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Curaciones de la médula espinal en China
Un número creciente de pacientes se dirige a China para recibir terapias experimentales, como trasplantes de células para tratar lesiones de la médula espinal y otras enfermedades. Pero los científicos en el campo critican duramente la tendencia, diciendo que estas terapias son costosas, no probadas y potencialmente inseguras (ver The Problematical Dr. Huang Hongyun, enero de 2005).
Ahora Joven sabio , un experto reconocido internacionalmente en lesiones de la médula espinal, tiene como objetivo abordar algunos de los problemas asociados con las pruebas en humanos que involucran terapias experimentales. Él está encabezando un nuevo proyecto para realizar ensayos clínicos rigurosos en China y ha establecido una red de hospitales chinos para probar nuevos tratamientos para las lesiones de la médula espinal.
Young, neurocientífico y director de W.M. de la Universidad de Rutgers. Keck Center for Collaborative Neuroscience en Piscataway, Nueva Jersey, dice que la disponibilidad de la enorme población china acelerará drásticamente el proceso de ensayo clínico, lo que permitirá probar nuevas terapias de manera más rápida y económica. Él espera que la red finalmente proporcione un sitio de prueba de referencia para las grandes compañías farmacéuticas con nuevos tratamientos para las lesiones de la médula espinal.
El número de posibles nuevas terapias para la lesión de la médula espinal ha florecido en los últimos años; se ha demostrado que docenas de tratamientos regeneran la médula espinal en modelos animales. Pero probar esas terapias de forma segura es un desafío. Por un lado, la lesión de la médula espinal es un problema complejo; los pacientes a menudo conservan la capacidad motora o sensorial parcial y pueden recuperar espontáneamente algo de movilidad después de la lesión.
Algo como la presión arterial es fácil de evaluar en un ensayo clínico: una pastilla la baja o no, dice John Ditunno , experto en lesiones de la médula espinal en la Universidad Thomas Jefferson en Filadelfia. Pero el desafío en la lesión de la médula espinal es que está observando la capacidad de una persona para funcionar en la vida real. Eso es muy complicado.
Las pruebas clínicas también requieren muchos pacientes. Con solo alrededor de 10,000 lesiones de la médula espinal en los Estados Unidos cada año, el reclutamiento para un estudio es dolorosamente lento. Los ensayos para tratamientos de lesiones de la médula espinal en los Estados Unidos se han retrasado durante años debido a la lentitud de la inscripción. Como resultado, pacientes frustrados, animados por historias de éxito de terapias experimentales no aprobadas en los Estados Unidos, han comenzado a viajar al extranjero para obtener acceso a estos tratamientos.
Uno de los médicos más conocidos que realiza este tipo de tratamientos es Hongyun Huang, un controvertido neurocirujano chino que ha trasplantado a unos 600 pacientes lo que, según él, son células envolventes olfativas, un tipo de célula que puede ayudar a regenerar neuronas.
Muchos expertos argumentan que estas terapias, que pueden costar decenas de miles de dólares, no se han probado adecuadamente. No hay controles, no hay un protocolo bien definido para el seguimiento posterior al procedimiento, dice James Guest , neurocirujano e investigador de la médula espinal con The Miami Project to Cure Paralysis. Guest visitó anteriormente el hospital de Huang y el mes pasado fue coautor de una crítica del tratamiento para una revista científica. Hay relativamente pocos datos sobre qué son los implantes, cuáles son las complicaciones o cuáles son los resultados, dice.
Según Young, que formó a Huang cuando era un estudiante de posdoctorado en la Universidad de Rutgers, a finales de la década de 1990, esta falta de seguimiento es sintomática de la cultura médica en China. Parte del problema en China es que no existe un sistema de seguimiento, dice Young. Cuando un paciente sale del hospital, [el hospital] no tiene los recursos para lograr que el paciente regrese.
Young tiene como objetivo cambiar esta práctica con su red de ensayos clínicos, que ahora cuenta con 17 centros participantes en China continental y Hong Kong, y planea comenzar su primer ensayo clínico en junio.
La red ha patrocinado sesiones de capacitación para los médicos chinos involucrados en los ensayos, en las que expertos estadounidenses enseñaron procedimientos estandarizados para la evaluación de la lesión de la médula espinal. La medida de los resultados es siempre lo más importante, dice Johan Karlberg, director de la Centro de ensayos clínicos en la Universidad de Hong Kong, que tiene una amplia experiencia en la realización de ensayos clínicos y supervisará los proyectos de la red.
