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La cura de terapia génica tiene garantía de devolución de dinero
Una terapia génica se pondrá a la venta en Europa con garantía de devolución del dinero, según GlaxoSmithKline, la empresa que la comercializa.
El tratamiento, llamado Strimvelis, es la primera cura absoluta para un trastorno raro que surge de la terapia génica, y su precio de referencia es de 594.000 euros (665.000 dólares). anunciado la semana pasada , lo convierte en uno de los tratamientos únicos más caros jamás vendidos por una empresa farmacéutica.
Ahora, hemos aprendido, también es la primera solución genética que viene con una garantía.
El medicamento tiene que entregar lo que usted dice o no pagamos, dice Luca Pani, director general de la Agencia Italiana de Medicamentos, conocida como AIFA, que fijó el precio y los términos durante las negociaciones con el gigante farmacéutico británico. Si no funciona, te devuelven el dinero.
El tratamiento emplea un virus para agregar un gen faltante a la médula ósea de los niños con ADA-SCID, una incapacidad a veces fatal para combatir infecciones. En un estudio que involucró a dieciocho niños, realizado en un hospital de Milán, todos menos tres se curaron por completo.
GSK compró los derechos del tratamiento en 2010 y obtuvo la aprobación a principios de este año para venderlo en Europa, pero debido a su complejidad, la compañía lo ofrecerá solo en Milán, lo que requerirá que las familias viajen y pasen semanas allí. Eso significa que el precio italiano se aplicará a toda Europa, dice Pani.
Según algunas medidas, el precio de Strimvelis cuenta como una ganga. El costo de un trasplante de médula ósea de otra persona, la forma establecida de tratar la ADA-SCID, puede llegar a $1 millón. Algunos otros pacientes reciben tratamiento con inyecciones de enzimas que cuestan $250,000 al año. El gasto de estos medicamentos y la atención necesaria para un niño enfermo suman rápidamente millones.
Esperaba un precio más alto, dice Christian Hill, director gerente de Map Biopharma, una consultora en Cambridge, Reino Unido. Mi instinto inicial fue 'Hmmm, eso es realmente sorprendente'.
Según Pani, GSK se acercó a la agencia italiana con un precio de casi el doble de lo que finalmente se acordó, o de alrededor de $ 1 millón. Pero AIFA estaba en una fuerte posición negociadora porque la terapia se había desarrollado en Italia con donaciones caritativas. GSK se negó a comentar sobre las negociaciones. Es realmente difícil, porque los modelos [económicos] de todos involucran drogas regulares y estas no son drogas regulares, dice Pani. Es un símbolo del futuro, absolutamente.
La idea detrás de la terapia génica es que una corrección única en el ADN de un paciente conducirá a una cura de por vida. Strimvelis es el primer tratamiento comercializado que cumple con lo prometido. Pero las posibles curas para la hemofilia, un raro enfermedad ocular , y una enfermedad cerebral fatal podría llegar al mercado a continuación, y podrían ser igualmente costosos.
La agencia italiana es inusual porque ya impone reglas de pago por desempeño en algunos medicamentos contra el cáncer. Mantiene 135 registros de pacientes para rastrear qué tan bien funcionan y Pani dice que Italia ha recaudado más de 250 millones de euros en reembolsos. Los pacientes que reciben la terapia génica de GSK también serán rastreados en un registro, confirmó la compañía. Según la experiencia adquirida hasta ahora, GSK podría terminar reembolsando uno de cada seis tratamientos.
Pero la gran pregunta no es si la terapia génica cuesta demasiado, sino si las empresas pueden ganar dinero con ella, especialmente en el tratamiento de enfermedades ultra raras. Solo alrededor de una docena de niños nacen con ADA-SCID cada año en Europa. Tratarlos a todos generaría alrededor de $ 8 millones en ingresos, apenas un bache para GSK, que vende $ 30 mil millones en medicamentos al año.
Tratar a 12 niños al año simplemente no es comercialmente viable, a cualquier precio, dice Phil Reilly, socio de Third Rock Ventures en Boston, que invierte en empresas de terapia génica. Pero hay cientos, si no miles, de trastornos que entran en esta categoría. Necesitamos un nuevo modelo para los trastornos ultra raros, porque vamos a desarrollar estos tratamientos. Reilly dice que las garantías de devolución de dinero y los esquemas de pago por uso son dos formas de hacer aceptables los altos precios de etiqueta.
GSK dice que no ganará mucho dinero con Strimvelis. En cambio, ve el tratamiento como una forma de ayudar a los pacientes y ganar experiencia con los tratamientos que involucran células y genes. Es también trabajando con una pequeña empresa, Adaptimmune, para alterar genéticamente las células inmunitarias para combatir el cáncer. No esperamos recuperar todos los costos de construir una plataforma para administrar terapia celular y génica solo con Strimvelis, dice Anna Padula, portavoz del grupo de enfermedades raras de GSK. Esperamos que Strimvelis sea el primero de una serie de medicamentos innovadores de terapia génica que llevaremos a los pacientes. La compañía reconoce, agrega, que la industria deberá adaptar la forma en que se fijan los precios y se financian los medicamentos.