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La enfermedad de su mascota podría curarse con terapia génica
Courtney Seymour había considerado durante mucho tiempo a su perra Greta, una boxeadora color chocolate y blanco de nueve años, una parte esencial de su familia. Entonces, cuando a Greta le diagnosticaron mielopatía degenerativa, una dolencia que, al igual que su contraparte humana, la enfermedad de Lou Gehrig, causa parálisis y una muerte inevitablemente dolorosa, Seymour quedó devastado.
Luego llegó un rayo de esperanza de uno de los nuevos enfoques terapéuticos más prometedores, aunque radicales, de la medicina para las enfermedades genéticas. El veterinario de Seymour mencionó que un estudio en la Universidad de Tufts estaba reclutando perros con la enfermedad para probar un tratamiento experimental llamado terapia génica. Aunque no hay certeza de éxito, Seymour aprovechó la oportunidad y condujo 150 millas desde su casa en las afueras de Albany, Nueva York, hasta Grafton, Massachusetts, para que Greta pudiera recibir el tratamiento en marzo.
Durante décadas, la terapia génica ha sido concebida como una forma de curar enfermedades mediante la introducción de nuevo material genético en el ADN de las personas. La tecnología finalmente está mostrando éxito en los pacientes, con tratamientos acercándose a la aprobación regulatoria en los EE. UU. (consulte Terapia génica 2.0: 10 Tecnologías innovadoras 2017). Algunas de estas terapias se probaron por primera vez en perros de investigación, que tienen sistemas inmunológicos similares a los humanos y contraen muchas de las mismas enfermedades. Pero a medida que los humanos buscan una mejor atención médica para los miembros peludos de su familia, estas terapias pronto podrían estar en el mercado también para los perros.
Dominik Faissler, neurólogo veterinario de la Universidad de Tufts que dirige el ensayo, está estudiando la terapia génica para la mielopatía degenerativa canina con el objetivo de ayudar a las personas con el tiempo. Él y sus colaboradores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts han tratado hasta ahora a cinco perros con la enfermedad, incluida Greta, y planean tratar a cinco más en un pequeño estudio piloto.
Una mutación en el gen SOD1 se ha relacionado con la enfermedad en perros, y un error en el mismo gen está asociado con la esclerosis lateral amiotrófica, o enfermedad de Lou Gehrig, en humanos. El tratamiento que desarrollaron los investigadores es una sola inyección en el líquido cefalorraquídeo de un virus modificado que puede infectar el sistema nervioso. El virus está diseñado para entregar material genético que apaga la expresión del gen defectuoso. Faissler espera que la terapia pueda avanzar a ensayos clínicos en humanos si es efectiva en perros.
Faissler dice que la terapia parece segura en perros hasta ahora, pero es demasiado pronto para saber si detendrá o revertirá la enfermedad. La terapia puede tardar meses en hacer efecto, y Faissler dice que es posible que los perros deban recibir tratamiento antes para beneficiarse.
Los investigadores también están utilizando la terapia génica para tratar perros con hemofilia, un trastorno hemorrágico tanto en caninos como en personas causado por una mutación genética. En la hemofilia, un gen mutado significa que el cuerpo no puede producir suficiente proteína que coagula la sangre. La terapia génica, como la que está desarrollando el equipo de Valder Arruda en la Universidad de Pensilvania, utiliza un virus modificado que contiene una versión correcta del gen que codifica las proteínas de la coagulación.
El equipo de Arruda comenzó a tratar perros con hemofilia en 2012 sin costo alguno para los propietarios. Después de muchos años de tratar animales de investigación, comenzamos a discutir si deberíamos extender el tratamiento a las mascotas, dice Arruda. Esto es como cerrar el círculo. Empezamos a experimentar en perros para ayudarnos a desarrollar tratamientos en humanos y ahora esto vuelve a los perros.
