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Los genes de los mutantes humanos apuntan a un nuevo superpoder
Productos farmacéuticos Regeneron
La búsqueda de mutaciones que conjuren superpoderes médicos ha dado como resultado personas resistentes a las enfermedades hepáticas, incluso si beben como locos.
La importante empresa de biotecnología Regeneron Pharmaceuticals dice que encontró personas con una mutación genética que parece dejarlos en su mayoría inmunes a la enfermedad del hígado graso, que está muy extendida en los EE. UU. como resultado tanto del alcoholismo como del exceso de comida.
Ahora, dice la compañía, se asociará con el especialista en silenciamiento de genes Alnylam Pharmaceuticals para crear medicamentos que imiten el efecto.
Regeneron dirige una de las operaciones de secuenciación de genes más grandes del mundo en asociación con Geisinger Health System, operador de una gran red de hospitales.
Tiene el código de ADN y los registros médicos de miles de voluntarios.
Eso le permite a la compañía buscar personas inusualmente resistentes a ciertas enfermedades y luego determinar si hay una explicación en su ADN (ver La búsqueda de genomas excepcionales).
La búsqueda de superpoderes genéticos puede conducir rápidamente a nuevos medicamentos, como un poderoso medicamento para reducir el colesterol que ya vende Regeneron.
Esta vez, Regeneron examinó el ADN, los niveles sanguíneos y los registros electrónicos de 46 544 voluntarios para buscar vínculos con el daño hepático.
Se concentraron en un gen llamado HSD17B13 . Descubrieron que las personas que carecen de una copia funcional de este gen tenían un 73 por ciento menos de posibilidades de cirrosis debido a la bebida, y la mitad de posibilidades de otros tipos de cirrosis.
Cómo funciona el efecto protector no está del todo claro. Pero las dos compañías de biotecnología dicen que ahora intentarán crear un medicamento para tratar la enfermedad del hígado graso.
Alrededor de una cuarta parte de los estadounidenses padecen esta afección, según un informe publicado por los científicos de Regeneron en el Revista de medicina de Nueva Inglaterra el 21 de marzo.
El hígado graso es crónico y no siempre peligroso. Las compañías de biotecnología dicen que buscan tratar un tipo específico llamado esteatohepatitis no alcohólica o NASH, que es más probable que provoque insuficiencia hepática.
El problema hepático está relacionado con el sobrepeso, por lo que perder peso puede ralentizarlo. Para aquellos que no pueden perder peso, Regeneron eventualmente puede tener un superpoder en un vial.