Los biohackers están pirateando una versión barata de una terapia génica de un millón de dólares

ilustración fotográfica de Robin Hood disparando una jeringa con un arco Sr + Sra tecnología

Citando el tremendo costo de los nuevos medicamentos, un grupo internacional de biohackers dice que están creando una imitación de una terapia génica de un millón de dólares.

El fármaco que se copia es Glybera, una terapia génica que fue el fármaco más caro del mundo cuando salió al mercado en Europa en 2015 con un precio de 1 millón de dólares por tratamiento. Glybera fue la primera terapia génica jamás aprobada para tratar una enfermedad hereditaria.

Ahora, un grupo de biólogos aficionados e independientes dicen que han diseñado un prototipo de una versión más simple y económica de Glybera, y planean llamar a científicos corporativos y universitarios para que los ayuden a verificarlo, mejorarlo y probarlo en animales.

El grupo dice que comenzará a compartir los materiales y describirá sus actividades este fin de semana en Biohack the Planet, una conferencia en Las Vegas que alberga a científicos ciudadanos, periodistas e investigadores durante dos días de presentaciones sobre implantes corporales, bioseguridad y alucinógenos.

Glybera / wikipedia

Esto se desarrolló en un cobertizo en Mississippi, un almacén en Florida, un dormitorio en Indiana y en una computadora en Austria, dice Gabriel Licina, un biohacker con sede en South Bend, Indiana. Él dice que la terapia génica prototipo costó menos de $ 7,000 para crear.

Los expertos informados sobre el proyecto de biohacking estaban divididos, y algunos lo llamaron equivocado y con pocas probabilidades de funcionar. Otros dicen que el costo excesivo de los tratamientos genéticos ha dejado a los pacientes sin opciones y ha creado un incentivo para piratear los avances genéticos.

Es un gran problema ver a los biohackers enfocarse en las terapias genéticas porque las posibles consecuencias pueden ser bastante grandes, dijo Rachel Sachs, profesora asociada de derecho en la Universidad de Washington en St. Louis y experta en precios de medicamentos. Pueden verse a sí mismos como servidores de los intereses de la comunidad de pacientes.

Este año, la farmacéutica suiza Novartis presentó otra terapia génica, Zolgesma, para la atrofia muscular espinal, con un precio de 2,1 millones de dólares. Debido al costo, algunos padres han tenido problemas para obtenerlo para sus hijos y es poco probable que el tratamiento esté disponible en la mayor parte del mundo.

Interrumpiendo la narrativa

La terapia génica que los biohackers dicen que están copiando, Glybera, fue aprobada para personas con una enfermedad sanguínea ultra rara llamada deficiencia de lipoproteína lipasa. Pero no resultó rentable y fue retirado del mercado en 2017 por su fabricante, UniQure. Hasta la fecha, se sabe que solo una aseguradora, en Alemania, ha pagado el tratamiento.

Andreas Stürmer, un biotecnólogo e ingeniero ambiental que reside en Linz, Austria, dice que después de que se le ocurrió la idea de aplicar ingeniería inversa al tratamiento, trajo el concepto a Licina. Su colaboración, que tuvo lugar a través de mensajes de Facebook y llamadas de Skype, incluyó la ayuda de David Ishee, un biohacker en Mississippi.

Andreas Sturmer

En otro ejemplo reciente de terapia génica de imitación, en 2018, un biohacker en Florida produjo y comió una terapia génica oral para la intolerancia a la lactosa utilizando un artículo científico de 20 años como receta.

Se trata de interrumpir la narrativa, dice Licina, también cofundadora de SciCasa , un laboratorio comunitario de biotecnología en Indiana. Fue como, 'Bueno, ¿por qué diablos no?'

David Ishee

Una razón para no hacerlo es que copiar y vender el medicamento podría infringir la propiedad intelectual de UniQure. Tom Malone, portavoz de UniQure, dice que la empresa no había sido informada del intento de biohackeo. Él dice que todavía posee una patente sobre el medicamento, pero no cree que haya una gran demanda para el tratamiento. Con ese fin, una versión 'imitada' de Glybera probablemente enfrentaría importantes obstáculos regulatorios y comerciales, dice Malone.

Además, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. ha dicho que es ilegal vender suministros de terapia génica de bricolaje. Aún así, algunos biohackers se sienten seguros al obtener información de artículos publicados, incluso si parte de ella ha sido patentada. Esta cosa está protegida de 10 maneras diferentes, dice Ishee. No me importa. Porque no lo vendo.

Termina el trabajo

Para hacer su imitación, los biohackers verificaron los documentos originales de Glybera en busca de información sobre la secuencia genética del gen del que los pacientes requieren copias corregidas. Hicieron un pedido a una compañía de síntesis de genes para obtener una copia del ADN, que se agregó a una construcción genética circular llamada minicírculo. Cuando se agrega a una célula, el mincircle comenzará a fabricar pequeñas cantidades de la enzima lipoproteína lipasa.

