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La empresa tiene como objetivo curar la ceguera con optogenética
Una startup de biotecnología quiere restaurar la visión en pacientes ciegos con una terapia génica que proporciona sensibilidad a la luz a las neuronas que normalmente no la poseen.
El intento, de Ann Arbor, con sede en Michigan Terapéutica Retrosense , utilizará la denominada optogenética. Los científicos han utilizado la técnica durante los últimos años como una herramienta de investigación para estudiar los circuitos cerebrales y el control neuronal del comportamiento al dirigir la actividad neuronal con destellos de luz. Pero Retrosense y otros grupos están presionando para llevar la técnica a los pacientes en ensayos clínicos.
La idea detrás de la terapia experimental de Retrosense es utilizar optogenética para tratar a pacientes que han perdido la visión debido a enfermedades degenerativas de la retina como la retinosis pigmentaria. Los pacientes con retinosis pigmentaria experimentan una pérdida de visión progresiva e irreversible porque los conos y bastones de los ojos mueren debido a una enfermedad hereditaria. Si la empresa tiene éxito, el tratamiento también podría ayudar a los pacientes con la forma más común de degeneración macular, que afecta a casi un millón de personas en los Estados Unidos. La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. No ha aprobado ninguna terapia para ninguna de las afecciones.
Retrosense está desarrollando un tratamiento en el que otras células de la retina podrían ocupar el lugar de los conos y bastones, células que convierten la luz en señales eléctricas. La compañía apunta a un grupo de neuronas en el ojo llamadas células ganglionares. Normalmente, las células ganglionares no responden a la luz. En cambio, actúan como un conducto para la información eléctrica enviada desde los conos y bastones de la retina. Las células ganglionares luego transmiten información visual directamente al cerebro.
Los médicos inyectarían un virus que no causaba enfermedades en el ojo de un paciente. El virus llevaría la información genética necesaria para producir las proteínas de los canales sensibles a la luz en las células ganglionares. Normalmente, los bastones, conos y otras células traducen la información de la luz en un código de patrones de activación de neuronas que luego se transmite a través de las células ganglionares al cerebro. Dado que la terapia de Retrosense evitaría ese procesamiento de información, puede requerir que el cerebro aprenda a interpretar las señales.
Hasta ahora, Retrosense y sus colaboradores académicos han demostrado que el tratamiento puede restaurar algunos comportamientos evocados por la visión en roedores. El tratamiento también parece seguro en primates no humanos. Las células ganglionares optogenéticamente modificadas de estos primates responden a la luz, pero las pruebas de comportamiento no son posibles, ya que no existen modelos de primates no humanos de degeneración retiniana, dice el director ejecutivo de Retrosense, Sean Ainsworth.
Retrosense planea comenzar su primer ensayo clínico en 2013 con nueve pacientes ciegos con retinosis pigmentaria.