211service.com
Nuevas células para pacientes con ELA
Esta semana, los cirujanos de la Universidad de Emory en Atlanta implantaron una segunda dosis de células neurales en la médula espinal de un paciente, como parte de un tratamiento experimental destinado a ralentizar la progresión de la ELA o la enfermedad de Lou Gehrig. El paciente, Ted Harada , es la tercera persona este verano en recibir una segunda dosis como parte de la prueba. Las células son producidas por una empresa con sede en Rockville, Maryland llamada Tronco neural que aísla las células madre del cerebro y la médula espinal de fetos abortados. La compañía también está apuntando a otras afecciones importantes del sistema nervioso central con su plataforma de terapia celular, que incluyen lesión de la médula espinal, paraplejía espástica isquémica, accidente cerebrovascular crónico y cáncer de cerebro.
La ELA destruye gradualmente las conexiones entre la médula espinal y las neuronas motoras, lo que finalmente priva a los pacientes de toda la capacidad de movimiento. La esperanza es que las células inyectadas en la médula espinal proporcionen apoyo, tal vez mediante la liberación de factores de crecimiento, y eviten la muerte de las neuronas motoras. Ellos nutren a las neuronas motoras moribundas para que recuperen la salud o las hacen más saludables y ralentizan el proceso degenerativo, dice Richard Garr, director ejecutivo de Neuralstem.
Hemos descubierto que el procedimiento es extremadamente seguro, dice Eva Feldman , neurólogo de la Universidad de Michigan e investigador principal del ensayo. En un subconjunto de pacientes, parece que vemos que la enfermedad ya no progresa, pero es demasiado pronto para saber si el resultado de ese pequeño número de pacientes es significativo, dice.
En su primera cirugía, Harada recibió 10 inyecciones, cada una con unas 100.000 células, a los lados de la médula espinal inferior. Después del procedimiento, pudo mover sus extremidades con una fuerza y destreza que superaron sus habilidades antes del tratamiento. Si bien algunos pacientes con ELA pueden ver breves períodos de pequeñas mejoras o estabilización, este grado de recuperación es inaudito. En los últimos meses, Harada dice que sus habilidades han ido retrocediendo lentamente, aunque a un ritmo más lento que antes del tratamiento.
En el procedimiento de esta semana, en lugar de inyectar células en la columna inferior de Harada, un cirujano colocará las células en la médula espinal superior, una región que contiene las células nerviosas grandes que controlan la respiración. Dado que los pacientes con ELA generalmente mueren por un paro respiratorio, los investigadores esperan que el tratamiento proteja las neuronas motoras de la médula espinal superior y prevenga o ralentice la pérdida de la función pulmonar.
Las células del tronco neural son algo diferentes a las células madre típicas, ya que tienen un destino definido. Al tomar células de un feto en una etapa de gestación en particular, la empresa genera células que aún pueden dividirse pero que se convierten en un tipo de célula específico, como las células de la médula espinal. Esta propiedad única de las células de Neuralstem permite a la empresa probar fármacos potenciales en tipos de células específicas del sistema nervioso central en placas de cultivo. Actualmente, la compañía está buscando medicamentos que puedan proteger y nutrir las neuronas del hipocampo, una parte del cerebro fundamental para formar y almacenar recuerdos.
Otro ensayo de ELA, que se está llevando a cabo en la Clínica Mayo, está probando un tratamiento que inyecta las propias células madre del paciente, aisladas del tejido graso, en su líquido cefalorraquídeo. Hasta el momento, dos pacientes se han sometido al procedimiento. Como el juicio de Emory, el Estudio de Mayo Clinic se centra en la seguridad. Aunque estos tratamientos con células madre son todavía bastante nuevos y conllevan riesgos, la terrible situación de los pacientes con ELA cambia el equilibrio entre riesgo y beneficio. Cuando tiene una enfermedad como la ELA, donde la supervivencia promedio es de dos a tres años después del diagnóstico y es uniformemente fatal, los investigadores y la FDA creen que es ético probar estos enfoques más desesperados que conllevan un riesgo potencialmente mayor, dice Anthony Windebank , neurólogo que dirige el ensayo de Mayo.
Si el procedimiento resulta seguro, uno de los próximos pasos para el campo sería modificar genéticamente las células para producir factores de crecimiento específicos que probablemente prevengan la muerte de las neuronas motoras, dice Windebank. Si hay algún signo de eficacia con estos enfoques, la traducción a la clínica se produciría muy rápidamente.