Esa es una diferencia importante con el Glybera original, que empleó una inyección de virus en el músculo de la pierna para administrar el gen. La entrega viral es una tarea compleja, pero es la estrategia más utilizada en la terapia génica. Los biohackers no tienen acceso a los virus debido a su alto costo, pero dicen que también se pueden inyectar minicírculos.

Robert Kotin, un experto en producción de terapia génica, califica de controvertida la tecnología del minicírculo y dice que ha mostrado resultados contradictorios. Si bien los minicírculos, a diferencia de los virus, podrían volver a administrarse una y otra vez, no son tan eficientes para lograr que las células sigan las instrucciones genéticas.

No es lo mismo, [pero] puede hacer el trabajo. Simplemente es menos eficiente, dice Ishee sobre los minicírculos, que se basan en su diseño. Él piensa que podrían inyectarse durante un período de medio año. Es como si quisieras cavar una piscina o un estanque: podrías comprar una retroexcavadora y cavarlo en un día, o podrías hacerlo con una pala sin costo durante varios meses.

Reclamaciones de biohacking

Esta no es la primera vez que el grupo hace un chapoteo con afirmaciones de retoques genéticos. Ishee ha intentado (sin éxito) modificar el ADN de los perros, y Licina y Stürmer estaban involucrados con una empresa nueva llamada Ascendance Biomedical cuyo director ejecutivo, Aaron Traywick, se inyectó una vacuna contra el herpes no probada en 2018, lo que provocó una ola de críticas.

Traywick fue más tarde encontrado muerto en un tanque de flotación. Su ahogamiento fue dictaminó accidental y no relacionado con sus experimentos genéticos.

gabriel licina

Esta vez, el equipo está tomando medidas para demostrar que su invención genética, a la que llaman Slybera, debe tomarse en serio. En el evento de Las Vegas este fin de semana, pedirán ayuda para probar su versión del tratamiento en animales, algo que dicen que es demasiado costoso para hacerlo ellos mismos.

No digo que tengamos una terapia génica completa, dice Licina. Solo que tenemos una pieza. Actualmente, el grupo dice que Slybera no está listo para los pacientes y necesita un mayor desarrollo.

enfermedad dolorosa

Desde que Glybera fue retirada del mercado europeo hace dos años, los pacientes con la enfermedad de almacenamiento de grasa que trata, conocida por la abreviatura LPLD, no han tenido muchas opciones.

Usualmente diagnosticado en la niñez, el LPLD se caracteriza por la presencia de partículas de grasa en la sangre, haciéndola lucir de color blanco cremoso. Los pacientes se enfrentan a dietas estrictas de por vida y deben abstenerse del alcohol y el azúcar o sufrir efectos secundarios como el dolor insoportable de la pancreatitis. Muchas pacientes mujeres no pueden tener hijos.

Estas severas restricciones dietéticas son muy aislantes, dice Jill Prawer, fundadora de LPLD Alliance, un grupo de defensa de pacientes en el Reino Unido. Me decepcionó mucho que Glybera fuera retirada del mercado... pero no sé lo suficiente sobre biohacking, especialmente sobre su seguridad y eficacia, o su legalidad.

Prawer se pregunta cuán central sería la seguridad, el bienestar y el bienestar del paciente para los biohackers, quienes trabajan en biotecnología como un pasatiempo, y qué salvaguardas existirían si algo saliera mal.

Justicia social

Daniel Gaudet, un médico de Montreal que trata a pacientes que padecen la deficiencia (19 de los cuales recibieron Glybera en ensayos clínicos), cree que el plan de los biohackers es ingenuo. Si bien está de acuerdo en que Glybera era demasiado costosa, cree que desarrollar una terapia génica es demasiado complejo y arriesgado para que lo emprendan los aficionados.

El acceso y la asequibilidad son verdaderos desafíos, dice Gaudet. Debemos ser creativos, pero el biohacking no es la solución.

Otros no están tan seguros de que los biohackers deban descartarse. El genetista Michael Hayden dirigió el equipo de investigación original de Glybera en la Universidad de Columbia Británica. Recuerda la emoción cuando el tratamiento funcionó en animales y la esperanza que sintió de que los pacientes pudieran ser ayudados. Para demostrarlo, se formó una empresa llamada AMT (que luego se convirtió en UniQure) para realizar un estudio definitivo en pacientes.

Fue entonces cuando comenzaron los problemas, dice Hayden. Como científicos clínicos, perdimos el control del proyecto por completo... Decidieron que iban a cobrar un millón de dólares por tiro. En 2012, en Europa, esto era indignante.

El derecho a acceder a la medicina es una cuestión de justicia social, dice Hayden. Cualquier forma de brindar beneficios potenciales a los pacientes es completamente significativa, y nunca me interpondría en el camino [de los biohackers]. De hecho, dice que estaría interesado en estar conectado con el equipo que intenta piratear su droga.

Nos encantaría aprender más, dice.

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