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Implantes oculares para combatir la ceguera progresiva
La semana pasada, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aceleró un tratamiento novedoso para dos enfermedades oculares: la degeneración macular relacionada con la edad y la retinosis pigmentaria. El tratamiento, desarrollado por la compañía de biotecnología Neurotech de Lincoln, Rhode Island, es una cápsula que se implanta quirúrgicamente en el ojo. Dentro de la cápsula hay células modificadas genéticamente que producen una proteína que puede prevenir la muerte de las células sensibles a la luz de la retina, protegiendo así la visión. El dispositivo se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase II.
La plataforma de Neurotech es única y llena un vacío significativo en las opciones de tratamiento para las enfermedades degenerativas de la retina, dice Stephen Rose, director de investigación de la fundación sin fines de lucro Foundation Fighting Blindness, que ha otorgado una subvención a Neurotech pero no tiene intereses económicos en ella. Que yo sepa, ninguna otra empresa está probando un dispositivo similar, dice Rose.
Normalmente, las células de la parte posterior del ojo, la retina, traducen la luz en señales eléctricas, que se transmiten al cerebro. Tanto en la retinosis pigmentaria como en la forma más común de degeneración macular relacionada con la edad, la DMAE seca, las células sensibles a la luz de la retina se degeneran con el tiempo. Esto resulta en pérdida de visión.
Los pacientes con estas enfermedades tienen actualmente pocas o ninguna opción de tratamiento. Hasta la fecha, no se han aprobado medicamentos o dispositivos para la retinitis pigmentosa o la DMAE seca, dice Rose. (Un medicamento llamado Lucentis está disponible para una forma menos común de degeneración macular, llamada AMD húmeda, que se caracteriza por la filtración de vasos sanguíneos).
El dispositivo de Neurotech se implanta en una parte del ojo llamada humor vítreo, un gel transparente que se encuentra entre el cristalino en la parte delantera y la retina en la parte trasera. La cápsula está hecha de un plástico semipermeable, que permite que la proteína producida por las células modificadas genéticamente se difunda en la retina. En estudios con animales, la proteína-factor neurotrófico ciliar, o CNTF-ralentizó la degeneración de las células retinianas en enfermedades análogas a la retinosis pigmentaria. Según Weng Tao, director científico de Neurotech, incluso hay evidencia de que el CNTF podría promover la regeneración de la retina.
La implantación de un dispositivo en el humor vítreo es relativamente fácil, dice Peter Francis, oftalmólogo y experto en enfermedades de la retina y genética oftálmica en el Casey Eye Institute en Portland, Oregón. Es un procedimiento que ya se usa, por ejemplo, con dispositivos que liberan moléculas de esteroides en los ojos de pacientes con inflamación intraocular. Pero debido a que el dispositivo de Neurotech contiene células, ofrece la posibilidad de un tratamiento a más largo plazo. Al menos en teoría, esas células deberían continuar liberando CNTF mientras permanezcan vivas.
Hasta ahora, el enfoque de Neurotech parece ser seguro para los pacientes con enfermedades degenerativas de la retina. Ese fue el hallazgo de un ensayo de fase I con 10 pacientes, cuyos resultados se publicaron en 2006. El verdadero desafío es si seremos capaces de traducir las observaciones positivas en animales en humanos, dice Tao. Los ensayos de fase II, que Tao dice que deberían concluir a principios de 2009, están destinados a responder esa pregunta.
Sin embargo, el de Neurotech no es el único enfoque para combatir las enfermedades degenerativas de la retina. Otros investigadores están trasplantando varios tipos de células en la propia retina. Por ejemplo, Thomas Reh, biólogo y experto en desarrollo y regeneración de células retinianas de la Universidad de Washington, ha utilizado células madre embrionarias para producir células fotosensibles, que se asemejan a las de la retina. Su equipo ahora está trasplantando las células a los ojos de ratones ciegos para ver si mejoran la vista de los animales. En un trabajo relacionado, Advanced Cell Technology, una empresa de biotecnología con sede en Alameda, CA, ha utilizado células madre embrionarias para producir otro tipo de células retinianas, llamadas células epiteliales pigmentarias, que se degeneran en la degeneración macular. Cuando se trasplantan a modelos animales, estas células parecen proteger las células sensibles a la luz de la retina y mejorar la visión. Otros investigadores están trabajando con células derivadas de tejido fetal.
En estos enfoques, el objetivo es integrar nuevas células en la retina para ayudar a restaurar su función. La reconstrucción de partes de la retina podría resultar en una mejora más dramática o duradera que simplemente ralentizar la degeneración, dice Reh. Por otro lado, la estrategia de Neurotech puede ser menos arriesgada porque si algo sale mal, puede sacar las células nuevamente simplemente quitando el dispositivo, dice.
Neurotech también está más avanzado en el proceso de ensayos clínicos que cualquier otro grupo de terapia celular, por lo que su plataforma podría estar disponible para los pacientes antes, agrega Reh.
Otra investigación activa involucra la terapia génica. Por ejemplo, Ceregene, una empresa de biotecnología con sede en San Diego, está trabajando con el gen de una proteína llamada NT4. Los investigadores de la compañía han introducido el gen en las retinas de varios modelos animales y han observado mejoras en la visión, según Jeffrey Ostrove, presidente y director ejecutivo de Ceregene. La compañía espera comenzar pronto los ensayos clínicos en personas con retinosis pigmentaria y degeneración macular, posiblemente en 2009.
Rose, sin embargo, enfatiza que Neurotech ofrece más que un régimen de tratamiento específico; también ofrece un novedoso sistema de administración de fármacos. Incluso si los resultados de los ensayos actuales no son 100% espectaculares, dice, el enfoque de Neurotech podría adaptarse para ofrecer otros factores de crecimiento o moléculas terapéuticas en el futuro. Esa es la belleza de eso. Es una plataforma espectacular.