Gambitos del genoma

A mi papá le encantaba caminar en las selvas tropicales cerca de nuestra casa en la Isla Grande de Hawái, a menudo para buscar hongos con Don Hemmes, su colega en la Universidad de Hawái. El objetivo de estos viajes no era recolectar hongos, sino fotografiarlos para un proyecto de investigación que lideraba Hemmes. Cuando los acompañaba, siempre me llamaba la atención la increíble diversidad de hongos que encontrábamos. Habiendo aprendido un poco sobre genética en la escuela, me preguntaba qué tipos de cambios en el ADN eran responsables de la gama de colores, formas y tamaños de estos organismos. ¿Y cómo podríamos averiguar tales firmas moleculares?

Jennifer A. Doudna

Avance rápido unos 30 años y se ha convertido en una rutina secuenciar los genomas completos de los organismos e interpretar esa información para revelar las causas subyacentes de los rasgos observables. Una tecnología simple y efectiva para realizar cambios precisos en esas secuencias genómicas, desarrollada aprovechando un sistema que las bacterias usan para combatir las infecciones virales, se ha generalizado ampliamente. La tecnología, llamada CRISPR, se basa en una enzima de corte de ADN programable llamada Cas9, junto con su ARN guía, para permitir que los científicos alteren la información genética dentro de las células, tejidos y organismos completos. Los científicos lo han utilizado para generar nuevas cepas de trigo, para curar una enfermedad genética en el hígado de ratones adultos y para producir células fúngicas alteradas capaces de síntesis eficiente de biocombustibles. La tecnología CRISPR-Cas9 ha abierto un mundo de oportunidades de investigación que eran impensables hace apenas tres años. La tecnología beneficiará a la humanidad de muchas maneras.

También hay una creciente apreciación de los riesgos involucrados. La tecnología CRISPR-Cas9 puede, por ejemplo, usarse para alterar el ADN en células germinales o embriones, lo que da como resultado cambios permanentes en la composición genética de cada célula diferenciada en un organismo resultante, y en la progenie de ese organismo (consulte Ingeniería del bebé perfecto ). El sistema es tan eficiente que los cambios genéticos que introduce podrían autopropagarse. Tales aplicaciones podrían emplearse para curar enfermedades genéticas en humanos o para limitar la aptitud de los organismos portadores de enfermedades, pero las complejidades de la interacción genética significan que esos usos también podrían tener consecuencias no deseadas, tal vez desencadenando otras enfermedades.

Se necesita investigación para comprender la utilidad y los riesgos de CRISPR-Cas9 en células, incluidas las células germinales humanas, así como los riesgos inherentes a cualquier aplicación clínica humana que pueda ser posible en el futuro. Deberíamos investigar las ramificaciones del uso de la ingeniería genómica para controlar organismos, como los mosquitos, que pueden propagar la malaria o el dengue. Si bien debemos adoptar esta tecnología, los científicos también deben unirse para guiar a sus pares y reguladores en cuanto a su uso responsable.

Jennifer A. Doudna es profesora de biología y química en la Universidad de California, Berkeley. Fue una de las inventoras de la tecnología CRISPR.

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