En septiembre, los investigadores planean iniciar un ensayo de litio controlado con placebo, que se ha demostrado que estimula el crecimiento celular y la supervivencia en modelos animales. El siguiente paso, si obtienen permiso, será un ensayo de células madre derivadas de la sangre del cordón umbilical trasplantadas a 300 pacientes con lesión crónica de la médula espinal. Young dice que el objetivo es registrar los ensayos tanto en China como en Estados Unidos.
Con este primer ensayo, queremos establecer una prueba de concepto de que podemos llevar una terapia desde la fase preclínica a [ensayos clínicos en etapa tardía] en dos años, lo cual es muy rápido, y hacerlo más barato, más rápido y mejor que nadie. más, dice Young. Mi esperanza es que una vez que establezcamos este concepto, una empresa con una terapia prometedora pueda entrar y obtener una respuesta definitiva en dos años ... por $ 20 millones o menos. (Young estima que la red puede realizar ensayos por alrededor de $ 20,000 por paciente para cirugía y hospitalización, en comparación con alrededor de $ 100,000 para un ensayo similar en EE. UU.).
Esta red tiene más capacidad que cualquier otra red del mundo, dice Young. Podríamos analizar a 6.000 pacientes al año si quisiéramos. Sin embargo, la capacidad también dependerá de la financiación, dice. Hasta ahora, la red depende en gran medida de la recaudación de fondos y aún debe recaudar una cantidad significativa de dinero para pagar su primera ronda de pruebas.
Probablemente no haya nadie mejor calificado que [Young] para pensar en hacer esto, dice Guest. Pero puede ser difícil lograr que los diferentes centros participantes, que tienen niveles de experiencia muy diferentes, operen al mismo nivel, dice. Esta será una alianza entre algunos centros fuertes y bien financiados y otros centros que están luchando y con fondos insuficientes, por lo que aún está por verse si funcionará, dice Guest.
Además, es posible que la red no pueda inscribir a tantos pacientes como se predijo, dice John Steeves , experto en lesiones de la médula espinal en la Universidad de Columbia Británica. La gente piensa que una red de ensayos clínicos en China tendría una enorme capacidad dada la población de China, dice. Sin embargo, la capacidad del sistema de atención médica en China no necesariamente coincide con la población, por lo que la capacidad de un ensayo para atraer a un número apropiado de candidatos está limitada por el sistema de atención médica existente.
La red de Young es parte de un cambio más amplio en China, que en los últimos años ha atraído la atención de la industria farmacéutica. La cultura de los ensayos clínicos está cambiando rápidamente, dice Karlberg de la Universidad de Hong Kong. China se está moviendo rápidamente hacia el desarrollo de medicamentos a nivel mundial, y la industria farmacéutica está considerando el mercado en crecimiento en China.
Este nuevo interés podría traer sus propios obstáculos. El sistema chino de regulación de medicamentos ha evolucionado en respuesta a la atención internacional: el país ahora tiene regulaciones estrictas que rigen los ensayos clínicos y un proceso de autorización que es más largo que en los Estados Unidos.
De vuelta en los Estados Unidos, los pacientes ya claman por participar en los ensayos chinos. Joven modera un sitio web para los pacientes con lesión de la médula espinal y sus familias, y dice que la pregunta número uno últimamente ha sido cómo participar en estos ensayos. (El sitio web también tiene una sección donde las personas que han viajado al extranjero para recibir tratamientos experimentales relatan sus experiencias, tanto buenas como malas).
Young dice que los pacientes estadounidenses serán elegibles para los ensayos. Sin embargo, deberán viajar a China para la cirugía y estar disponibles para exámenes de seguimiento a las seis semanas, seis meses y un año después del tratamiento. Si bien no tendrán que pagar por el procedimiento, tendrían que pagar por cualquier atención más allá de la que se brinda a los pacientes chinos, dice Young. Como él explica, la atención hospitalaria es diferente en China que en los Estados Unidos, con familias chinas en lugar de enfermeras que a menudo atienden a los pacientes en las salas.
¿Y qué pasa con los pacientes ansiosos por saber si el controvertido tratamiento de Hongyun Huang realmente funciona? Young dice que la red aún no tiene planes de probar la terapia de trasplante de células que usaba su ex alumno.
Imagen de la página de inicio cortesía de la Universidad de Rutgers. Wise Young, experto en lesiones de la médula espinal de la universidad.