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Mujer de Texas es la primera persona en someterse a una terapia optogenética
Una mujer ciega en Texas es la primera persona en someterse a una terapia basada en una tecnología emergente llamada optogenética. Si tiene éxito, la terapia creará células sensibles a la luz en uno de sus ojos y le permitirá ver de nuevo.
Este paciente y otros que están siendo reclutados para un ensayo clínico tiene una enfermedad degenerativa llamada retinosis pigmentaria. En esta enfermedad, las células sensibles a la luz de la retina mueren gradualmente. Estas células transmiten señales eléctricas a los nervios que las transmiten al cerebro.
La terapia utiliza optogenética, una tecnología que utiliza una combinación de terapia génica y luz para controlar con precisión los nervios. La terapia debe hacer que ciertas células nerviosas en el ojo de la mujer, llamadas células ganglionares, sean sensibles a la luz. El ojo fue inyectado con virus que transportaban ADN de algas sensibles a la luz. Si funciona, las células harán lo que hacen los conos y bastones de la retina sana: disparar una señal eléctrica en respuesta a la luz, restaurando parte de la visión.
El paciente fue tratado a fines de febrero en Dallas por médicos dirigidos por abedul david de El Fundación Retina del Suroeste . La terapia fue desarrollada por Terapéutica RetroSense de Ann Arbor, Míchigan.
Más allá de las implicaciones para el tratamiento de personas ciegas, este ensayo también está siendo observado por la comunidad de neurociencias. Si tiene éxito, sugiere que la optogenética es prometedora no solo como una herramienta de laboratorio para estudiar los circuitos cerebrales que subyacen a enfermedades como el Parkinson y la esquizofrenia, sino también como una terapia potencial para tratar a las personas que las padecen.
Esta es una gran prueba temprana de optogenética, porque el ojo es fácilmente accesible, dice todd sherer , neurocientífico y director ejecutivo de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson. La fundación financia investigaciones sobre el uso de la optogenética para estudiar los circuitos subyacentes al Parkinson.
Durante el próximo año, los médicos de la Fundación Retina controlarán la sensibilidad a la luz del ojo del primer paciente mientras administran potencialmente tres dosis adicionales de la terapia génica.
La están siguiendo para detectar cualquier efecto secundario y también la controlan para detectar cualquier visión en el ojo tratado.
El objetivo no es lograr que vea con una visión 20/20, a todo color, sino dotar al ojo que actualmente tiene una percepción de luz cero con algo de visión. Las cosas pequeñas como poder saber que alguien está en la habitación con ellos, o poder cruzar la calle, son un gran problema, dice Birch.
Es especialmente emocionante porque actualmente no hay tratamientos para la retinitis pigmentosa, excepto una prótesis de retina que usa un chip implantado para estimular las células en la parte posterior del ojo, señala Jacque Duncan, profesor de oftalmología clínica en la Universidad de California, San Francisco.
La visión que funciona a través de células ganglionares sensibles a la luz probablemente será diferente a la visión que depende de una retina sana. Cuando sales al exterior, por ejemplo, puede ser unas 10.000 veces más brillante que en el interior. Las retinas sanas adaptan rápidamente su sensibilidad para adaptarse a esto, pero es probable que las células sensibles a la luz creadas por la terapia génica no puedan adaptarse. Por esa razón, puede ser necesario que la terapia RetroSense, si funciona, se combine con algún tipo de anteojos de videoproyección que puedan realizar estos ajustes y adaptar la luz entrante al ojo tratado, enviando una señal más brillante en el interior de lo que lo hace. al aire libre, por ejemplo.
Mientras tanto, el ensayo continúa reclutando a otros pacientes con retinosis pigmentaria, con una meta de 15 en total. La fundación está reclutando pacientes que no solo tienen baja visión o son legalmente ciegos, sino también profundamente ciegos, con poca o ninguna sensibilidad a la luz en uno o más ojos.
Les digo a los pacientes que esto es como la misión Apolo: es potencialmente un gran paso adelante, pero es completamente experimental, dice Birch. Son pioneros.