma de sortear el atolladero legal. El mayor valor puede estar más en términos del panorama de patentes que de un avance científico, dice Dan Voytas, investigador de edición del genoma en la Universidad de Minnesota.
Hay mucho en juego a medida que las nuevas empresas compiten para desarrollar la edición de genes como base para posibles tratamientos médicos. Editas Medicine, que está conectada con el laboratorio de Feng, recaudó $120 millones adicionales en agosto. Intellia, un competidor relacionado con el equipo de Berkeley, recaudó $70 millones este mes.
CRISPR se basa en un sistema natural que utilizan algunas bacterias para defenderse de los virus destruyendo sus genes invasores. En el laboratorio, se ha adaptado como una herramienta que consta de dos componentes clave: un tramo corto de ARN que se alinea con un gen específico y luego una proteína de corte que se mueve para abrir el gen.
Eugene Koonin, investigador de los Institutos Nacionales de la Salud, coautor el papel en Celda , dijo que el trabajo actual comenzó con predicciones por computadora de proteínas en bacterias que podrían desempeñar un papel de corte similar al de Cas9. De hecho, es un sistema nuevo que es sustancialmente diferente al conocido anteriormente, dice.
Los científicos que no participaron en el trabajo dijeron que es probable que el nuevo sistema desempeñe un papel limitado en lo que es una creciente caja de herramientas de técnicas de edición de ADN. George Church, que desarrolla tecnología genómica en la Universidad de Harvard, dice que el sistema tiene características que podrían ser útiles en células que no se dividen, incluidos los nervios y la mayoría de las otras células de nuestro cuerpo, que suelen ser más difíciles de editar. Hay un nicho de mercado para una colección de diferentes proteínas, de modo que los cortes se puedan colocar en cualquier parte del genoma, dice.
Broad y Feng han ganado más de 10 patentes clave sobre la edición del genoma CRISPR usando Cas9. Sin embargo, han estado perdiendo la lucha para ganar el crédito público por la invención, que los medios de comunicación y las organizaciones que otorgan premios han entregado a Jennifer Doudna de Berkeley y Emmanuelle Charpentier del Centro Helmholtz para la Investigación de Infecciones en Alemania por el trabajo publicado originalmente en 2012.
Esta semana, Reuters nombrado Doudna y Charpentier entre los posibles ganadores de un Premio Nobel en octubre.
Broad y el MIT continúan presionando por una visión diferente de los eventos científicos. Este mes, Robert Desimone, director del Instituto McGovern para la Investigación del Cerebro del MIT, donde Feng tiene una cita, escribió a la Economista corrigiendo el relato de esa revista sobre cómo se inventó CRISPR-Cas9, diciendo que el equipo de Berkeley no había usado células, genomas ni edición.
El descubrimiento de cómo manipular el sistema CRISPR es probablemente solo el comienzo de una nueva era de edición precisa del genoma, dice Feng, con muchos enfoques nuevos en desarrollo. La naturaleza ha tenido miles de millones de años para crear estas herramientas, dice. Nos gustaría voltear tantas rocas como podamos encontrar.
Se han presentado solicitudes de patentes sobre la nueva tecnología. En su comunicado, el Instituto Broad dijo que la nueva forma de edición CRISPR estaría disponible para los científicos y tendría amplias licencias para las empresas que venden sistemas y productos químicos para la investigación. La organización guardó silencio sobre qué compañía podría recibir los derechos para usar la tecnología en el desarrollo de nuevos tratamientos médicos.
Feng dijo que era demasiado pronto para conocer los detalles, pero dijo que los derechos de la nueva tecnología no pertenecerían necesariamente a Editas, la compañía que él cofundó.