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Gafas de sol moleculares para la degeneración macular
Las moléculas diseñadas para ralentizar la producción de subproductos tóxicos en el ojo haciéndolo menos sensible a la luz ahora se están probando en pacientes con degeneración macular, la principal causa de ceguera en personas de 50 años o más. Si tiene éxito, los compuestos proporcionarían una terapia muy necesaria para la enfermedad, que afecta a más de 15 millones de personas en los Estados Unidos.
Sombra de ojos : Los científicos esperan que los nuevos compuestos que hacen que el ojo sea menos sensible a la luz retarden la acumulación de manchas amarillas, llamadas drusas, que se ven aquí en el centro de esta imagen retiniana de un paciente con degeneración macular.
En la degeneración macular, las células del centro del ojo, llamadas mácula, se deterioran. En los últimos años se han aprobado varios tratamientos nuevos para la forma más grave de la enfermedad, conocida como DMAE húmeda. Pero aún no hay tratamientos disponibles para la forma seca, que representa alrededor del 90 por ciento de los casos. Algunos casos secos finalmente progresan a la forma húmeda, lo que explica una gran parte de la ceguera relacionada con la DMAE. Si puede tratar la DMAE seca, puede matar dos pájaros de un tiro, reduciendo los primeros síntomas y previniendo la progresión a la forma húmeda, dice Paul Sieving, director del National Eye Institute, en Bethesda, MD.
Si bien los científicos todavía están tratando de comprender las causas de la DMAE, la edad es el factor de riesgo más importante, y los factores genéticos y del estilo de vida también juegan un papel; una creciente cantidad de evidencia sugiere que la acumulación de compuestos específicos en el ojo puede acelerar el daño celular. que subyace a la enfermedad. Estos compuestos se acumulan en los fotorreceptores (células de la retina que detectan la luz) durante la función normal del ojo, ya que los pigmentos sensibles a la luz de estas células cambian de conformación en respuesta a los fotones.
Una forma del fotopigmento, un derivado de la vitamina A, es muy reactiva y se filtra al tejido cercano llamado epitelio pigmentario de la retina. Con el tiempo, creemos que estos compuestos son una carga para el epitelio pigmentario de la retina, que es esencial para la función saludable de los fotorreceptores, dice. Janet Gorrión , director del Laboratorio de Biología Celular de la Retina de la Universidad de Columbia, en Nueva York. En la degeneración macular relacionada con la edad, particularmente la forma seca, estas células mueren y siguen los fotorreceptores.
Visión fallida : Las células fotorreceptoras (las células en forma de tubo) generan un subproducto de la toxina (manchas amarillas) durante el funcionamiento normal del ojo que puede dañar las células de la retina y provocar la degeneración macular.
Si bien esta reacción es vital para la vista, los investigadores creen que ralentizar el ciclo en el subconjunto de fotorreceptores responsables de la visión nocturna, conocidos como bastones, podría ralentizar el daño sin tener un gran impacto en la visión diurna. (Los resultados preliminares sugieren que puede afectar la adaptación a la oscuridad, cuando nuestros ojos se adaptan a condiciones de poca luz). Durante el día, las varillas giran como locas, desperdiciando vitamina A sin un buen uso, dice Ryo Kubota , oftalmólogo y fundador de Acucela, una startup con sede en Seattle que está desarrollando tratamientos para la degeneración macular. Es como una cámara CCD apuntando al sol.
Un compuesto desarrollado por Acucela que se encuentra en ensayos clínicos inhibe la enzima que convierte el fotopigmento en fotorreceptores de una forma a otra. Este proceso ocurre solo en el ojo, lo que permite que el medicamento se administre sistémicamente sin afectar otros tejidos, dice Kubota. La compañía ha terminado las pruebas de seguridad iniciales en humanos y planea comenzar un ensayo clínico que evalúe la efectividad del compuesto en pacientes con degeneración macular seca en etapa tardía en unas pocas semanas. Kubota también tiene como objetivo probar el compuesto en la retinopatía diabética y la enfermedad de Stargardt, una forma rara y genéticamente heredada de degeneración macular.
Sirion Therapeutics, una compañía farmacéutica con sede en Florida, está evaluando un segundo fármaco que actúa mediante un mecanismo ligeramente diferente para la degeneración macular. El compuesto es un derivado sintético de la vitamina A que se cree que reduce la acumulación de toxinas al unirse a una de las proteínas involucradas en la reacción. Según los resultados preliminares de las pruebas del fármaco en pacientes con degeneración macular seca en etapa tardía, puede ralentizar la cicatrización característica de la enfermedad en un 45 por ciento. Sin embargo, los científicos no sabrán si los resultados son estadísticamente significativos hasta la finalización del estudio el próximo año. Debido a que no se han aprobado tratamientos para la DMAE seca, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aceleró el medicamento, lo que aceleró el proceso de revisión.