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El premio de RNAi
Sólo ocho años después de su artículo de 1998 en Naturaleza anunció el descubrimiento de la interferencia de ARN (ARNi), en el que se utiliza ARN de doble hebra para silenciar genes, Andrew Fire y Craig Mello se despertaron en la madrugada del 2 de octubre con la noticia de que eran los ganadores del Nobel de 2006 Premio en Fisiología o Medicina. Un tiempo tan corto entre el descubrimiento y el premio a menudo significa la importancia de un hallazgo: a Watson y Crick solo les tomó nueve años ganar el Nobel por descubrir la estructura del ADN. La confianza de la Asamblea Nobel en la importancia de RNAi es obvia.
Ilustración de Eric Hanson.
El experimento inicial de Fire y Mello, que mostró que el ARN de doble hebra inyectado en gusanos silenciaría el gen con la secuencia correspondiente, fue una llamada de atención a los laboratorios de todo el mundo, anunciando un nuevo método para investigar las funciones de los genes. Después del descubrimiento inicial, otros laboratorios mostraron que los ARN bicatenarios pequeños podrían usarse para silenciar selectivamente genes en células humanas, proporcionando un enfoque general muy buscado para explorar las funciones de los 21,000 genes humanos.
Esta historia fue parte de nuestro número de noviembre de 2006
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Durante los últimos cinco años, la ciencia de RNAi ha avanzado la investigación en casi todas las áreas de la biología humana, incluido el trabajo sobre el cáncer, la obesidad y las enfermedades autoinmunes. Varias organizaciones de biotecnología están desarrollando terapias de tipo ARNi para silenciar genes que causan enfermedades: los medicamentos que tratan la degeneración macular, una de las principales causas de ceguera, y el virus sincitial respiratorio, una causa de muerte en los recién nacidos prematuros, ya se encuentran en ensayos clínicos. Dado que la tecnología puede, en teoría, silenciar cualquier gen, podría permitir una nueva categoría de terapias similar en amplitud a la clase de anticuerpos monoclonales, que ahora representan miles de millones de dólares en ventas de biotecnología.
El ARNi también provocó la sorprendente idea de que los ARN pequeños podrían ser un regulador clave de la expresión génica. De hecho, otros científicos descubrieron posteriormente que los genes que codifican ARN pequeños son comunes; hay aproximadamente de 300 a 500 de ellos en células humanas. Estos ahora se denominan genes de microARN y se sabe que influyen en la expresión de al menos una cuarta parte de todos los genes humanos. Este es un nivel de control molecular recién descubierto. Las alteraciones en el control por microARN ahora se han asociado con muchas enfermedades, y el tema solo ha comenzado a investigarse.
El estudio de los ARN pequeños está todavía en pañales. De hecho, el verano pasado, se descubrió una familia de pequeños ARN, llamados piRNA, en la línea germinal de los vertebrados; es un nuevo campo de la ciencia. Los libros de texto de biología celular se están reescribiendo literalmente.
Phillip Sharp, profesor del Instituto del MIT y premio Nobel de 1993, es cofundador de Alnylam Pharmaceuticals, que está desarrollando fármacos basados en ARNi. También es cofundador de Biogen. El premio Nobel de este año Andrew Fire recibió su doctorado del MIT en 1983, trabajando en el laboratorio de Sharp.