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La FDA aprueba terapia génica innovadora para el cáncer
NOVARTIS
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó una terapia revolucionaria contra el cáncer que utiliza células inmunitarias genéticamente modificadas, lo que marca el inicio de una nueva era en el tratamiento del cáncer.
La FDA llama al tratamiento, fabricado por Novartis, la primera terapia génica en los EE. UU. La terapia está diseñada para tratar un tipo de cáncer de la sangre y de la médula ósea, a menudo letal, que afecta a niños y adultos jóvenes. Conocido como una terapia CAR-T, el enfoque ha mostrado resultados notables en los pacientes. El tratamiento único costará $475,000, pero Novartis dice que no se le cobrará nada si el paciente no responde a la terapia dentro de un mes.
Estamos ingresando a una nueva frontera en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las propias células de un paciente para atacar un cáncer mortal, dijo el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, en un comunicado. declaración .
La terapia, que se comercializará como Kymriah, es un tratamiento personalizado que utiliza las propias células T del paciente, un tipo de célula inmunitaria. Las células T de un paciente se extraen y se congelan criogénicamente para que puedan transportarse al centro de fabricación de Novartis en Nueva Jersey. Allí, las células se modifican genéticamente para tener un nuevo gen que codifica una proteína, llamada receptor de antígeno quimérico o CAR. Esta proteína dirige a las células T para que apunten y eliminen las células leucémicas con un antígeno específico en su superficie. Luego, las células modificadas genéticamente se vuelven a infundir en el paciente.
En un ensayo clínico de 63 niños y adultos jóvenes con un tipo de leucemia linfoblástica aguda, el 83 por ciento de los pacientes que recibieron la terapia CAR-T lograron remisión del cáncer dentro de los tres meses. A los seis meses, el 89 por ciento de los pacientes que recibieron la terapia seguían vivos y a los 12 meses, el 79 por ciento había sobrevivido.
Se estima que cada año se diagnostica leucemia linfoblástica aguda a 3100 pacientes de 20 años o menos en los EE. UU., lo que lo convierte en el cáncer infantil más común, según el Instituto Nacional del Cáncer. Las opciones de tratamiento actuales incluyen quimioterapia y trasplantes de células madre, pero alrededor de 600 pacientes pediátricos y adultos jóvenes con la enfermedad recaen cada año, y muchos siguen siendo incurables.
David Mitchell, fundador de un grupo de defensa llamado Pacientes por medicamentos asequibles, dijo en un comunicado que el costo de $ 475,000 es excesivo y afirma que el gobierno federal gastó $ 200 millones en investigaciones iniciales sobre la terapia CAR-T antes de que Novartis comprara los derechos del tratamiento. El grupo se reunió recientemente con la empresa para pedir un precio justo por su terapia. Estimaciones anteriores predijeron un precio de entre 600.000 y 750.000 dólares.
La aprobación histórica es un buen augurio para las empresas rivales Kite Pharma y Juno Therapeutics, que también están desarrollando terapias CAR-T. Kite Pharma, que está esperando la aprobación de la FDA para su terapia CAR-T para tratar una forma de cáncer de la sangre en adultos, fue comprada esta semana por Gilead en un acuerdo por valor de 11.900 millones de dólares.
Aunque la terapia de Novartis ha mostrado resultados extraordinarios en los pacientes, quedan dudas sobre cómo la empresa podrá fabricar terapias personalizadas con la suficiente rapidez para llevarlas a los pacientes de todo el país. Novartis dice que lleva un promedio de 22 días crear la terapia, desde el momento en que se extraen las células del paciente hasta que se vuelven a infundir en el paciente. Kymriah estará inicialmente disponible en 20 hospitales de EE. UU. dentro de un mes, dice Novartis. Eventualmente, 32 sitios en total ofrecerán la terapia.
También se sabe que la terapia CAR-T causa efectos secundarios potencialmente mortales en algunos pacientes, incluidos problemas neurológicos y una reacción llamada síndrome de liberación de citoquinas. Juno Therapeutics finalizó un estudio CAR-T a principios de este año después de que los pacientes murieran por edema cerebral o inflamación en el cerebro. Ningún paciente tratado con la terapia CAR-T de Novartis ha muerto por esa complicación, según la compañía.
La FDA define la terapia génica como un medicamento que introduce material genético en el ADN de una persona para reemplazar el material genético defectuoso o faltante para tratar una enfermedad o condición médica. Esta es la primera terapia de este tipo disponible en los EE. UU., según la FDA. Ya se han aprobado en Europa dos terapias génicas para enfermedades hereditarias raras.