La FDA detiene uno de los primeros estudios CRISPR en humanos antes de que comience

Categoría: Biotecnología Al corriente 30 de mayo

Un ensayo que planea usar la herramienta de edición de genes CRISPR en pacientes con células falciformes se suspendió debido a preguntas no especificadas de los reguladores estadounidenses.

Fondo: CRISPR Therapeutics, que está desarrollando la terapia, buscó la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. en abril para comenzar el estudio. La terapia consiste en extraer células madre de la médula ósea de un paciente y editarlas con CRISPR en el laboratorio. La idea es que las células editadas, una vez infundidas de nuevo en el paciente, den lugar a glóbulos rojos sanos.

Retención de la FDA: Pero según un declaración el miércoles de CRISPR Therapeutics, la FDA ordenó a la compañía que no continúe con su estudio hasta que responda preguntas sobre su tratamiento (sin embargo, la compañía no proporcionó más detalles sobre cuáles son esas preguntas).

La FDA no respondió de inmediato a una solicitud de comentarios.

Ensayos planificados: CRISPR Therapeutics dice que un ensayo europeo para el trastorno sanguíneo hereditario beta talasemia, que implica un procedimiento similar, no se verá afectado por la orden de la FDA. La compañía planea comenzar ese estudio en la segunda mitad del año.

Por separado, el primer ensayo CRISPR en los EE. UU., realizado por la Universidad de Pensilvania, actualmente está inscribiendo pacientes.