El intercambio científico detrás del auge de la edición de genes

La tecnología de edición de genes llamada CRISPR es probablemente la tecnología de más rápida expansión en la historia de la biología.

Esta es una de las razones: todos los días laborables a las 8 a. m. en las oficinas de AddGene en Cambridge, Massachusetts, los pasantes comienzan a cargar paquetes de UPS que contienen el material de ADN en bruto necesario para la edición de genes y lo envían a lugares tan lejanos como Zimbabue y Croacia.

AddGene es una organización sin fines de lucro que existe para ayudar a los científicos a compartir sus inventos de ADN. Piense en ello como un Amazon.com para piezas biológicas. Cualquiera puede enviar uno o pedir la parte de otra persona por $65.

El fácil acceso a la tecnología de edición de genes es lo que ha permitido a los laboratorios de todo el mundo entrar en el juego. El año pasado, hubo más de 1300 artículos científicos sobre CRISPR, y se ha utilizado para todo, desde curar la distrofia muscular en ratones hasta hacer beagles súper musculosos.

¿Y recuerda a esos científicos chinos que desencadenaron una tormenta ética editando embriones humanos? También obtuvieron sus ingredientes por correo de AddGene.

AddGene fue iniciado en 2004 por una estudiante de posgrado, Melina Fan, que se cansó de intentar mendigar y hacer trueques por los materiales clave que necesitaba. ¿Por qué no crear un repositorio central al que todos puedan contribuir?

Compartir es algo de lo que la gente no habla lo suficiente, dice Patrick Hsu, biólogo del Instituto Salk. Aceleró drásticamente la adopción de CRISPR. En cierto modo, AddGene te muestra por qué vale la pena luchar. Está en manos de todos y cambiando todo.

Sin duda, se está desarrollando una desagradable batalla de patentes sobre quién controla los derechos comerciales de CRISPR. Pero eso no afecta el intercambio entre laboratorios, ya que las patentes no restringen directamente lo que pueden hacer los científicos básicos.

Compartir más rápido es parte de un movimiento de ciencia abierta que cambia la biología. En lugar de mantener los resultados en secreto durante un año esperando un gran Naturaleza papel, los biólogos han comenzado a seguir el ejemplo de los físicos, que son enviar papeles a servidores de preimpresión para que todos puedan echar un vistazo y ofrecer comentarios.

Así es como funciona: el lenguaje del ADN es un código, pero es físico. Está hecho de cadenas de bases químicas etiquetadas como A, G, C y T. Para enviarlo, AddGene envía por correo viales de E. coli bacterias con los valiosos fragmentos de ADN empalmados en minicromosomas, conocidos como plásmidos.

Hay alrededor de 45.000 plásmidos para elegir. ¿Quieres hacer que las células cerebrales de un ratón reaccionen a la luz? Ese es el plásmido número 20298, depositado por Karl Deisseroth, el famoso coinventor de la optogenética en Stanford. ¿Necesita desactivar todos los genes de una mosca de la fruta, uno por uno? Ese es el número 64750.

Detrás de la moda de CRISPR está la sala de correo de AddGene, que envía ADN a más de 250 laboratorios al día.

El ADN ordenado con más frecuencia de todo el código es para hacer Cas9, la proteína de edición utilizada en CRISPR. Desde 2013, los ingredientes para CRISPR se han enviado más de 60 000 veces, dice Joanne Kamens, directora ejecutiva de AddGene. Una vez que un laboratorio tiene bacterias que albergan el gen, puede producir más. Es un recurso renovable.

Hsu, que actualmente está instalando su laboratorio en California, acababa de pedir 10 plásmidos el día que hablé con él. Tecleó su nombre y número de teléfono y pulsó comprar. AddGene facilitó tales intercambios al implementar acuerdos legales estándar. Para los centros de investigación que se registran como Salk, pedir material genético de otra universidad es un asunto de un solo clic en lugar de un viaje al departamento legal. La parte ingeniosa fue eliminar el papeleo, dice Hsu.

El intercambio de estos dispositivos genéticos no se extiende a las empresas, ya que las universidades todavía esperan cobrarlos. Hsu dice que cuando trabajaba en la empresa emergente de edición de genes Editas Medicine, también en Cambridge, no podía hacer pedidos a AddGene. En cambio, tuvo que recrear laboriosamente largos tramos de ADN que necesitaba. Estaba sintetizando ADN con dólares de capital de riesgo, dice.

La idea de la biología sintética (mezclar y unir partes biológicas para hacer cosas) ha llevado a mucha respiración pesada en los medios. Se nos dice que los Legos biológicos convertirán la vida en un mero plug-and-play. Una conocida competencia anual de biología sintética, iGEM, pide a los estudiantes que construyan cosas como bacterias intermitentes utilizando partes de ADN definidas que vienen en un kit.

En realidad, la biología no es tan ordenada como un kit de Ikea. Los investigadores dicen que AddGene se convirtió en la tienda de repuestos de facto de la biología al resolver problemas prácticos. [Es] para científicos en ejercicio, dice Marcel Bruchez, ingeniero genético de la Universidad Carnegie Mellon, quien envió ADN este año para que otros puedan usar una técnica que él creó para hacer que las células brillen. Aman el caos. Se trata del desorden del coleccionismo.

Si AddGene no fuera una organización sin fines de lucro, sería un negocio decente. Vendió $ 8 millones en instrucciones de ADN el año pasado y acumuló un superávit de $ 2 millones. Kamens dice que invertirá el dinero extra para expandir sus esfuerzos.

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