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La tecnología de virus mejorada impulsa la puesta en marcha de nuevas terapias genéticas
El jueves, otra startup de terapia genética anunció su lanzamiento. Terapéutica de la dimensión espera desarrollar tratamientos genéticos a través de virus para enfermedades raras y su primer objetivo es el trastorno de la coagulación de la sangre, la hemofilia.
El anuncio llega apenas una semana después del lanzamiento de otra puesta en marcha de terapia génica, Spark Therapeutics (ver Lanzamientos de una nueva compañía de terapia genética). Una razón por la que las esperanzas frustradas de la terapia génica parecen estar mejorando es que los investigadores han mejorado las tecnologías para proporcionar correcciones genéticas. Las copias funcionales de genes son transportadas por virus modificados, o vectores, a las células de los pacientes que tienen copias ausentes o disfuncionales de esos genes. Muchos grupos usan vectores basados en virus adenoasociados, o AAV, que ya viven en la mayoría de nuestros cuerpos sin efectos nocivos.
Dimension ha obtenido la licencia de la tecnología AAV de Washington, D.C., Biociencias Regenx , una empresa fundada por el pionero de la terapia génica James Wilson . Wilson dirigió el instituto de la Universidad de Pensilvania que supervisó un ensayo de terapia génica en 1999 que terminó con la muerte de Jesse Gelsinger, un voluntario del ensayo de 18 años (ver The Glimmering Promise of Gene Therapy). La muerte de Gelsinger fue culpado a una reacción inmunológica al vector viral de la terapia experimental.
Ese ensayo utilizó un tipo diferente de virus y, desde su trágico final, Wilson había buscado mejores vectores, que encontró en los AAV. De acuerdo a Cableado , El AAV original de Wilson, AAV1, fue la base para la primera terapia génica aprobada en un mercado occidental (consulte Terapia génica en recuperación a medida que el tratamiento obtiene la aprobación occidental). Spark Therapeutics también está utilizando un tipo de AAV para administrar sus tratamientos.
Desde entonces, Wilson y su equipo han descubierto y desarrollado cientos de AAV modificados, que pueden apuntar a diferentes órganos del cuerpo, pero se les ha despojado de su capacidad de replicarse. Regenx autorizó varios vectores a Dimension. A lanzamiento que anuncia Dimension El lanzamiento sugiere que fue la tecnología Regenx la que inspiró la confianza de la firma de capital de riesgo. Biociencias de fidelidad para financiar la nueva empresa:
Un desafío central para la terapia génica ha sido el desarrollo de vectores seguros y eficientes para permitir la entrega del gen de reemplazo a las células y tejidos correctos del paciente para obtener beneficios, dijo el socio de Fidelity y CEO interino de Dimension Thomas Beck. Creemos que los [vectores] Regenex son el enfoque más prometedor para la terapia génica in vivo.
Un ensayo en etapa inicial de un vector Regenx que lleva el gen que falta en ciertos pacientes con hemofilia mostró que podría corregir el trastorno (cuatro de los seis participantes del ensayo pudieron dejar de tomar su medicación profiláctica para la coagulación) con pocos efectos secundarios. informaron investigadores en 2011 . Los vectores de virus modificados aún pueden atraer la atención del sistema inmunológico, pero los investigadores médicos pudieron controlar la reacción inmunológica con fármacos inmunosupresores.
Si bien muchos investigadores y empresas de terapia génica utilizan tecnología AAV, existen algunas excepciones. Bluebird Bio , por ejemplo, utiliza una versión atenuada de un virus del VIH que no se puede replicar. Bluebird está reclutando pacientes para un ensayo en etapa tardía de una terapia génica para una forma hereditaria de neurodegeneración infantil.