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La terapia génica en los EE. UU. va camino de su aprobación el próximo año
La primera terapia génica para una enfermedad hereditaria en los EE. UU. está más cerca de la realidad que nunca.
Spark Therapeutics es solo la segunda compañía en presentar una solicitud ante la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para dicho tratamiento, pero es probable que sea la primera en llegar al mercado.
Hablando en EmTech MIT 2016 el martes, Katherine High, cofundadora de Spark, confirmó que la compañía está en camino de lanzar su primer producto el próximo año. La terapia génica, conocida como SPK-RPE65, se enfoca en mutaciones en los ojos de las personas que a menudo conducen a la ceguera. Actualmente, no hay medicamentos disponibles para tratar estos trastornos, conocidos como distrofias retinianas hereditarias.
Katherine High, cofundadora de Spark Therapeutics, habla con Antonio Regalado de MIT Technology Review.
Spark planea completar su solicitud a la FDA a principios de 2017. Si se aprueba el próximo año, la terapia se convertiría en la primera en recibir luz verde para una enfermedad hereditaria en los EE. UU. Dos terapias génicas de este tipo, Strimvelis y Glybera, ya han sido aprobadas en Europa .
El fabricante de Glybera, UniQure, inicialmente buscó la aprobación de la FDA para su terapia génica, que trata un trastorno genético raro llamado deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD). Pero la compañía abandonó esos planes en diciembre de 2015 después de que la FDA respondió a la solicitud con una solicitud para realizar ensayos clínicos adicionales para probar la eficacia de la terapia.
El campo de la terapia génica ha visto su parte de fracasos clínicos, incluida la muerte de un paciente en 1999 debido a complicaciones de un tratamiento experimental. High dice que las fallas anteriores ocurrieron en parte porque los modelos animales no expusieron adecuadamente las fallas potenciales de la terapia génica.
Tiene que resolver una masa crítica de problemas antes de que pueda comenzar el desarrollo terapéutico en serio, dijo.
Podría decirse que Spark ha resuelto esos problemas con SPK-RPE65. Esta semana, la compañía presentó datos de Fase III en la reunión anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología que muestran que 27 de 29 sujetos que estaban virtualmente ciegos experimentaron un aumento en la función de la visión durante más de un año después del procedimiento. Ningún paciente ha tenido ningún evento adverso grave asociado con el tratamiento, según la compañía. High dijo que la terapia se administra en un procedimiento quirúrgico de 45 minutos bajo anestesia, y se puede ver un cambio en la visión dentro de los 30 días.
High dijo en una entrevista el martes que la compañía concluyó el ensayo y no planea realizar ninguna prueba adicional antes de buscar la aprobación de la FDA, una señal de que Spark confía en su solicitud de la FDA.
Spark comenzó a probar SPK-RPE65 por primera vez en 2007, y desde entonces se ha unido a un pequeño grupo de empresas que han avanzado en terapias génicas experimentales más allá de los ensayos iniciales de seguridad y en las últimas etapas de las pruebas. Mientras tanto, Spark también está trabajando en una terapia génica para la hemofilia, que ya está mostrando resultados prometedores.