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Los ensayos clínicos son mejores, más rápidos y más baratos con big data
En asociación con Medidatos
Los ensayos clínicos nunca han estado más a la vista del público que el año pasado, mientras el mundo observaba el desarrollo de vacunas contra covid-19, la enfermedad en el centro de la pandemia de coronavirus de 2020. Las discusiones sobre las fases del estudio, la eficacia y los efectos secundarios dominaron las noticias. La característica más distintiva de los ensayos de vacunas fue su velocidad. Debido a que las vacunas están destinadas a la distribución universal, la población de estudio es, básicamente, todos. Esa característica única significa que reclutar suficientes personas para las pruebas no ha sido el obstáculo que suele ser.
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Una de las partes más difíciles de mi trabajo es inscribir a los pacientes en los estudios, dice Nicholas Borys, director médico de Lawrenceville, Nueva Jersey, la empresa de biotecnología Celsion, que desarrolla agentes de quimioterapia e inmunoterapia de próxima generación para el cáncer de hígado y de ovario y ciertos tipos de cerebro. tumores Borys estima que menos del 10 % de los pacientes con cáncer participan en ensayos clínicos. Si pudiéramos llegar al 20% o 30%, probablemente ya habríamos conquistado varios cánceres.
Los ensayos clínicos prueban nuevos medicamentos, dispositivos y procedimientos para determinar si son seguros y efectivos antes de que se aprueben para uso general. Pero el camino desde el diseño del estudio hasta la aprobación es largo, tortuoso y costoso. Hoy en día, los investigadores están utilizando inteligencia artificial y análisis de datos avanzados para acelerar el proceso, reducir costos y brindar tratamientos efectivos más rápidamente a quienes los necesitan. Y están aprovechando un recurso infrautilizado pero en rápido crecimiento: datos sobre pacientes de ensayos anteriores.
Creación de controles externos
Los ensayos clínicos generalmente involucran al menos dos grupos o brazos: un brazo de prueba o experimental que recibe el tratamiento bajo investigación y un brazo de control que no lo recibe. Un grupo de control puede no recibir ningún tratamiento, un placebo o el tratamiento estándar actual para la enfermedad que se está tratando, según el tipo de tratamiento que se esté estudiando y con qué se compare según el protocolo del estudio. Es fácil ver el problema de reclutamiento para los investigadores que estudian terapias para el cáncer y otras enfermedades mortales: los pacientes con una afección potencialmente mortal necesitan ayuda ahora. Si bien pueden estar dispuestos a correr riesgos con un nuevo tratamiento, lo último que quieren es ser asignados al azar a un grupo de control, dice Borys. Combine esa renuencia con la necesidad de reclutar pacientes que tienen enfermedades relativamente raras, por ejemplo, una forma de cáncer de mama caracterizada por un marcador genético específico, y el tiempo para reclutar suficientes personas puede extenderse durante meses o incluso años. Nueve de cada 10 ensayos clínicos en todo el mundo, no solo para el cáncer sino para todo tipo de afecciones, no pueden reclutar suficientes personas dentro de los plazos previstos. Algunos ensayos fallan por completo por falta de suficientes participantes.
¿Qué pasaría si los investigadores no necesitaran reclutar un grupo de control y pudieran ofrecer el tratamiento experimental a todos los que aceptaron participar en el estudio? Celsion está explorando un enfoque de este tipo con Medidata, con sede en Nueva York, que proporciona software de gestión y captura de datos electrónicos para más de la mitad de los ensayos clínicos del mundo, prestando servicios a la mayoría de las principales empresas farmacéuticas y de dispositivos médicos, así como a centros médicos académicos. Adquirida por la empresa de software francesa Dassault Systèmes en 2019, Medidata ha recopilado una enorme fuente de datos: información detallada de más de 23 000 ensayos y casi 7 millones de pacientes desde hace unos 10 años.
La idea es reutilizar datos de pacientes en ensayos anteriores para crear brazos de control externos. Estos grupos cumplen la misma función que los brazos de control tradicionales, pero se pueden usar en entornos donde es difícil reclutar un grupo de control: para enfermedades extremadamente raras, por ejemplo, o condiciones como el cáncer, que son una amenaza inminente para la vida. También se pueden usar de manera efectiva para ensayos de un solo brazo, lo que hace que un grupo de control sea poco práctico: por ejemplo, para medir la efectividad de un dispositivo implantado o un procedimiento quirúrgico. Quizás su uso inmediato más valioso es para realizar ensayos preliminares rápidos, para evaluar si vale la pena seguir un tratamiento hasta el punto de un ensayo clínico completo.
Medidata usa inteligencia artificial para sondear su base de datos y encontrar pacientes que sirvieron como controles en ensayos anteriores de tratamientos para una determinada condición para crear su versión patentada de brazos de control externos. Podemos seleccionar cuidadosamente a estos pacientes históricos y hacer coincidir el brazo experimental actual con los datos históricos del ensayo, dice Arnaub Chatterjee, vicepresidente senior de productos, Acorn AI en Medidata. (Acorn AI es la división de datos y análisis de Medidata). Los ensayos y los pacientes se emparejan para los objetivos del estudio, los llamados puntos finales, como la reducción de la mortalidad o el tiempo que los pacientes permanecen libres de cáncer, y para otros aspectos de la diseños de estudio, como el tipo de datos recopilados al comienzo del estudio y a lo largo del mismo.
Al crear un brazo de control externo, hacemos todo lo posible para imitar un ensayo controlado aleatorio ideal, dice Ruthie Davi, vicepresidenta de ciencia de datos, Acorn AI en Medidata. El primer paso es buscar en la base de datos posibles candidatos para el brazo de control utilizando los criterios clave de elegibilidad del ensayo de investigación: por ejemplo, el tipo de cáncer, las características clave de la enfermedad y qué tan avanzada está, y si es la primera vez que el paciente ser tratado. Es esencialmente el mismo proceso que se usa para seleccionar pacientes de control en un ensayo clínico estándar, excepto que los datos registrados al comienzo del ensayo anterior, en lugar del actual, se usan para determinar la elegibilidad, dice Davi. Estamos encontrando pacientes históricos que calificarían para el ensayo si existieran hoy.
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Este contenido fue producido por Insights, el brazo de contenido personalizado de MIT Technology Review. No fue escrito por el equipo editorial de MIT Technology Review.