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La edición de genes CRISPR se probará en personas para 2017, dice Editas
La startup de biotecnología Editas Medicine tiene la intención de comenzar las pruebas de una nueva y poderosa forma de reparación de genes en humanos dentro de dos años.
Editado por la directora ejecutiva Katrine Bosley
Hablando esta semana en la conferencia EmTech en Cambridge, Massachusetts, la directora ejecutiva de Editas, Katrine Bosley, dijo que la compañía espera comenzar un ensayo clínico en 2017 para tratar una forma rara de ceguera usando CRISPR, una tecnología innovadora de edición de genes.
Si los planes de Editas avanzan, el estudio probablemente sea el primero en usar CRISPR para editar el ADN de una persona.
La tecnología CRISPR se inventó hace apenas tres años, pero es tan precisa y económica que se ha extendido rápidamente por los laboratorios de biología. Los científicos ya la han utilizado para generar monos modificados genéticamente, y la técnica ha suscitado un debate sobre si los humanos modificados son los próximos (ver Ingeniería del bebé perfecto).
Editas es una de varias empresas emergentes, incluidas Intellia Therapeutics y CRISPR Therapeutics, que tienen planes de utilizar la técnica para corregir trastornos del ADN que afectan a niños y adultos. Bosley dijo que debido a que CRISPR puede reparar genes dañados, promete tratar varios miles de trastornos hereditarios causados por errores genéticos, la mayoría de los cuales, como la enfermedad de Huntington y la fibrosis quística, no tienen cura.
Editas, que no había dado previamente un cronograma para una prueba inicial de CRISPR en humanos, intentará tratar una forma de una rara enfermedad ocular llamada Amaurosis congénita de Leber , que afecta a las células receptoras de luz de la retina.
La condición a la que se dirige Editas afecta solo a unas 600 personas en los EE. UU., dice Jean Bennet, directora de terapias oculares y retinales avanzadas en la facultad de medicina de la Universidad de Pensilvania. El target que han seleccionado es fantástico; tiene todas las características correctas en términos de hacer una corrección fácilmente, dice Bennett, quien no está involucrado en el estudio de Editas.
Los niños con LCA nacen viendo solo formas grandes y brillantes, y los bebés son diagnosticados cuando no miran a los ojos de su madre ni reaccionan a los globos de colores. Su mala visión puede progresar a una ceguera fría como la piedra donde todo es negro, dice Bennett.
Editas eligió la enfermedad en parte porque es relativamente fácil de abordar con CRISPR, dijo Bosley. Se conoce el error genético exacto, y el ojo es fácil de alcanzar con tratamientos genéticos. Se siente rápido, pero vamos al ritmo que permite la ciencia, dijo. Todavía hay dudas sobre qué tan bien funcionará la edición de genes en la retina y si los efectos secundarios podrían ser causados por cambios no intencionales en el ADN.
Editas planea entregar la tecnología CRISPR como terapia génica. El tratamiento consistirá en inyectar en la retina una sopa de virus cargada con las instrucciones de ADN necesarias para fabricar los componentes de CRISPR, incluida una proteína que puede cortar un gen en un lugar preciso. Bosley dijo que para tratar la LCA, la compañía tiene la intención de eliminar alrededor de 1000 letras de ADN de un gen llamado CEP290 en las células fotorreceptoras de un paciente.
Después de la edición, según muestran los experimentos preliminares de laboratorio, el gen debería volver a funcionar correctamente. Bosley dijo que Editas aún necesita probar el enfoque más a fondo en el laboratorio y en animales antes de que comience un estudio en humanos.
Editas fue creado por fondos de capital de riesgo, incluido Third Rock Ventures, en 2013 y fue cofundado por científicos como Feng Zhang del MIT/Harvard Broad Institute. Ha recaudado más de $160 millones en capital, lo que le permite buscar ideas para varios tratamientos simultáneamente, dijo Bosley.
Aunque el estudio de Editas podría ser el primero de CRISPR en humanos, no sería el primer estudio clínico de edición de genes. La compañía de biotecnología Sangamo Biosciences ya está probando un método más antiguo llamado dedos de zinc para tratar la infección por VIH. Pero la versatilidad y la facilidad con la que CRISPR puede cambiar el ADN significa que puede superar a los enfoques anteriores.
Teóricamente, la edición de genes podría usarse para reparar genes dañados en cualquier parte del cuerpo. Pero en la práctica es difícil reparar el ADN en la mayoría de los tipos de células, como las células cerebrales. El ojo es una excepción porque los médicos pueden inyectar el tratamiento directamente debajo de la retina.
Ya existe un tratamiento de terapia génica para una forma de LCA en las últimas pruebas clínicas de la biotecnología Spark Therapeutics de Filadelfia, dice Bennett, quien ayudó a desarrollar ese tratamiento. En ese caso, se agrega una versión completa y saludable de un gen a las células del ojo. Por lo general, la terapia génica solo puede agregar genes, no editarlos.
LCA tiene varias causas genéticas diferentes, y la terapia génica estándar no funcionará para la forma de la enfermedad que Editas está analizando. Eso se debe a que el gen requerido, CEP290, es demasiado grande para caber dentro de un virus, dice Bennett, por lo que no hay una manera fácil de agregarlo.
Al enfocarse en una enfermedad excepcionalmente rara, Editas puede tener más facilidad para probar y aprobar un tratamiento. Sin embargo, el costo final de dicho tratamiento podría ser extraordinariamente alto, dada la pequeña cantidad de personas que lo necesitarían. Bennett dice que solo alrededor de 3,000 estadounidenses tienen LCA, y alrededor del 20 por ciento de ellos tienen el formulario al que se dirige Editas.