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Incluso a $ 500K, la terapia génica podría ser una ganga para algunas enfermedades
Novartis
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó recientemente lo que llamó la primera terapia génica en el país. La terapia, llamada Kymriah y fabricada por Novartis, utiliza las propias células del paciente, que se modifican genéticamente fuera del cuerpo, para tratar un tipo mortal de leucemia infantil. La terapia ha tenido efectos asombrosos y ha dado como resultado una remisión completa del cáncer en algunos pacientes.
La idea detrás de la terapia génica es que el material genético se usa como una droga viva para tratar enfermedades. Los científicos llevan décadas intentando que las terapias génicas funcionen, por lo que la aprobación de Kymriah es histórica. Pero el precio de $475,000 de la terapia fue recibido de inmediato con alarma y críticas por parte de los defensores de los pacientes. Se están desarrollando más terapias génicas, y esas también podrían costar cientos de miles de dólares. Y mientras algunos ven el shock de la etiqueta, otros ven una ganga.
Esto se debe a que muchas terapias génicas prometen ser curas absolutas con una sola inyección, un enfoque fundamentalmente diferente de la medicina. Si las aseguradoras pagarán por estas terapias y cuánto pagarán son preguntas importantes con las que el sistema de atención médica de EE. UU. tendrá que lidiar a medida que más de ellas ingresen al mercado. Las compañías de seguros aún no han dicho si cubrirán a Kymriah.
Un total de 504 terapias génicas para el cáncer, los trastornos genéticos y las enfermedades infecciosas se encuentran actualmente en ensayos clínicos, 34 de las cuales se encuentran en la etapa más avanzada de prueba, según la Alianza para la Medicina Regenerativa, un grupo de la industria. En realidad, algunos podrían ser una mejor oferta que los tratamientos disponibles actualmente. El costo de tratar ciertas afecciones médicas graves durante la vida de una persona, o incluso durante unos pocos años, puede acumularse rápidamente. Corrimos los números en algunos de esos.
Anemia drepanocítica. Los pacientes con células falciformes, un trastorno de la sangre increíblemente doloroso, con frecuencia terminan en las salas de emergencia de los hospitales, lo que le cuesta al sistema de atención médica de los EE. UU. millones al año. Un estudio de 2009 en el Revista americana de hematología analizó los datos del programa Medicaid de Florida y descubrió que el costo anual promedio de la atención médica para pacientes con anemia falciforme oscilaba entre $10,704 para niños de hasta nueve años y $34,266 para niños de 30 a 39 años. Los costos de atención médica de por vida para una persona de 45 años con enfermedad de células falciformes alcanzaron los $953,640. A principios de este año, la empresa de biotecnología Bluebird Bio reportado que su terapia génica experimental curó a un adolescente en Francia.
Hemofilia. Las personas con hemofilia, en su mayoría hombres, carecen de la proteína necesaria que el cuerpo necesita para coagular la sangre. Como resultado, los pacientes necesitan inyecciones periódicas de factor de coagulación, que pueden costar entre decenas y cientos de miles de dólares al año según el peso de la persona. Un análisis de 2016 en el Revista estadounidense de atención administrada encontró que el costo promedio anual por paciente para hombres con hemofilia era de $155,136. Las personas con hemofilia A tenían costos de atención de la salud ligeramente más altos, a $162 054 por año, que las personas con hemofilia B, que eran de alrededor de $127 194 por año. Los primeros resultados de los ensayos clínicos de Spark Therapeutics han demostrado que la terapia génica esencialmente puede curar la hemofilia B. UniQure y Baxalta también están probando terapias génicas para la hemofilia, mientras que BioMarin está investigando una para la hemofilia A.
Trastornos de inmunodeficiencia. La inmunodeficiencia combinada grave, también conocida como SCID, o enfermedad del niño burbuja, es un trastorno hereditario raro que hace que el sistema inmunitario sea prácticamente inútil contra los patógenos. Esto hace que los bebés que nacen con él sean extremadamente vulnerables a las enfermedades infecciosas y, sin tratamiento, los niños a menudo mueren dentro de los dos primeros años de vida. Una terapia génica ya está disponible en Europa, comercializada como Strimvelis por GlaxoSmithKline. Cuesta 594.000 euros, o unos 712.000 dólares, pero viene con una garantía de devolución del dinero si los pacientes no se curan. Un trasplante de médula ósea también ofrece una cura, y la enfermedad se puede controlar con terapias de reemplazo de enzimas. Pero GlaxoSmithKline ha dicho que estos pueden costar más de $4 millones para un solo paciente en el transcurso de una década. Los ensayos de terapia génica para SCID están en curso en los EE. UU., y Orchard Therapeutics, con sede en el Reino Unido, está desarrollando una terapia que rivalizaría con la de GlaxoSmithKline.
Algunos cánceres. Algunos tipos de cáncer ya son increíblemente costosos de tratar y requieren que los pacientes tomen medicamentos para mantener a raya las células cancerosas y controlar los efectos secundarios de la enfermedad. David Mitchell, fundador del grupo de defensa Pacientes por medicamentos asequibles, tiene mieloma múltiple, que es incurable pero tratable. Para mantenerse saludable, acude a su médico 22 veces al año para recibir una inyección de medicamentos por un valor de $20,000. Durante un año, eso llega a alrededor de $ 440,000. Varios medicamentos nuevos contra el cáncer cuestan más de $100,000 por año.
Michael Werner, director ejecutivo de Alliance for Regenerative Medicine, dice que el precio de una terapia génica debe basarse en su valor para el paciente y para la sociedad, lo que, según él, incluye mejoras en la calidad de vida del paciente y posibles ahorros de costos.
Si podemos mantener a las personas alejadas de futuras visitas al hospital y evitar costos futuros significativos para el sistema de atención médica, brindarle a alguien una terapia génica es sin duda una forma rentable de brindarle atención médica y quizás la más rentable. camino, dice.
Ed Schoonveld, experto en fijación de precios de medicamentos y acceso al mercado de la consultora ZS Associates, dice que es difícil asignar un valor monetario a un medicamento que podría cambiar por completo la vida o salvar vidas. Una pregunta que permanecerá incluso después de que se aprueben algunas de estas terapias es cuánto tiempo duran sus efectos. En el momento en que lanzamos un medicamento, generalmente no tenemos una imagen completa de cuál es el efecto a largo plazo del medicamento, dice Schoonveld.
Los ensayos de terapia génica han seguido a los pacientes durante unos pocos años después del tratamiento, por lo que aún no se sabe si ofrecen una cura a largo plazo.