Hasta ahora, Arruda y sus colegas han tratado a cuatro perros domésticos con hemofilia A ya un quinto perro con hemofilia B. El dueño de un perro incluso viajó desde Atenas, Grecia, para el tratamiento. Este mes, el grupo de investigación le dará la terapia a un sexto perro. Parte de la actividad de coagulación de los perros ha alcanzado el 90 por ciento, lo que significa que solo tienen hemorragias menores de vez en cuando. Todos los perros domésticos que han recibido la terapia siguen vivos.
En general, los perros viven más tiempo y eso significa que son más propensos a las enfermedades relacionadas con la edad, incluido el cáncer. De hecho, ya existe en el mercado un tipo de terapia génica para perros para tratar el melanoma. Llamada Oncept, es conocida como una vacuna de ADN. Contiene un gen humano que produce una proteína que se encuentra en las células del melanoma. El sistema inmunitario del perro reconoce la proteína humana como extraña, lo que desencadena una respuesta inmunitaria contra las células de melanoma canino que muestran una proteína similar. Alrededor del 60 por ciento de los perros con melanoma se benefician.
Bruce Smith, investigador de terapia génica en la Universidad de Auburn en Alabama, en colaboración con la Universidad de Washington, St. Louis y el Instituto Pasteur en Francia, está trabajando en un tipo de terapia génica llamada virus oncolítico para el osteosarcoma, un tipo de cáncer de hueso con mal pronóstico. Ocurre comúnmente en perros, pero con menos frecuencia en humanos.
La terapia es un virus modificado que está diseñado para propagarse por todo el cuerpo y preferentemente infectar y matar las células cancerosas. A medida que las células cancerosas infectadas se autodestruyen, liberan nuevas partículas de virus infecciosos para ayudar a destruir el tumor restante.
En un estudio inicial de 16 perros domésticos, se demostró que la terapia era segura. Pero los animales que recibieron la terapia no vivieron más en promedio que los que solo recibieron la atención estándar. Eso fue decepcionante para Smith, pero su equipo está trabajando para mejorar la terapia para que sea más efectiva.
El perro que sobrevivió más tiempo fue un poco más de dos años, mejor que el promedio de supervivencia de un año para los perros con este tipo de cáncer. A diferencia de tratar a un ser humano de 60 años, donde queremos que vivan hasta los 90 y tenemos que averiguar cómo conseguir que tengan 30 años más, en medicina veterinaria solo estamos pensando en cómo conseguir entre tres y cinco años más. años si es un perro viejo, dice Smith.
Smith confía en que existe un mercado canino para terapias génicas contra el cáncer como Oncept y la que está desarrollando su equipo. Él dice que la calidad de la medicina para las mascotas está mejorando a un ritmo acelerado, y el cáncer es un problema de salud importante para los dueños de perros mayores. Los perros son miembros de la familia ahora. La gente piensa en ellos como sus hijos. Cuando se trata de un miembro de tu familia, quieres que lo traten de la misma manera que te tratan a ti, dice Smith.
Sin embargo, una pregunta que queda es cuánto costarán estas nuevas terapias. El precio de Oncept ronda los $3,000 por una serie de cuatro tomas. Pero es probable que las terapias potencialmente curativas para enfermedades hereditarias tengan etiquetas de precio mucho más altas. Strimvelis, una terapia génica humana aprobada en Europa para una enfermedad inmunitaria hereditaria, cuesta más de 600.000 dólares.
Mientras tanto, el destino de la querida mascota de Seymour sigue siendo incierto. A pesar del tratamiento de terapia génica, Seymour no ha notado una mejora en el estado de Greta, pero mantiene la esperanza. Si la progresión ha sido más lenta de lo que hubiera sido sin el tratamiento, no puedo decirlo, dice ella.
Independientemente, los investigadores dicen que las mascotas como Greta están jugando un papel esencial en el desarrollo de la tecnología. Y eventualmente la recompensa podría beneficiar tanto a las personas como a sus mejores amigos. Creo que la terapia génica en personas y la terapia génica en mascotas irán de la mano, dice Faissler. Siento que este es el tratamiento del futuro.