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El cáncer de dos bebés tratados con Universal Immune Cells desaparece
Médicos en Londres dicen que curaron a dos bebés de leucemia en el primer intento del mundo de tratar el cáncer con células inmunitarias modificadas genéticamente de un donante.
Los experimentos, que tuvieron lugar en el Hospital Great Ormond Street de Londres, plantean la posibilidad de una terapia celular lista para usar utilizando suministros económicos de células universales que podrían gotear en las venas de los pacientes en cualquier momento.
El enfoque listo para usar podría representar un desafío para compañías como Juno Therapeutics y Novartis, cada una de las cuales ha gastado decenas de millones de dólares en tratamientos pioneros que requieren recolectar las propias células sanguíneas de un paciente, diseñarlas y luego reinfundirlas.
Ambos métodos se basan en la ingeniería de células T, las células depredadoras hambrientas del sistema inmunitario, para que ataquen las células leucémicas.
Los bebés británicos, de 11 y 16 meses de edad, tenían leucemia y se habían sometido a tratamientos previos que fracasaron, según una descripción de sus casos publicada el miércoles en Ciencia Medicina Traslacional . Waseem Qasim, médico y experto en terapia génica que dirigió las pruebas, informó que ambos niños permanecen en remisión.
Aunque los casos dibujaron amplia atención de los medios en Gran Bretaña , algunos investigadores dijeron que debido a que el equipo de Londres también administró quimioterapia estándar a los niños, no lograron demostrar que el tratamiento celular realmente curaba a los niños. Hay indicios de eficacia, pero no pruebas, dice Stephan Grupp, director de inmunoterapia contra el cáncer en el Children's Hospital of Philadelphia, que colabora con Novartis. Sería genial si funcionara, pero eso aún no se ha demostrado.
Los derechos del tratamiento de Londres, desarrollado por la compañía de biotecnología Cellectis, se vendieron recientemente y ahora las compañías farmacéuticas Servier y Pfizer lo están desarrollando aún más.
Los tratamientos que usan células T diseñadas, comúnmente conocidas como CAR-T, son nuevos y aún no se venden comercialmente. Pero han demostrado un éxito asombroso contra los cánceres de la sangre. En los estudios realizados hasta ahora por Novartis y Juno, aproximadamente la mitad de los pacientes se curan permanentemente después de recibir versiones alteradas de sus propias células sanguíneas.
Pero la comercialización de estos tratamientos personalizados plantea dolores de cabeza logísticos sin precedentes. Grupp dice que Novartis ha equipado un centro de fabricación en Nueva Jersey y que las células de los pacientes han sido trasladadas en avión desde 25 hospitales en 11 países, modificadas y luego enviadas rápidamente de vuelta. Novartis ha dicho que buscará la aprobación de Estados Unidos para vender su tratamiento de células T para niños este año.
La promesa de la inmunoterapia ha atraído enormes inversiones, sin embargo, muchos de los participantes más nuevos están apostando por el enfoque listo para usar. Entre ellos están gigante de la biotecnología Regeneron , Terapéutica de cometas , Terapéutica del destino , y Cell Medica .
El paciente podría ser tratado de inmediato, en lugar de tomar células de un paciente y fabricarlas, dice Julianne Smith, vicepresidenta de desarrollo de CAR-T para Cellectis, que se especializa en el suministro de células universales.
En el enfoque listo para usar, la sangre se recolecta de un donante y luego se convierte en cientos de dosis que luego se pueden almacenar congeladas, dice Smith. Estimamos que el costo de fabricar una dosis sería de alrededor de $4,000, dice ella. Eso se compara con un costo de alrededor de $ 50,000 para alterar las células de un paciente y devolverlas.
Es probable que cualquier tipo de tratamiento cueste a las aseguradoras medio millón de dólares o más si llegan al mercado.
Robert Nelsen, un capitalista de riesgo y fundador de Juno Therapeutics, que recaudó cientos de millones para el enfoque personalizado, dice que no le preocupa que las empresas desarrollen alternativas universales. Lo que ellos pueden hacer en el futuro es lo que nosotros podemos hacer hoy, dijo Nelsen en una entrevista el año pasado. Y te garantizo que incluso si las cosas fueran iguales, que no lo son, querrías tus propias cosas, no las células de otra persona.
El tratamiento de Londres se destaca por involucrar las células más extensamente modificadas jamás administradas a un paciente, con un total de cuatro cambios genéticos, dos de ellos introducidos por edición de genes utilizando un método llamado TALEN. Una alteración fue despojar a las células del donante de su propensión a atacar el cuerpo de otra persona. Otro les indica que ataquen las células cancerosas.
En los EE. UU. y China, los científicos también están compitiendo para aplicar la edición de genes para mejorar los tratamientos contra el cáncer y otras enfermedades.