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El medicamento más caro del mundo está siendo retirado del mercado
Fabricación de terapia génica en UniQure.
La empresa que desarrolló la primera terapia génica del mundo occidental retirará del mercado su tratamiento pionero por falta de demanda.
El fármaco, Glybera, fue el medicamento recetado más caro de la historia con un millón de dólares por una sola ronda de inyecciones (ver El medicamento más caro del mundo es un fiasco). Contiene virus diseñados que portan copias de un gen destinado a corregir la deficiencia de lipoproteína lipasa, una rara enfermedad metabólica.
La aprobación de Glybera por parte de los reguladores de medicamentos europeos en 2012 marcó un hito para el campo de la terapia génica después de una serie de reveses y problemas de seguridad. Pero la baja demanda de la terapia y las dudas sobre su eficacia han plagado al fabricante de Glybera, UniQure, con sede en Amsterdam y Lexington, Massachusetts.
No fue solo que costó $ 1 millón; es que llegó al mercado sin mucha evidencia de que valiera $ 1 millón, dice Casey Quinn, economista de salud del Centro de Innovación Biomédica del MIT que se especializa en precios de medicamentos europeos.
UniQure dijo esta semana que no renovará la autorización de comercialización del fármaco en Europa cuando expira en octubre. La compañía continuará poniendo el medicamento a disposición de los pacientes hasta esa fecha.
El uso del fármaco ha sido extremadamente limitado y no prevemos que la demanda de los pacientes aumente materialmente en los próximos años, dijo el director general de UniQure, Matthew Kapusta, en un comunicado de la empresa.
Quinn dice que no cree que el fracaso de Glybera augure problemas para otras terapias génicas, pero la decepción comercial se produce a medida que surgen dudas sobre cómo deberían fijarse los precios de dichos tratamientos en el futuro.
Varios productos de terapia génica serán revisados para su aprobación por la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. este año, incluido un tratamiento para la ceguera hereditaria desarrollado por Spark Therapeutics y una nueva forma de tratamiento contra el cáncer, llamada terapia CAR-T, que está siendo avanzada por Novartis y Kite Therapeutics. .