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Fármaco para la anemia EPO fabricado por químicos, no por células
La mayoría de los medicamentos son moléculas pequeñas y simples que se producen a través de reacciones químicas bien definidas: la aspirina, Lipitor y Prozac se fabrican de esta manera. Los medicamentos biotecnológicos, por otro lado, son versiones fabricadas en laboratorio de proteínas humanas como la insulina, y son producidas por células vivas. Este método de producción puede dificultar la identificación de las versiones más potentes de los compuestos, porque las células no producen copias idénticas. También obstaculiza a los investigadores que desean explorar una versión única de compuestos biotecnológicos que las células no producen de forma natural.
Pero un estudio publicado el jueves en Ciencias puede ayudar a los científicos a superar algunas de estas limitaciones. Sobre la base de los avances recientes en la síntesis de péptidos, los científicos del Instituto Sloan-Kettering para la Investigación del Cáncer en Nueva York informan que han utilizado reacciones químicas solas para producir un fármaco biológico llamado eritropoyetina. El trabajo sienta las bases para que los químicos creen e identifiquen otros compuestos biológicos que podrían ser más estables o potentes que las versiones producidas convencionalmente o tener menos efectos secundarios, dice Richard DiMarchi , bioquímico de la Universidad de Indiana en Bloomington.
La eritropoyetina, o EPO, aumenta la producción de glóbulos rojos y se usa para tratar la anemia, que a menudo es causada por cáncer, quimioterapia o insuficiencia renal. Uno de los medicamentos biotecnológicos originales y de mayor éxito, la EPO es una proteína compleja con cadenas de azúcares en su superficie. Las células de ovario de hámster chino, un tipo de células de mamíferos que se utilizan a menudo en la fabricación biotecnológica, se utilizan generalmente para producir una versión humana de EPO para uso farmacéutico. Como muchos otros medicamentos biotecnológicos complejos, la EPO debe producirse en células de mamíferos porque los microbios como las bacterias y las levaduras no tienen la maquinaria celular para pegar las cadenas de azúcar críticas en la proteína.
Una dosis determinada de EPO puede contener cientos de versiones diferentes de la proteína con diferentes modificaciones de azúcar, dice Samuel Danishefsky , autor principal del estudio. Las muestras puras de EPO que contienen solo una versión, como la informada por Danishefsky, podrían permitir a los investigadores identificar versiones más potentes o más seguras del medicamento. expertos decir.
El trabajo no impedirá que las empresas de biotecnología utilicen células para producir medicamentos, al menos no en el corto plazo. Es poco probable que la síntesis química [de proteínas complejas] sea rentable, dice DiMarchi. Pero el hecho de que ahora tenga esa química en un laboratorio de investigación le permite [probar] moléculas con una diversidad estructural que la naturaleza no proporciona.
Eso significa que los investigadores podrían desarrollar compuestos biológicos con componentes potencialmente terapéuticos que las células no suelen tener. Un aminoácido que normalmente no forma parte de la caja de herramientas que utilizan las células humanas, por ejemplo, podría ayudar a crear un medicamento mucho más estable. Una vez que se descubre un compuesto de este tipo y se demuestra que es útil, los investigadores podrían modificar las células para realizar la tarea antinatural.
No estamos tratando de sugerir que vamos a dejar fuera del negocio la biología recombinante, dice Danishefsky, refiriéndose a las técnicas de biología molecular utilizadas para modificar las células para que produzcan fármacos biológicos. Pero podemos hacer cosas que la tecnología recombinante no puede.