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Médicos estadounidenses planean tratar a pacientes con cáncer usando CRISPR
Las células inmunitarias editadas genéticamente podrían ayudar a eliminar tumores mortales. 17 de enero de 2018
medicina penn
La primera prueba en humanos en los EE. UU. que involucra la herramienta de edición de genes CRISPR podría comenzar en cualquier momento y empleará la técnica de corte de ADN en un intento por combatir los cánceres mortales.
Los médicos de la Universidad de Pensilvania dicen que usarán CRISPR para modificar las células inmunitarias humanas para que se conviertan en expertos asesinos del cáncer, según los planes. publicado esta semana en un directorio de ensayos clínicos en curso.
El estudio incluirá hasta 18 pacientes que luchan contra tres tipos diferentes de cáncer (mieloma múltiple, sarcoma y melanoma) en lo que podría convertirse en el primer uso médico de CRISPR fuera de China, donde se han realizado estudios similares.
Un grupo asesor de los Institutos Nacionales de Salud inicialmente dio luz verde a los investigadores de Penn en junio de 2016 (ver Primera prueba humana de CRISPR propuesta), pero hasta ahora no se sabía si la prueba continuaría.
'Estamos en los pasos finales de preparación para el ensayo, pero no podemos proporcionar una fecha de inicio proyectada específica', dijo un portavoz de Penn Medicine. Revisión de tecnología del MIT .
El Instituto Parker para la Inmunoterapia del Cáncer, una organización benéfica creada por el empresario multimillonario Sean Parker, uno de los fundadores del sitio para compartir música Napster, confirmó que está ayudando a financiar el estudio.
El ensayo CRISPR, dirigido por el doctor Edward Stadtmauer, consiste en reprogramar las células inmunitarias de una persona para encontrar y atacar tumores.
Para ayudar a mejorar el tratamiento, los científicos de Penn tienen la intención de usar CRISPR para eliminar dos genes en las células T de los pacientes para que sean mejores combatientes del cáncer. Uno de los genes que se eliminará produce una molécula de punto de control, PD-1, que las células cancerosas aprovechan para frenar el sistema inmunitario.
Una edición adicional eliminará el receptor que las células inmunitarias normalmente usan para detectar peligros, como gérmenes o tejido enfermo. Un receptor diseñado, agregado en su lugar, los dirigirá hacia tumores particulares.
En el estudio, los médicos extraerán las células sanguíneas de las personas, las modificarán con CRISPR en el laboratorio y luego las volverán a infundir a los pacientes.
Este enfoque fuera del cuerpo, llamado terapia génica ex vivo, se considera menos riesgoso que inyectar CRISPR directamente en el torrente sanguíneo de una persona, lo que podría causar reacciones inmunitarias.
Una segunda prueba CRISPR que podría comenzar en Europa a finales de este año también seguirá el enfoque ex vivo. CRISPR Therapeutics, una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts, solicitó a las autoridades reguladoras europeas en diciembre permiso para tratar de curar la beta talasemia, un trastorno de la sangre, mediante un ajuste genético en las células sanguíneas de las personas.