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Empresas apuestan por bacterias de diseño como nueva forma de tratar enfermedades
En algún momento del próximo año, los voluntarios en los EE. UU. podrían comenzar a tragar cápsulas rellenas con E. coli .
Las píldoras experimentales, diseñadas por Synlogic , una startup de biología sintética de Cambridge, Massachusetts, contienen bacterias diseñadas para tratar una rara enfermedad metabólica al reconocer cuándo llegan al estómago de una persona y luego absorben grandes cantidades de amoníaco.
El tratamiento, cuya primera prueba clínica está programada para 2017, es un ejemplo temprano de lo que los fundadores de la compañía llaman bióticos sintéticos, o bacterias intestinales dotadas de programas genéticos que les permiten detectar algo que sucede en el cuerpo y luego tomar una acción, como administrar un fármaco o liberar una sustancia química coloreada útil en una prueba de diagnóstico.
La idea de tragar bacterias genéticamente modificadas puede parecer extraña. Pero los gérmenes especialmente diseñados podrían ser una nueva forma de hacerse cargo de las funciones fisiológicas que los propios cuerpos de las personas no pueden realizar si están enfermas, y un sustituto de las píldoras o las inyecciones.
Modificación de bacterias en medicamentos
Ernest Pharmaceuticals, Amherst, Massachusetts
Salmonella diseñada para tratar el cáncer
GenCirq, San Diego
Bacterias que matan el cáncer
Synlogic, Cambridge, Massachusetts
E. coli pastillas para varias enfermedades
Trayer Biotherapeutics, Rockville, Maryland
Bacterias del yogur para tratar la fenilcetonuria
ActoGenix/Intrexon, Gante, Bélgica
Probando píldoras de bacterias GM en Europa
La bacteria inteligente podría ser el primer uso médico de una forma de biología sintética popularizada por el cofundador de Synlogic y profesor del MIT James Collins a partir de 2000. Ese año, Collins, siguiendo el ejemplo de la electrónica, construyó lo que es esencialmente un interruptor de palanca en E. coli —un circuito que involucra dos genes que podrían cambiar de estado. Fue una demostración ingeniosa, y poco después, los científicos de Princeton anunciaron que habían creado una bacteria fluorescente que podía encenderse y apagarse.
La idea era programar células para realizar todo tipo de funciones nuevas y útiles. Resultó irresistible: ha habido innumerables paneles de expertos, un Charla TED , y un concurso internacional de estudiantes .
Pero el plan de Synlogic para una píldora genéticamente modificada es una de las primeras aplicaciones médicas concretas de tales ideas. Implica eliminar y agregar varios genes a una cepa inofensiva de E. coli , la bacteria intestinal, por lo que desarrolla un apetito insaciable por el amoníaco, formado a partir del nitrógeno que obtenemos al comer proteínas.
Normalmente, el nitrógeno adicional se convierte en urea y simplemente lo orinamos. Pero algunas personas no pueden procesarlo lo suficientemente rápido. En cambio, terminan con niveles de amoníaco que pueden ser lo suficientemente tóxicos como para matar a los recién nacidos y en niños y adultos pueden causar delirio y comportamiento enojado. de Synlogic E. coli tomaría amoníaco y lo convertiría en arginina, un aminoácido inofensivo.
Una persona probablemente tragaría una cápsula una vez al día que contiene alrededor de 100 mil millones de bacterias, dice J.C. Gutiérrez, director ejecutivo de la compañía. Hasta ahora, la compañía ha recaudado $ 70 millones, incluso de Atlas Venture, la firma de inversión que también reunió al equipo fundador de la startup.
No se trata solo de enfermedades raras a las que se dirigen bacterias rediseñadas. Startups como ernesto productos farmaceuticos , formado recientemente por el profesor Neil Forbes de la Universidad de Massachusetts, planea combatir el cáncer usando salmonella, una bacteria más conocida por causar intoxicación alimentaria que también tiene la costumbre de congregarse en los tumores.
Forbes cree que los gérmenes pueden programarse para reconocer que están en un tumor y liberar medicamentos contra el cáncer que son demasiado tóxicos para inyectarlos.
Anteriormente, una empresa europea, ActoGenix, probó píldoras que contenían bacterias genéticamente modificadas, pero aún no se ha puesto a la venta ninguna píldora de gérmenes GM, y la idea sigue siendo lo suficientemente novedosa como para que no haya acuerdo sobre cómo llamar a esos medicamentos. La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos los ha designado como productos bioterapéuticos vivos.
Actualmente, entre ocho y 10 microbios transgénicos esperan luz verde de la FDA para realizar pruebas tempranas en los EE. UU., estima Yamil Hernández, cofundador de Trayer Biotherapeutics, una empresa nueva en Maryland que tiene la intención de diseñar una bacteria del yogur, lactobacillus, para consumir fenilalanina, un ingrediente de la leche, las nueces, la Coca-Cola Zero y otras gaseosas dietéticas que algunas personas no pueden digerir. Hernández dice que un germen diseñado para metabolizarlo podría rociarse en forma de polvo sobre la comida.
Es como un hipopótamo hambriento, hambriento, solo que con una preferencia muy fuerte por la fenilalanina, dice.
El uso de bacterias como tratamiento no es nuevo para la medicina. La vacuna contra la tuberculosis está hecha con gérmenes debilitados. Y el mercado de probióticos de EE. UU., esas píldoras y yogures en las tiendas naturistas que contienen bacterias intestinales saludables, tiene un valor de $ 3.5 mil millones.
Pero nadie está muy seguro de cómo regular una píldora transgénica cuyo contenido está vivo y es probable que termine en la taza del inodoro. Gutiérrez dice que en algunos casos, dependiendo de cómo se modifique el germen, es posible que la Agencia de Protección Ambiental de EE. UU. tenga que firmar además de la FDA.
Un riesgo es que las bacterias puedan intercambiar ADN entre sí, lo que significa que las alteraciones genéticas de las empresas podrían terminar en un organismo completamente diferente. En la práctica, los científicos dicen que los organismos con genomas modificados tienen pocas posibilidades frente a sus hermanos bacterias salvajes. Los gérmenes suelen morir y su carga genética se extingue.
Synlogic dice que sus gérmenes tienen algunas características adicionales programadas en el genoma que los hacen más seguros. Gutiérrez dice que el programa de consumo de amoníaco se activará solo en un entorno con poco oxígeno como el intestino humano. También depende de un nutriente, la timidina, que no se encuentra en niveles altos en el tracto digestivo. Él dice que debido a esto, los gérmenes se dividirán solo una vez antes de morir.