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Las células madre parecen seguras en el tratamiento de enfermedades oculares
Cuando las células madre se extrajeron por primera vez de embriones humanos hace 16 años, los científicos imaginaron que pronto estarían tratando la diabetes, las enfermedades cardíacas, los accidentes cerebrovasculares y muchas otras enfermedades con células fabricadas en el laboratorio.
Las células trasplantadas aparecen como una mancha oscura en la retina de una persona con degeneración macular.
Todo ha tomado más tiempo de lo que pensaban. Pero hoy, una empresa de biotecnología de Massachusetts informó los resultados de la prueba en humanos más grande y más larga de un tratamiento basado en células madre embrionarias, diciendo que parece seguro y puede haber restaurado parcialmente la visión de los pacientes que se quedan ciegos por enfermedades degenerativas.
Los resultados del estudio de tres años se describieron hoy en el Lanceta por Tecnología celular avanzada y especialistas en ojos colaboradores del Jules Stein Eye Institute en Los Ángeles, que trasplantaron células cultivadas en laboratorio a los ojos de nueve personas con degeneración macular y nueve con distrofia macular de Stargardt.
La idea detrás del tratamiento de Advanced Cell es reemplazar las células del epitelio pigmentario de la retina (conocidas como células RPE), un tipo de tejido protector sin el cual los fotorreceptores de una persona también mueren, con suministros cultivados en el laboratorio. Utiliza células madre embrionarias como punto de partida, alentándolas a generar millones de células retinales especializadas. En el estudio, cada paciente recibió un trasplante de entre 50.000 y 150.000 de esas células en un ojo.
El objetivo principal del estudio era probar que las células eran seguras. Más allá de no ver efectos secundarios preocupantes, los investigadores también notaron algunas mejoras en los pacientes. Según los investigadores, la mitad de ellos mejoraron lo suficiente como para leer dos o tres líneas adicionales en una tabla optométrica. Robert Lanza, director científico de Advanced Cell, calificó estos resultados como notables.
Tenemos personas que dicen cosas que nadie inventaría, como 'Oh, puedo ver el patrón en mis muebles' o 'Ahora conduzco hasta el aeropuerto', dice. Está claro que algo está pasando aquí.
Lanza enfatiza la necesidad de un estudio más grande, que dice que la compañía espera lanzar a finales de este año en los pacientes de Stargardt. Pero si los resultados de visión vistos hasta ahora continúan, dice Lanza, esto sería una terapia.
Algunos especialistas en ojos dijeron que es demasiado pronto para decir si las mejoras en la visión eran reales. Los pacientes no fueron examinados por especialistas independientes, dijeron, y la vista en pacientes con baja visión es notoriamente difícil de medir. Eso deja mucho espacio para efectos placebo o sesgos inconscientes por parte de los médicos.
Cuando alguien recibe un tratamiento, se esfuerza mucho por leer la tabla optométrica, dice Esteban Tsang , un médico de la Universidad de Columbia que atiende a pacientes que pierden la visión por ambas enfermedades. Es común que los pacientes muestren mejoras rápidas, dice, aunque por lo general no son tan grandes como lo que informa Advanced Cell.
Tsang también cuestiona algunas de las pruebas fotográficas que, según Advanced Cell, mostraban que las células trasplantadas habían sobrevivido. Es una prueba de concepto de que es seguro, pero de lo contrario es difícil llegar a una conclusión, dice.
Pero los resultados favorables son críticos para Advanced Cell, una pequeña empresa de biotecnología en Marlborough, Massachusetts, que ha tenido problemas financieros. Este año fue multado por los reguladores del mercado de valores y su director ejecutivo renunció en medio de un escándalo de venta de acciones. Lanza dice que un estudio más grande para probar si el tratamiento funciona costaría decenas de millones.
Quizás porque necesita recaudar dinero, Advanced Cell ha promocionado previamente los resultados preliminares del estudio, incluida la afirmación de que un paciente, un ranchero, esencialmente recuperó su visión . Pero por cada una de esas anécdotas, hay otro paciente que dice que el tratamiento no hizo nada. Uno, Maurie Hill, que tiene Stargardt y ha perdido totalmente la parte central de su visión, dijo en su blog que estaba decepcionada de no haber experimentado ningún cambio funcional en la visión.
Los estudios oculares de Advanced Cell son importantes porque son los únicos ensayos clínicos basados en células madre embrionarias en los EE. UU. cinco pacientes (ver Geron cierra el programa pionero de células madre).
Pero debido a que el ojo es más fácil de tratar, pronto podría haber un pequeño auge en los estudios de retina utilizando células madre embrionarias. La empresa de biotecnología BioTime dicho este mes que había solicitado la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para realizar un pequeño ensayo clínico. El gigante farmacéutico Pfizer planea lanzar su propio estudio, en el que trasplantaría parches más grandes de células de la retina. Si ese ensayo avanza, sería el primero de una gran empresa farmacéutica que utiliza células madre embrionarias.
La razón es clara, dice Magdalena Seiler , investigador de la Universidad de California, Irvine. Si puede reemplazar las células RPE, puede rescatar los fotorreceptores. Eso se ha demostrado una y otra vez en experimentos con animales.
En septiembre, médicos japoneses realizaron la primer trasplante de tejido retiniano derivado de las llamadas células iPS, que son células madre que pueden crearse a partir del propio tejido de una persona y combinarlas genéticamente.